Proyecto EuroMOTOR: la colaboración de los pacientes es fundamental para avanzar en el conocimiento de la ELA

El proyecto EuroMOTOR, que se enmarca dentro de la red europea para la curación de la ELA, tiene como objetivo el estudio de la interrelación entre factores ambientales, genéticos y biomarcadores en sangre. La generación de conjuntos de datos cuantitativos a gran escala que puedan integrarse en un modelo informático puede ser una herramienta muy importante para desarrollar nuevas terapias para la enfermedad.

Obtener más datos de cómo el estilo de vida, la actividad o los antecedentes familiares influyen en la aparición y desarrollo de la ELA es el principal objetivo de un cuestionario que se está distribuyendo entre los pacientes de la Unidad Funcional de Motoneurona del Hospital Universitario de Bellvitge. Su colaboración es fundamental para lograr datos que contribuirán al desarrollo del proyecto de georreferenciación que está llevando a cabo esta Unidad.

En este enlace se puede consultar el cuestionario. El cuestionario se guardará en formato word en la carpeta de descargas del ordenador.

Todos los pacientes de ELA del Hospital de Bellvitge interesados ​​en colaborar en el proyecto o realizar cualquier consulta sobre el mismo pueden dirigirse a los siguientes correos:

yolandamartinezcampo@gmail.com

beandres@bellvitgehospital.cat

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La primera Guía de alimentación para pacientes de ELA

La “Guía de alimentación para Afectados de ELA y recetas para personas con dificultades en la deglución” recoge una serie de recetas fáciles para preparar en casa y adecuadas a las necesidades energéticas de los pacientes. La publicación ha sido una iniciativa de la Fundación Francisco Luzón dentro del proyecto “Con gusto” y en su elaboración han colaborado la Unidad Funcional de Motoneurona del Hospital Universitario de Bellvitge, la Fundación Alicia y la Universidad de Barcelona.

Además de la selección de recetas, representativas de la diversidad gastronómica que se encuentra por toda la península, la guía incluye una serie de consejos y recomendaciones a tener en cuenta para no perder peso, que acaba conduciendo a un empeoramiento del estado de salud del paciente.

“Con Gusto” es un innovador proyecto en el ámbito de la nutrición dirigido a las personas con problemas de deglución. El objetivo es optimizar no sólo la nutrición de los pacientes de ELA, sino también mejorar su calidad de vida consiguiendo que recuperen la ilusión por la alimentación.

Se puede descargar la Guía gratuitamente desde este enlace:

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Encuentro internacional de investigadores sobre la ELA en Madrid

Los expertos reunidos en el Primer Encuentro internacional de investigación en ELA, organizado por la Fundación Ramón Areces y la Fundación Luzón el pasado 13 de julio en Madrid, subrayaron la necesidad de desarrollar nuevos tratamientos para combatir la enfermedad. El principal objetivo de la jornada era fomentar la colaboración entre los grupos españoles punteros y los de otros países en el ámbito de la ELA y favorecer el intercambio de muestras y de científicos entre dichos grupos.

La participación internacional ha sido de primer orden. A la cita han asistido ponentes europeos, americanos y españoles, abordando temas desde la perspectiva clínica, la genética, el proceso diagnóstico y la innovación.

El profesor Leonard Van den Berg, director del Netherlands ALS Center de la Universidad de Utrecht lidera proyectos como el MINe (secuenciación del genoma de pacientes y controles), al cual hizo referencia, así como  Euro-motor que investiga si factores ambientales y de estilo de vida pueden identificarse como causa o modificar la enfermedad. En su conferencia, hizo hincapié en ambos proyectos y en la importancia de la caracterización fenotípica, genotípica para llegar, en definitiva, a saber si factores como el estilo de vida o los ambientales pueden influir en la ELA.

En su intervención, defendió la adaptación del círculo de oro de Simon Sinek, pensado inicialmente para el éxito empresarial, al ámbito de investigación en la ELA. Así, la pregunta inicial que puede hacer avanzar la investigación es por qué, al que ya seguirán después el cómo y el qué.

Por su parte Adriano Chiò, professor de neurología y director científico del departamento de Neurociencia de la Universidad de Torino, centró su conferencia en la importancia de los estudios genéticos, y se mostró convencido que el avance en conocimiento de los genes implicados en la enfermedad permitirá conocer mejor la fisiopatología y, a partir de aquí, avanzar en nuevas estrategias terapéuticas.

 

Genetic screening in sporadic ALS and FTD.Turner MR1, Al-Chalabi A2, Chio A3, Hardiman O4, Kiernan MC5, Rohrer JD6, Rowe J7, Seeley W8, Talbot K1.J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2017 Jun 22. pii: jnnp-2017-315995. doi: 10.1136/jnnp-2017-315995.

Jesús Esteban, neurólogo del Hospital 12 de octubre, realizó un repaso a los criterios diagnósticos. En 1990 en el Escorial se establecieron los primeros criterios clínicos y posteriormente la necesidad de una mejor estratificación fenotípica ha hecho que se realicen dos revisiones y adquieran mayor importancia el apoyo de técnicas electrofisiológicas en el diagnóstico.

An evaluation of neurophysiological criteria used in the diagnosis of motor neuron disease C P Douglass,1 R H Kandler,2 P J Shaw,3 C J McDermott3

 

 

 

 

 

Finalmente, Dexter Ang, del MIT explicó un desarrollo innovador de herramientas de cuantificación de funcionalidad del sistema nervioso periférico con dispositivos cutáneos que permiten una monitorización con gran sensibilidad. Trabaja en Pison, empresa vinculada a Microsof y el MIT.

 

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Estudio irlandés sobre el camino de los pacientes hacia una atención multidisciplinar de la ELA

La enfermedad de neurona motora es compleja y rápidamente evolutiva. Estos dos factores hacen necesario que el paciente pueda tener flexibilidad en el acceso a unidades multidisciplinares, a la vez que justifica la dificultad diagnóstica de la enfermedad.

Un trabajo del grupo irlandés que lidera Orla Hardiman (con investigadores del Instituto de Ciencias Biomédicas del Trinity College de Dublín y el Centro Nacional de Neurociencias Beaumont del Hospital de Dublín) evalúa el acceso a unidades multidisciplinares de 155 pacientes de ELA.

En el trabajo, publicado el mes de junio de este mismo año, se analizan las características de los pacientes: predominio de hombres, espinales, con una edad media de 65 años y hasta un 50% de ellos con seguro privado.

Los pacientes han consultado una media de cuatro veces a diferentes profesionales antes de llegar a la unidad y el profesional que ve al paciente por primera vez es principalmente el médico de cabecera.

Por otra parte, un 33% de enfermos son ingresados para diagnóstico, mientras que hasta un 50% mitad acuden por urgencias. La demora media para el diagnóstico en estos pacientes es de 15 meses, y no se acorta aunque uno de los primeros especialistas en ver al paciente sea un neurólogo.

En cambio, los costes económicos si que se ven reducidos si el paciente es visto desde el inicio por un neurólogo. Este ahorro derivado de una correcta derivación podría destinarse a la mejora de la atención clínica de la enfermedad, por ejemplo.

Ante el hecho de que la demora diagnóstica esté relacionada con la tipología de profesionales que ven al paciente, sería aconsejable realizar cursos de formación y educativos para detectar “red flags”, es decir, aquellos signos y síntomas que alertan de la posible presencia de la enfermedad y facilitan un abordaje precoz.

El trabajo del grupo de Dublín pone de manifiesto las similitudes entre grupos como el irlandés y el nuestro, especialmente por los que hace referencia a las características de los pacientes y los circuitos previos que realizan antes de llegar a una unidad multidisciplinar.

Consultad el estudio original (en inglés) en este enlace

 

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La investigación compartida y el modelo de atención multidisciplinar, se definen como ejes en la lucha contra la ELA

El trabajo colaborativo entre los grupos de investigación sobre la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la extensión de un modelo de asistencia a los pacientes de carácter integral y multidisciplinar son dos de los aspectos claves para avanzar en el tratamiento de esta enfermedad neurodegenerativa, según se ha puesto de manifiesto en las intervenciones de los expertos que han participado hoy, 21 de junio, en una jornada en el Hospital Universitario de Bellvitge.

 

Organizada por la Unidad Funcional de Motoneurona (UFMN) del Hospital Universitario de Bellvitge coincidiendo con el Día Mundial de la ELA, la jornada se ha centrado en los trabajos que se están desarrollando en diferentes lugares para conocer la influencia de los factores ambientales y el estilo de vida en la aparición y evolución de la ELA. Esta enfermedad genera una discapacidad física progresiva debido a la pérdida de neuronas motoras que ahora no tiene cura. Actualmente, la Unidad del Hospital de Bellvitge atiende 270 pacientes de ELA, lo que la convierte en el centro más importante de Cataluña en volumen asistencial. El pasado mes de febrero firmó un acuerdo de colaboración con las fundaciones Luzón y Miquel Valls para potenciar la investigación y asistencia en este ámbito.

En la jornada han participado asociaciones e investigadores de diferentes centros, con los que la Unidad de ELA colabora en varios proyectos. El Dr. Javier Riancho, del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla, de Santander, y el bioquímico Alberto García Redondo, del Hospital 12 de Octubre, de Madrid, coincidieron en subrayar como esencial garantizar una atención multidisciplinar para todos los pacientes de ELA, porque este modelo asistencial ha probado que consigue alargar y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Mientras, la investigación persigue identificar el papel de factores ambientales de todo tipo, tales como la contaminación, y otros ligados al estilo de vida, como la alimentación, en el desarrollo de una enfermedad que actualmente responde a una combinación de factores genéticos y ambientales, pero de la que aún no se ha logrado establecer la secuencia que lo origina. La identificación del origen de la enfermedad puede ser la pieza clave para el desarrollo de fármacos efectivos contra la ELA. En esta línea, la Dra. Valentina Gallo, de la Escuela de Medicina Queen Mary de la Universidad de Londres, presentó el proyecto europeo Exposomic, que estudia el efecto de múltiples factores ambientales sobre la salud humana y el desarrollo de enfermedades como la ELA.

El estudio de la relación de las alteraciones de la microbiota intestinal y de las moléculas y lípidos más pequeños con la ELA es el objeto de trabajo de varios proyectos del IRB de Lleida, que presentaron la Dra. Victoria Ayala y el Dr. Manel Portero, y en los que también colaboran con la Unidad de Motoneurona de Bellvitge.

La jornada contó con una mesa redonda que contó con la participación de pacientes de ELA, como Antonio Merino, y de la directora de la Fundación Miquel Valls, Esther Sellés.

Finalmente, la sesión concluyó con la entrega de una subvención de 50.000 euros para la investigación de la Unidad de Motoneurona de Bellvitge por parte de la asociación Reto Todos Unidos. Todos contra la ELA, fruto de las diferentes campañas realizadas por esta entidad en todo el estado.

El diario La Vanguardia visitó la Unidad Funcional de Motoneurona del Hospital Universitario de Bellvitge y habló con pacientes y profesionales. Aquí podéis ver la noticia.

L’Informatiu de TVE Catalunya tambin vino a conocer la Unidad. Aquí podéis ver la noticia 

(a partir del m.8.40 aproximadamente)

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Las últimas investigaciones sobre la ELA, en una jornada el miércoles 21 de junio, Dia Mundial de la enfermedad

La influencia de los factores ambientales y el estilo de vida en la aparición, evolución y tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) centrará la jornada que organizará la Unidad Funcional de Motoneurona (UFMN) del Hospital Universitario de Bellvitge (HUB) el miércoles 21 de junio, fecha en la que se celebra el Día Mundial de la ELA.

Programa íntegro de la jornada

La jornada se iniciará las 9.00 horas en la sala de actos y contará con la participación de reconocidos especialistas de Bellvitge y de otros centros, como el Dr. Javier Riancho, del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla, de Santander; Victoria Ayala y Manuel Portero, profesores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Lleida; el Dr. Alberto García Redondo, del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid; la Dra. Valentina Gallo, de la Queen Mary University de Londres, y la Dra. Mónica Povedano, responsable de la ELA en Bellvitge. En la jornada, también intervendrá Antonio Merino, paciente de ELA.

En el transcurso de la jornada, la asociación Reto Todos Unidos. Todos contra la ELA entregará a responsablles de la unidad de Bellvitge una subvención para desarrollar nuevos programas de investigación.

Actualmente, la Unidad del Hospital de Bellvitge atiende 270 pacientes de ELA, lo que la convierte en el centro más importante de Cataluña en volumen asistencial. El pasado mes de febrero firmó un acuerdo de colaboración con las fundaciones Luzón y Miquel Valls para potenciar la investigación y asistencia en este ámbito.

La asistencia a la jornada es libre y gratuita.

Os esperamos a todas y todos!

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Reunión ENCALS de Ljbljana: edaravone y masitinib a examen

La ciudad eslovena de Ljbljana acogió entre los dias 18 y 20 de mayo la reunión de la red europea de investigación de la ELA ENCALS. Los miembros de la Unidad Funcional de Motoneurona de l’Hospital Universitario de Bellvitge que participaron en el encuentro resumen a continuación las conclusiones más relevantes en relación a dos de los fármacos en que más expectativas están abriendo en los últimos meses: el edaravone y el masitinib.

Las perspectivas del edaravone

La empresa Mitsubishi Tanaba presentó los datos del estudio de extensión de su medicamento Edaravone en pacientes de ELA. El Edaravone es un medicamento aprobado para su uso en pacientes con ELA desde el año 2015 en Japón y que recientemente ha sido aprobado también por la FDA para su uso en Estados Unidos.

Se trata de un medicamento intravenoso, que se administra en un ciclo inicial de 28 días y ciclos posteriores de 10 días. Su mecanismo de acción teórico es la inhibición del daño oxidativo mediado por radicales libres y su principal efecto adverso es la aparición de lesiones cutáneas y equimosis en relación con las venopunciones repetidas.

Existen varios ensayos clínicos disponibles, que inicialmente resultaron negativos.  En el último ensayo, a seis meses, se restringieron notoriamente los criterios de inclusión a formas en fases muy iniciales de la enfermedad y que demostraran un ritmo de empeoramiento importante previo al inicio del estudio.  Restringiendo a este subgrupo de pacientes, Edaravone tiene un efecto modesto sobre la progresión en la escala funcional de la enfermedad a seis meses, y no tiene efecto sobre la supervivencia. En ningún caso revierte o detiene la progresión de la enfermedad.

Los datos presentados en el ENCALS muestran que el efecto beneficioso del fármaco se mantiene siguiendo a los pacientes a un año. Durante la reunión se comentó la reciente aprobación por parte de la FDA,  sorprendente e inhabitual  por tratarse de un ensayo realizado a solo 6 meses de seguimiento y en población asiática.  La empresa aún no ha contactado con la Agencia Europea del Medicamento para su posible comercialización dentro de la unión europea.

Resultados del masitinib

El Dr. Jesus Mora Pardina, del hospital Carlos III de Madrid, presentó los resultados del ensayo fase III con el inhibidor de tirosina quinasa Masitinib.  Se trata de  un ensayo internacional, con  participantes de Europa, Canada y Argentina,  llevado a cabo por la farmacéutica francesa ABscience.

En primer lugar se presentaron resultados de ensayos preclínicos de masitinib en modelos celulares que muestran un posible mecanismo neuroprotector mediante la inhibición de formas aberrantes de microglia, las células encargadas del control de la respuesta inflamatoria en el sistema nervioso central.

El estudio reclutó a un total de 394 pacientes que toman riluzole y les asignó de manera aleatoria a recibir masitimib en dosis de 3 mg/kg/día, 4.5 mg/kg/día o placebo durante 48 semanas. El  objetivo principal era objetivar un descenso en la progresión de la escala funcional ALSFRS.   Los datos presentados por el Dr. Mora indican que los pacientes que recibieron la dosis de 4.5 mg  tuvieron una caída menor de la escala funcional comparados con el placebo, además de una menor caída en otros objetivos como las escalas de calidad de vida y de función respiratoria. No hubo diferencias significativas entre el grupo tratado con 3 mg/Lg dia y el placebo en el objetivo principal.

De acuerdo con los datos presentados por la compañía, los efectos adversos principales se presentaron a nivel de reacciones cutáneas y  gastrointestinales. Los análisis secundarios de los datos,  que deben ser tomados con precaución desde el punto de vista metodológico,  sugieren que pacientes con formas de enfermedad mas lentas o en etapas mas tempranas de la enfermedad pueden tener un mayor beneficio de la medicación.

Aunque alentadores, los resultados no muestran en ningún caso revertir o detener los síntomas de la ELA. Los investigadores del grupo ENCALS trasladaron al laboratorio diversas preguntas sobre la metodología estadística empleada en el análisis de los datos, en especial sobre el uso de análisis de subgrupos. La presentación de estos datos coincide con una orden de la agencia francesa del medicamento de detener el reclutamiento de ensayos clínicos de Masitinib por problemas detectados en el sistema de farmacovigilancia y de buenas prácticas durante la realización de estudios en otra enfermedad, la mastocitosis. La comercialización de Masitinib quedará por tanto sujeta a  la resolución de estos inconvenientes y a la probable realización de un estudio confirmatorio que permita despejar las dudas metodológicas expuestas.

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Más de 500 km en 36 hores para incrementar la visibilidad de la ELA

Las competiciones Ultraman se componen de diferentes pruebas de natación, ciclismo y carrera a pie que suman cerca de 515 kilómetros y que se desarrollan durante tres días. El 17 de junio, el deportista amateur de largas distancias David Izquierdo llevará a cabo en Vilanova i la Geltrú un Ultraman en un tiempo récord: sólo 36 horas. El reto “515K non stop unidos por la ELA” tiene como gran objetivo dar visibilidad social a la enfermedad. La Unidad de Motoneurona del Hospital Universitario de Bellvitge apoya la iniciativa, que se llevará a cabo pocos días antes de la celebración del Día Mundial de la ELA, el 21 de junio.

Se trata del primer Ultraman que se realizará en Cataluña, con el añadido del tiempo record con el que Izquierdo pretende completarlo, además sin descanso. Así, durante 36 horas se sucederán etapas de 10 km en mar abierto; 144,8 km en bicicleta; otros 273,5 km. de nuevo en ciclismo y, para terminar el doble del recorrido de una maratón, es decir, 84,3 km de carrera a pie.

Para David Izquierdo, de 42 años, también será el primer Ultraman, con el que quiere aportar “una grano de arena y dar visibilidad a la enfermedad para mejorar la situación de los pacientes”. Todos los donativos solidarios de la jornada se destinarán a los programas que lleva a cabo la Fundación Miquel Valls. La iniciativa está impulsada por el col • lectivo de pacientes de ELA y familiares Reto Todos Unidos.

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Dos libros, dos testimonios vitales

Dos novedades editoriales con testimonios sobre la ELA en primera persona han llegado hace pocos días en las librerías. Se trata de “El viaje es la recompensa. Mi lucha por la vida (La Esfera de los Libros), de Francisco Luzón, y “¿Quién Dijo rendirse? Vívido y conversado por Carlos Matallanas y Fernando Torres “(Corner), que ha compilado José Antonio Martín Otín Petón.

En “El viaje es la recompensa”, Francisco Luzón toma como punto de partida estos últimos años de su vida, desde el 2015, cuando le fue diagnosticada la ELA. Entonces decidió dedicar todos sus esfuerzos a mejorar las condiciones de vida de los pacientes de ELA, a hacer más visible enfermedad y apoyar la investigación para su tratatamiento, todo a través de la Fundación Luzón

“No sé hay vida después de la muerte. No me importa. Lo que si sé, es que hay vida antes de la muerte “. Esta frase resume el espíritu y el contenido del libro de Luzón, un ex-banquero de éxito que padece una enfermedad “perversa”, según su propia definición, que lucha contra un cuerpo obstinado en destruirse mientras rescata recuerdos de una vida intensa.

Por su parte, el libro que recoge las conversaciones entre Matallanas y Torres, es una obra conmovedora, que surgió a raíz de una entrevista televisiva. Autor del blog “Mi batalla contra la ELA”, Carlos Matallanas es periodista y ex futbolista en categorías inferiores. En su infancia conoció Fernando Torres, quien en el transcurso de la conversación confiesa su admiración por la actitud vital de su amigo.

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Primera valoración del edaravone, nuevo fármaco para la ELA aprobado en Estados Unidos

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) hacía pública el pasado 5 de mayo la aprobación del medicamento Radicava (edaravone) para tratar la ELA. El Comité sociosanitario de la Fundación Luzon, con la participación activa de la Dra. Mònica Povedano, responsable de la Unidad de Motoneurona del Hospital Universitario de Bellvitge, ha elaborado una primera valoración sobre el fármaco para hacerla llegar a toda la comunidad de pacientes de ELA:

El Edaravone es un fármaco cuyo efecto antioxidante se conoce desde 1994. Inicialmente se investigó su impacto en otras enfermedades como el ictus isquémico y no fue hasta 2006 que se demostró su efectividad en modelo animal de ratón SOD1.

El primer ensayo clínico fase II que se realizó se hizo con solo 20 pacientes, sin brazo placebo (grupo de pacientes a los que se administra un producto sin actividad para eliminar sesgos) y se comparó con la evolución retrospectiva del propio paciente (esta metodología es cuestionable). Se valoró la escala funcional y se comparó la administración endovenosa de dosis de 30 y 60 mg. Este diseño del estudio utilizando como comparativo la caída de la escala funcional en los 6 meses previos al inicio del tratamiento en el mismo grupo de pacientes es una fórmula atípica y poco rigurosa para obtener evidencias ciertas de efectividad o inefectividad.

Se demostró que con dosis de 60 mg endovenosos la caída de la escala funcional a los 6 meses de inicio del tratamiento era menor comparada con la previa del propio enfermo (la diferencia fue exclusivamente de 2 puntos) lo que motivó la realización de diferentes ensayos en fase III.

El primero de estos ensayos fase III se realizó en 29 centros de Japón con 206 pacientes, en este caso con grupo placebo. El estudio no pudo demostrar un efecto estadísticamente significativo del tratamiento en ninguno de los criterios de valoración funcionales. Sin embargo, el análisis de subgrupos reveló algunas diferencias (no estadísticamente significativas) cuando los pacientes fueron separados en tres subgrupos según la gravedad de la progresión de la enfermedad.

El segundo estudio Fase III reclutó 25 pacientes con ELA avanzada o grave, con los criterios de inclusión de la CVF de al menos el 60% y el tiempo transcurrido desde la aparición de la enfermedad <3 años. El estudio no demostró ninguna diferencia entre los pacientes tratados con  placebo y con edaravone.

El tercer estudio confirmatorio de Fase III redujo aún más los criterios de inclusión (en comparación con el primer estudio confirmatorio) y excluyó a los pacientes con clínica extrema, esto tanto a los pacientes con enfermedad más grave como a la población de pacientes con enfermedad menos grave (los pacientes con probable ALS de laboratorio apoyado ya no eran parte de los criterios de inclusión). Los criterios de inclusión incluyeron CVF de al menos el 80% , puntuación de más de 2 en los ítems de la escala funcional y el tiempo transcurrido desde la aparición de la enfermedad de <2 años. Este tercer ensayo Fase III reclutó 137 pacientes con ELA y tuvo éxito en el criterio de valoración primario de ALSFRS-R, así como en el cuestionario de calidad de vida ALSAQ-40. El cambio medio (± SE) en la puntuación ALSFRS-R fue de -7,50 ± 0,66 (placebo) y -5,01 ± 0,64 (edaravone) (P = 0,001). Entre la diferencia de grupo para ALSAQ40 fue de -8,79 ± 4,03 (P = 0,031). Sobre la base de los resultados de este estudio fase III, edaravone recibió autorización de comercialización exclusivamente en Japón en 2015.

Es importante señalar que:

  1. Todos los ensayos con edaravone se realizaron en población japonesa y con criterios de inclusión muy restringidos, teniendo un efecto en aquellos con corta evolución de enfermedad y no gravedad de la misma .
  2. Los estudios epidemiológicos señalan la existencia de diferencias significativas en la incidencia de la ELA en poblaciones de ascendencia asiática versus europea / norteamericana.
  3. Por otro lado los resultados fueron siempre en contexto de uso concomitante de riluzole.
  4. El efecto descrito sobre la progresión de la enfermedad es pequeño, solo 2 puntos sobre una escala de 48 puntos, a 6 meses de seguimiento y sin tener datos sobre el seguimiento a largo término. No existen datos sobre el efecto en la supervivencia ni sobre otros biomarcadores. Los estudios exploratorios previos  descartan ningún efecto beneficioso en fases moderadas o avanzadas de la enfermedad o en pacientes con afectación de la función respiratoria.
  5. La administración de Edavarone no está exenta de efectos adversos. Los eventos adversos más severos son reacciones cutáneas (equimosis) y alteración de la marcha, además de reacciones adversas cutáneas.
  6. No existe en el momento actual  ningún comunicado de la EMA sobre el uso de edavarone, por lo que no es posible acceder a este fármaco en Europa. Por lo tanto no está disponible en el estado español.
  7. Se trata de un medicamento endovenoso, implica administración endovenosa diaria durante 2 semanas repetida en un nuevo ciclo a los 28 días. Implica dificultades logísticas y un alto coste que por el momento no se justifica en función de la evidencia aportada. Se encuentra en marcha un estudio con una formulación oral en población europea (Treeway TW001).
  8. Es necesario un ensayo con mayor número de paciente, en población occidental, con el objetivo de valorar la efectividad y seguridad del fármaco en pacientes con ELA.

 

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