Aula ELA – Bellvitge Pacientes

Hace unos días, los medios de comunicación publicaban informaciones sobre un tratamiento de células madre impulsado por el laboratorio Brainstorm Cell Therapeutics que podría ralentizar el avance de la ELA. El ensayo que está llevando a cabo este laboratorio pretende desarrollar una terapia que consiste en utilizar células madre mesenquimales (MSC) que se convierten en células que producen factores neurotróficos. Estas células madre se inyectan en el líquido cefalorraquídeo.

Desde la Unidad Funcional de Enfermedades de Motoneurona del Hospital Universitario de Bellvitge creemos que es importante recordar que se trata de un ensayo que todavía no está terminado y que, por tanto, no puede ofrecer resultados definitivos en relación al valor de las células madre para desacelerar la evolución de la enfermedad.

A día de hoy, sólo se han publicado los resultados de las fases I y II (puede recuperar aquí la entrada del blog escrita por Cova Joglar con la definición de las diferentes fases de un ensayo clínico).

Una de las conclusiones de un artículo que puede leer en este enlace es que «los resultados obtenidos sugieren que la administración IT e IM de células MSC-NFT en pacientes con ELA es segura y proporciona indicaciones de posibles beneficios clínicos, que deberán confirmar en un próximo ensayo clínico «.

Una vez más, apelamos a la responsabilidad de los medios de comunicación para que corroboren el estado real de los estudios antes de publicar informaciones que pueden hacer crecer esperanzas entre los pacientes sin un fundamento sólido. Cualquier reacción que un paciente o una familia puedan hacer frente a la búsqueda de un nuevo tratamiento es justificable, pero no lo son las que puedan llevar a cabo los medios, publicando noticias sin el filtro de las comprobaciones que forman parte del ejercicio correcto de su actividad.

¿Qué son las células MSC?

Las células mesenquimales (MSC) son células madre multipotentes que pueden diferenciarse en tres grandes linajes: mesodermo, endodermo y ectodermo, incluso hacia las células neuronales, gracias a la adición de sustancias específicas. En particular, se pueden utilizar diferentes moléculas y factores de crecimiento para inducir la diferenciación neural de las MSC.

Se sabe que la actividad de las células MSC está mediada, al menos en parte, de manera paracrina, a través de la liberación de diferentes factores y biomoléculas que representan el secretoma de MSC. Estos factores secretados incluyen proteínas solubles, como factores de crecimiento y citoquinas, ácidos nucleicos libres, lípidos y vesículas extracelulares. Las biomoléculas incluidas en los derivados del secretoma pueden promover la reparación de tejidos y la inmunomodulación intervenida, las actividades antiinflamatorias y antiapoptóticas.

Las acciones antiinflamatorias y neuroprotectoras del secretoma pueden estar mediadas, al menos en parte, mediante la liberación de citoquinas antiinflamatorias. En particular, el factor de crecimiento transformante β (TGF-β), la interleucina (IL) y otras citoquinas antiinflamatorias pueden ser responsables de la acción antiinflamatoria, mientras que los factores neurotróficos pueden intervenir la neuroprotección. Además de los factores solubles, las MSC liberan exosomas, que son vesículas cerradas en la membrana, rodeadas por una capa de fosfolípidos que contenía proteínas, lípidos y ARN codificantes y no codificantes.

Otra característica importante de las MSC, particularmente útil en el contexto clínico, es su capacidad para migrar al lugar de la lesión después de su administración, una propiedad llamada «referencia» mediada por quimioquinas.

Hoy día, se sabe que algunas de las propiedades beneficiosas relacionadas con el uso de MSC dependen de la liberación de factores de crecimiento y moléculas solubles.