Dos llibres, dos testimonis vitals

Dues novetats editorials amb testimonis sobre l’ELA en primera persona han arribat fa pocs dies a les llibreries. Es tracta de “El viaje es la recompensa. Mi lucha por la vida (La Esfera de los Libros), de Francisco Luzón, i “¿Quién dijo rendirse? Vivido y conversado por Carlos Matallanas y Fernando Torres” (Córner), que ha compilat José Antonio Martín Otín Petón.

A “El viaje es la recompensa”, Francisco Luzón pren com a punt de partida aquests darrers anys de la seva vida, des del 2015, quan li va ser diagnosticada l’ELA. Aleshores va decidir dedicar tots els seus esforços a millorar les condicions de vida dels pacients d’ELA, a fer més visible malaltia i recolzar la recerca per al seu tracatament, tot a través de la Fundación Luzón. 

“No sé s’hi ha vida després de la mort. No m’importa. El que si sé, és que hi ha vida abans de la mort”. Aquesta frase resumeix l’esperit i el contingut del llibre de Luzón, un ex-banquer d’èxit que pateix una malaltia “perversa”, segons la seva mateixa definició, que lluita contra un cos obstinat en destruir-se mentre rescata records d’una vida intensa. 

De la seva banda, el llibre que recull les converses entre Matallanas i Torres, és una obra conmovedora, que va sorgir arran d’una entrevista televisiva. Autor del blog “Mi batalla contra la ELA”, Carlos Matallanas és periodista i exfutbolista en categories inferiors. A la seva infancia va conèixer Fernando Torres, qui en el decurs de la conversa confessa la seva admiració per l’actitud vital del seu amic.

 

Posted in Actualitat, General | Tagged , , | Leave a comment

Primera valoració de l’edaravone, nou fàrmac per a l’ELA aprovat als Estats Units

L’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) feia pública el passat 5 de maig la aprovació del medicament Radicava (edaravone) per tractar l’ELA. El Comitè sociosanitari de la Fundación Luzon, amb la participació activa de la Dra. Mònica Povedano, responsable de la Unitat de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge, ha elaborat una primera valoració sobre el fàrmac per fer-la arribar a tota la comunitat de pacients d’ELA :

El Edaravone és un fàrmac l’efecte antioxidant del qual es coneix des de 1994. Inicialment es va investigar el seu impacte en altres malalties com l’ictus isquèmic i no va ser fins a 2006 que es va demostrar la seva efectivitat en model animal de ratolí SOD1.

El primer assaig clínic fase II que es va realitzar es va fer amb només 20 pacients, sense braç placebo (grup de pacients als quals s’administra un producte sense activitat per eliminar biaixos) i es va comparar amb l’evolució retrospectiva del propi pacient (aquesta metodologia és qüestionable). Es va valorar l’escala funcional i es va comparar l’administració endovenosa de dosis de 30 i 60 mg. Aquest disseny de l’estudi utilitzant com a comparatiu la caiguda de l’escala funcional en els 6 mesos previs a l’inici del tractament en el mateix grup de pacients és una fórmula atípica i poc rigorosa per obtenir evidències certes d’efectivitat o inefectivitat.

Es va demostrar que amb dosis de 60 mg endovenosos la caiguda de l’escala funcional als 6 mesos d’inici del tractament era menor comparada amb la prèvia del propi malalt (la diferència va ser exclusivament de 2 punts) el que va motivar la realització de diferents assajos en fase III.

El primer d’aquests assaigs fase III es va realitzar en 29 centres del Japó amb 206 pacients, en aquest cas amb grup placebo. L’estudi no va poder demostrar un efecte estadísticament significatiu del tractament en cap dels criteris de valoració funcionals. No obstant això, l’anàlisi de subgrups va revelar algunes diferències (no estadísticament significatives) quan els pacients van ser separats en tres subgrups segons la gravetat de la progressió de la malaltia.

El segon estudi Fase III va reclutar 25 pacients amb ELA avançada o greu, amb els criteris d’inclusió de la CVF d’almenys el 60% i el temps transcorregut des de l’aparició de la malaltia <3 anys. L’estudi no va demostrar cap diferència entre els pacients tractats amb placebo i amb edaravone.

El tercer estudi confirmatori de Fase III va reduir encara més els criteris d’inclusió (en comparació amb el primer estudi confirmatori) i excloure els pacients amb clínica extrema, això tant als pacients amb malaltia més greu com a la població de pacients amb malaltia menys greu (els pacients amb probable aLS de laboratori recolzat ja no eren part dels criteris d’inclusió). Els criteris d’inclusió van incloure CVF d’almenys el 80%, puntuació de més de 2 en els ítems de l’escala funcional i el temps transcorregut des de l’aparició de la malaltia de <2 anys. Aquest tercer assaig Fase III va reclutar 137 pacients amb ELA i va tenir èxit en el criteri de valoració primari de ALSFRS-R, així com en el qüestionari de qualitat de vida ALSAQ-40. El canvi mitjà (± SE) en la puntuació ALSFRS-R va ser de -7,50 ± 0,66 (placebo) i -5,01 ± 0,64 (edaravone) (P = 0,001). Entre la diferència de grup per ALSAQ40 va ser de -8,79 ± 4,03 (P = 0,031). Sobre la base dels resultats d’aquest estudi fase III, edaravone va rebre autorització de comercialització exclusivament al Japó el 2015.

És important assenyalar que:

1. Tots els assaigs amb edaravone es van realitzar en població japonesa i amb criteris d’inclusió molt restringits, tenint un efecte en aquells amb curta evolució de malaltia i no gravetat de la mateixa.

2. Els estudis epidemiològics assenyalen l’existència de diferències significatives en la incidència de l’ELA en poblacions d’ascendència asiàtica versus europea / nord-americana.

3. D’altra banda els resultats van ser sempre en context d’ús concomitant d’riluzole.

4. L’efecte descrit sobre la progressió de la malaltia és petit, només 2 punts sobre una escala de 48 punts, a 6 mesos de seguiment i sense tenir dades sobre el seguiment a llarg terme. No hi ha dades sobre l’efecte en la supervivència ni sobre altres biomarcadors. Els estudis exploratoris previs descarten cap efecte beneficiós en fases moderades o avançades de la malaltia o en pacients amb afectació de la funció respiratòria.

5. l’administració de Edavarone no està exempta d’efectes adversos. Els esdeveniments adversos més severs són reaccions cutànies (equimosis) i alteració de la marxa, a més de reaccions adverses cutànies.

6. No existeix en el moment actual cap comunicat de l’EMA sobre l’ús de edavarone, pel que no és possible accedir a aquest fàrmac a Europa. Per tant no està disponible en l’estat espanyol.

7. Es tracta d’un medicament endovenós, implica administració endovenosa diària durant 2 setmanes repetida en un nou cicle als 28 dies. Implica dificultats logístiques i un alt cost que de moment no es justifica en funció de l’evidència aportada. Es troba en marxa un estudi amb una formulació oral en població europea (Treeway TW001).

8. Cal un assaig amb major nombre de pacient, en població occidental, amb l’objectiu de valorar l’efectivitat i seguretat del fàrmac en pacients amb ELA.

Posted in Actualitat, recerca | Tagged , , | Leave a comment

Compromís a tres bandes per l’ELA

La Unitat Funcional de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge, la Fundación Luzón i la Fundació Miquel Valls contra l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA) han signat un acord de col·laboració per millorar l’atenció integral dels pacients d’aquesta malaltia i difondre tots els avenços per al seu tractament fruit de l’abordatge multidisciplinar que es duu a terme al centre. Una de les iniciatives més destacades que es desenvoluparà dins l’acord és un servei de telemedicina i teleassistència per als pacients d’ELA.

L’acord es va signar el 7 d’abril a la seu del Departament de Salut de Barcelona. El conveni de col·laboració entre les tres organitzacions va ser subscrit per la Dra. Montserrat Figuerola, gerent de la Gerència Territorial Metropolitana Sud (GTMS); Francisco Luzón, president de la Fundación Luzón, i Esther Sellés, vicepresidenta de la Fundació Miquel Valls.

L’acord, que té una durada inicial de dos anys, s’inscriu en un conveni més ampli signat també avui per la Fundación Luzón i el Departament de Salut de la Generalitat. El conveni marc contempla, entre altres actuacions, l’adequació de l’estructura i oferta sanitària a les necessitats assistencials dels pacients d’ELA; la promoció i el desenvolupament de l’atenció socio-sanitària que aquests pacients precisin; activitats formatives relacionades amb aquesta malaltia; i informació, educació per la salut i promoció de l’autocura en pacients, familiars i cuidadors d’ELA.

El conseller de Salut, Antoni Comín, ha subratllat la importància d’aquest conveni per garantir els mecanismes institucionals per avaluar i fer seguiment dels objectiu fixats. En aquest sentit, el conseller ha assenyalat que “el gran objectiu és el de la recerca d’aquesta malaltia que encara no té cura”, així com també aconseguir “un diagnòstic el més precoç possible, un tractament clínic que millori cada vegada més i una millora de l’atenció sociosanitària dels pacients per tal de garantir al màxim la seva qualitat de vida i dignitat”.

Les dades  revelen que el treball integral des d’una unitat multidisciplinària duplica les taxes de supervivència en relació als centres que tracten l‘ELA únicament des del servei de neurologia, “gràcies al bon control de símptomes i a que es prescriuen tractaments de forma precoç”, segons destaca la Dra. Mònica Povedano, responsable de la Unitat Funcional de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge. Actualment, la Unitat atén 290 pacients d’ELA, el que la converteix en el centre més important de Catalunya en volum assistencial.

La interactuació en un mateix espai i amb cita única amb un grup d’especialistes, com ara neuròlegs, pneumòlegs, endocrins-nutricionistes, rehabilitadors, fisioterapeutes, infermeria clínica i agents psicosocials suposa una atenció eficient i integral per al pacient, en un model que, a més, “aproxima l’hospital a la primària i als equips de cures pal•liatives”, subratlla la Dra. Povedano.

D’altra banda, i gràcies a l’estreta col·laboració amb la Fundació Miquel Valls, iniciada l’any 2009, els pacients d’ELA compten amb el suport d’una treballadora social, un terapeuta ocupacional i un psicòleg. D’aquesta forma, a part d’abordar de la manera més eficaç el diagnòstic i tractament de la malaltia, es realitza un seguiment continuat a nivell psicosocial, emocional i funcional del pacient.

La Unitat Funcional de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge participa en diferents programes internacionals de recerca i assaigs clínics de tractaments contra l’ELA. En aquesta línia, cal destacar l’assaig clínic internacional amb el masitinib, un nou fàrmac que pot alentir la progressió de la malaltia, i el projecte MINe, una iniciativa d’abast mundial que té l’objectiu de seqüenciar l’ADN de, com a mínim, 15.000 pacients d’ELA i 7.500 persones que no pateixen la malaltia per tal de dur a terme un estudi comparatiu que permeti identificar les bases genètiques de l’ELA.

Vols llegir l’entrevista a Francisco Luzón a La Contra de La Vanguardia?

Posted in General | Tagged , | Leave a comment

Projecte MINe, últimes notícies

El dia 27 de març de 2017, membres de la Unitat Funcional de Malalties de Motoneurona (UFEMTN) de l’Hospital Universitari de Bellvitge, encapçalats per la Dra. Mònica Povedano, van assistir a la reunió científica del Projecte MINe a Amsterdam. Cal destacar que la UFEMTN de l’Hospital de Bellvitge forma part del comitè científic del projecte de recerca.

El Projecte MINe és una iniciativa d’abast mundial que té l’objectiu de seqüenciar l’ADN de, com a mínim, 15.000 pacients d’ELA i 7.500 persones que no pateixen la malaltia per tal de dur a terme un estudi comparatiu que permeti identificar les bases genètiques de la malaltia.

A la reunió d’Amsterdam s’han presentat alguns resultats inicials obtinguts del processament bioinformàtica de les primeres mostres. Així mateix s’han creat grups de treball i s’han exposat diverses idees en relació a l’anàlisi de mostres i al reclutament de mostres en el futur pròxim.

D’altra banda, es van detallar les dades de finançament del programa, molt avançats en alguns països. FUNDELA ha aconseguit finançar el 57% de les mostres previstes per part d’Espanya. Fins a l’actualitat s’han seqüenciat prop de 8.000 mostres, de les 22.500 que es plantejava el consorci.

La UFEMTN ha inclòs 72 perfils d’ADN de pacients d’ELA en el projecte mini. La col·laboració de la unitat de l’Hospital Universitari de Bellvitge en aquest projecte internacional ha estat possible gràcies a la subvenció de FUNDELA, organització sense ànim de lucre que finança les seves aportacions a la investigació exclusivament amb donacions.

Posted in Actualitat, recerca | Tagged , | Leave a comment

Masitinib: esperant resultats definitius que confirmin l’optimisme de les primeres dades

Des de la Unitat Funcional de Motoneurona de l’Hospital de Bellvitge seguim amb interès les informacions sobre el medicament masitinib, un inhibidor de tirosines que es postula com a neuroprotector per la seva capacitat de modular l’efecte inflamatori que té la glia en el sistema nerviós central (neuroinflamació).

El passat 20 de març, a través d’una nota de premsa, el laboratori AB Science va informar sobre els resultats esperançadors de l’estudi clínic AB10015.

Es tracta d’un estudi multicèntric, amb un gran nombre de pacients, que han estat distribuïts de forma aleatòria en tres grups: un de placebo, un altre que va rebre una dosi intermèdia (3 mg / kg) i un tercer amb una dosi més alta ( 4.5 mg / kg). El seguiment s’ha realitzat durant 48 setmanes. L’Hospital de Bellvitge ha participat en l’estudi amb un elevat nombre de pacients.

Un total de 394 pacients han finalitzat el seguiment. Segons la nota de premsa de la companyia, els pacients en el grup amb la dosi més alta (4.5 mg / kg / dia) van tenir una progressió més lenta de la malaltia des del punt de vista de l’avanç de la seva escala funcional (ALSFRS). També es va registrar aquest procés entre els pacients tractats amb la dosi de 3 mg / kg, encara que en aquest cas sense arribar a ser significatiu des del punt de vista estadístic. Amb aquests resultats, l’empresa ha sol·licitat l’aprovació del fàrmac per a la seva comercialització.

Rebem amb un optimisme caut aquesta informació. Hem de recalcar que es tracta d’un estudi que encara es troba actiu. No comptem amb les dades completes de l’estudi, incloent aspectes fonamentals sobre el seu perfil de seguretat, esdeveniments adversos i possible toxicitat.

De cara a la comunitat de pacients és important subratllar que no es tracta d’un tractament curatiu o que reverteixi els símptomes de la malaltia, sinó que busca alentir la seva progressió. L’ELA és una malaltia que intrínsecament es caracteritza per una gran variabilitat en la seva progressió en cada persona i és difícil establir l’efecte que pot tenir una medicació sobre cada pacient i sobre cada etapa de la malaltia.

Estem a l’espera de rebre informació més detallada d’aquest estudi, especialment de les dades que es presentin a la reunió del ENCALS del proper mes de maig. També hem d’esperar al pronunciament de l’Agència Europea dels Medicaments, que ha d’auditar i emetre un judici sobre les dades que presenta el laboratori. Mentre no se superin aquests dos requisits, no és possible accedir a aquest medicament fora de l’assaig clínic.
Des de la nostra unitat agraïm als pacients i les seves famílies la disposició i la voluntat de participar en assajos clínics i col·laborar amb la investigació científica de qualitat en la malaltia, com a única via d’avanç amb garanties en la lluita contra l’ELA.

Posted in Actualitat, recerca | Tagged , , | Leave a comment

La Unitat de Motoneurona de l’HUB col·labora a la Fundación Luzón

La Dra. Mònica Povedano, responsable de la Unitat Funcional de Motoneurona de l’Hospital de Bellvitge, va assistir a la presentació de la Fundación Francisco Luzón, impulsada per l’exbanquer i pacient d’ELA Francisco Luzón. La Dra. Povedano, vicepresidenta del Consell Assessor Sociosanitari de la fundació, va participar a la roda de premsa prèvia a l’acte oficial, celebrat el 16 de març a la Centre d’Art Reina Sofía de Madrid.

La Fundació té com a objectius millorar la qualitat de vida dels acientes d’esclerosi lateral amiotròfica (ELA), donar visibilitat a la malaltia i impulsar la seva recerca.

En el decurs de la roda de premsa, Francisco Luzón va fer públic l’informe ‘La ELA, una realidad ignorada’, elaborat per la Fundació. Es tracta d’una anàlisi sobre aquesta malaltia en les seves múltiples dimensions, que destaca els impactes que aquesta malaltia genera en les persones afectades i les seves famílies.

L’Informe és el primer pas que dóna la Fundació Francisco Luzón per donar visibilitat a totes les facetes de l’ELA. “Volem mostrar, amb xifres i informació referenciada, la situació d’indefensió i abandonament en què viuen els afectats per aquesta malaltia i els seus familiars. Volem conscienciar “,va assenyalar Francisco Luzón.

La publicació d’aquest estudi s’emmarca en la iniciativa de la Fundació denominada “Ressonància”, una plataforma d’informació sobre les múltiples dimensions de la realitat de l’ELA i que constitueix la base per identificar les intervencions prioritàries de millora de l’assistència i qualitat de vida dels afectats.

Posted in Actualitat, recerca | Tagged , | Leave a comment

Acupuntura especialitzada per a pacients d’ELA

Es posa en marxa a l’hospital de Bellvitge i de manera gratuïta, un innovador Projecte d’Investigació d’acupuntura especialitzada per a pacients d’ELA.

El projecte Acupuntura X ELA, consta de 12 sessions d’acupuntura, totes elles programades i totalment gratuïtes, que es realitzaran durant l’any 2017 a càrrec de l’acupuntora i infermera Immaculada Zamora Muniente. El tractament, de caràcter específic i neuroprotector, té l’objectiu d’activar punts del sistema nerviós i millorar l’estat de salut i la qualitat de vida dels pacients.

L’acupuntura és una tècnica mil·lenària de la Medicina Tradicional Xinesa que consisteix en la inserció d’unes agulles molt fines a uns punts específics que es troben arreu del cos, anomenats punts d’acupuntura. L’estimulació d’aquests punts ofereix un accés directe al sistema nerviós donat que estan situats en regions de la pell on es concentra un gran número de terminacions nervioses sensorials, nervis, vasos sanguinis, tendons, càpsules articulars i periostis.

Així doncs, els punts d’acupuntura tenen unes característiques anatòmiques i energètiques excepcionals. Aquests punts són seleccionats segons les característiques individuals de cada persona, l’estat de salut i la simptomatologia manifestada.

Posted in Actualitat, recerca | Tagged , | Leave a comment

Sobre Masitinib, sondes gàstriques i dolors musculars, noves consultes a Compartim

Les aportacions del nou fàrmac Masitinib; la importància de la dieta que ha de seguir un pacient d’ELA; la idoneïtat d’una sonda gàstrica o la reducció dels dolors musculars són els temes que protagonitzen les noves consultes de Compartim (al menú superior), la nova secció del Bloc AulaELA.

Compartim pretén esdevenir un espai conjunt per resoldre dubtes a partir de la participació. Consultes útils per a pacients i familiars i que podeu enviar a l’adreça consultasobertes.ela@gmail.com.

La Unitat Funcional de Motoneurona l’HUB respondrà les vostres preguntes que, al seu torn, s’aniran afegint en aquesta nova secció, on seran accessibles a tothom.

Aquí podeu veure quatre noves Consultes Compartides

Posted in General | Leave a comment

Les primeres consultes compartides del blog

La rellevància del component genètic; els problemes respiratoris i els dispositius que ajuden a dormir als pacients centren les tres primeres consultes de Compartim (al menú superior), la nova secció del Blog AulaELA.

Compartim pretén esdevenir un espai conjunt per plantejar i resoldre dubtes a partir de la participació. Consultes útils per  a pacients i familiars i que podeu enviar a l’adreça consultasobertes.ela@gmail.com .

La Unitat Funcional de Motoneurona de l’HUB respondrà les vostres preguntes que, alhora, s’aniran afegint en aquesta nova secció, on seran accessibles per a tothom.

Vegeu les primeres consultes compartides

Posted in Actualitat, General | Tagged , | Leave a comment

Assaigs de nous tractaments presentats en el Simposi Internacional d’ELA i Malalties de motoneurona de Dublín

El 27 Simposi Internacional sobre ELA i malalties de motoneurona va reunir el passat mes de desembre a Dublín a especialistes de tot el món que van tractar diferents temes relacionats amb la investigació bàsica, clínica i amb els tractaments.

En relació a aquest últim punt, els integrants de la Unitat Funcional de Motoneurona de l’HUB que van assistir al simposi destaquen alguns dels assaigs conclosos o en procés que es van presentar:

  • TIRASEMTIV: Activador de la troponina

S’ha realitzat l’assaig previ en què es valorava la supervivència o alentiment en la caiguda de l’escala funcional, amb fracàs del mateix. Es va dur a terme llavors una anàlisi de subgrups, que va permetre comprovar que si es produïa un alentiment en la caiguda de la capacitat vital (FVC).

El projecte compta amb un nou assaig en actiu: fase III placebo control. Primary end point, per determinar canvis en la FVC a les 24 setmanes. Pendent de resultats, s’està realitzant amb 744 pacients. A Espanya participa l’hospital de La Paz-Carles III.

  • RASAGILINA: neuroprotector

Les propargilamines com la rasagilina tenen propietats neuroprotectores, antiapoptópicas i protegeixen dels radicals lliures (antioxidants), usats en tractament en EP. Ha demostrat efectivitat en model SOD.

S’ha realitzat un estudi placebo controlat: Primary end point: alentiment en la caiguda de la ALSFRS-R a l’any.

Objectius Secundaris: alentiment en la caiguda de FVC o del període de temps fins a la traqueostomia.

Resultats als Estats Units: no hi ha diferències significatives en la caiguda de l’escala funcional i la FVC entre tractats i placebo, inclosos els controls històrics.

  • IDUBILAST: neuroprotector

Es tracta d’un fàrmac neuroprotector, capaç de passar la barrera hematoencefàlica i actuar sobre cèl·lules de la glia. (Neuroprotective rol dels phosphodiesterase inhibitor ibudilast on neuronal cell death induced by activated micròglia. Neuropharmacology. 2004 Mar; 46 (3): 404-11.)

S’ha realitzat un estudi pilot sobre l’evolució durant un any i no s’evidencien canvis en la FVV ni a la ALSFRS-R. Si s’aprecien diferències en frenar el tractament en la força muscular de flexors de cames, coll i maluc.

Cobren una especial importància els flexors de coll, ja que s’ha comprovat que la seva debilitat es correlaciona amb la funcionalitat respiratòria (Neck Weakness is a potent Prognostic factor in Sporadic amyotrophic lateral Sclerosis patients. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2013 Dec; 84 (12) : 1365-1371.)

Al costat d’Edavarone, del qual ja es coneixia el seu efecte en pacients japonesos (alentir la caiguda de l’escala funcional en un subgrup de malalts amb quadres de predomini de segona motoneurona i lentament evolutius), aquests són alguns dels estudis que es van presentar durant el simposi.

La Unitat Funcional de Motoneurona l’HUB continuarà intentant participar de manera activa en possibles estudis amb nous fàrmacs. Així, recentment ha finalitzat l’estudi internacional amb Masitiniv, en què la Unitat ha participat i està a l’espera de rebre resultats del laboratori.

Aquests assajos són indispensables per a continuar augmentant el nostre coneixement de l’ELA, que fins ara segueix trobant el seu millor seguiment i tractament en unitats multidisciplinars com la nostra.

Posted in Actualitat, recerca | Tagged , , | Leave a comment