Desde el dia 12 de mayo y hasta el viernes 14, se desarrolla el encuentro virtual del ENCALS, un congreso que a causa de la pandèmia no se puede celebrar físicamente en Barcelona tal y como estaba previsto.
Gracias a la Dra. Mònica Povedano, coordinadora de la Unidad de Enfermedad de Motoneurona del Hospital de Bellvitge, podremos contar en el blog con algunos apuntes de lo más relevante de cada jornada. En la primera, estos aspectos son los que destaca:
- Se han presentado resultados del ensayo fase III con Arimoclomol, y por desgracia los resultados no han sido buenos. Los objetivos que se plantearon no se han conseguido. No van a realizar más estudios en subtipos de pacientes. No tienen información sobre la correlación con biomarcadores.
- Se ha presentado una relación de biomarcadores en liquido cefaloraquideo con la progresión clínica usando una metodología D50 y unos nuevos criterios diagnósticos, Gold coast criteria. Se trata de una metodología que permite estratificar mejor a los pacientes para estudios futuros en ensayos. Aquí podéis ver el artículo
- Con respecto a marcadores clínicos, se ha planteado el uso de la gasometría arterial como parámetro que correlaciona muy bien con la capacidad vital, facilitando la evaluación en pacientes bulbares o a día de hoy, que estamos en pandemia, la correlación Pco2, HCo3 y la escala funcional ALSFRS en los puntos respiratorios que correlacionan con la FVC.
- Se ha presentado la utilidad beneficiosa de los Gold Coast criteriafrente a los tradicionales usados, para estratificar y fenotipar mejor a los pacientes. Aquí podéis ver el artículo.
- Con respecto a la utilización de técnicas electrofisiológicas, se ha presentado el uso del EMG de superficie como una técnica no invasiva que permite individualizar unidades motoras (adjuntamos artículo Bashford), así como el electroencefalograma y potenciales evocados para estudios de SNC (CONECTOMA). Aquí podéis ver el artículo.
- Respecto a las alteraciones genéticas, no todas ellas tienen significado patológico. Se han presentado estudios relacionados con estilo de vida y cómo este estilo influye en portadores de una mutación genética incluso antes de iniciar los síntomas.
- Se han presentado estudios de incidencia y prevalencia, a tener en cuenta que nuestro grupo junto con el hospital La Fe de valencia realizó el estudio que podéis leer aquí.
- Con respecto a modelos celulares y animales se ha presentado como el zebra fish es un buen modelo incluso en determinadas mutaciones genéticas, y se ha presentado un trabajo sobre exones crípticos, linea de trabajo que también realiza el grupo de Manel portero. Aquí podéis leer el artículo
