Los profesionales de la Unidad Multidisciplinar de ELA del Hospital Carlos III-La Paz recibían cada día de sus pacientes multitud de preguntas sobre los ensayos clínicos. Por ese motivo, el Dr. Javier Mascias Cadavid, coordinador de la unidad, decidió resumir los aspectos fundamentales (pros, contras, derechos, obligaciones…) que los pacientes deberían conocer sobre los ensayo clínicos.
Se trata de un texto no publicado (hasta ahora) que el Dr. Mascias y sus compañeros de la unidad entregan en mano a los pacientes interesados. Tal y como explicar este neurólogo, “no forma parte de ninguna campaña específica, nace simplemente de la necesidad de explicar a los pacientes en qué consisten los ensayos, ya que por las características de la enfermedad y la ausencia de tratamientos eficaces es muy habitual que nos pregunten”.
Este es el texto que distribuye a sus pacientes:
A pesar de décadas de investigación, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) sigue siendo una enfermedad progresiva y difícil de tratar. Los investigadores están realizando ensayos clínicos para la ELA con el fin de intentar prolongar la esperanza de vida, ayudar a controlar los síntomas y mejorar la calidad de vida.
Participar en un ensayo clínico puede brindarle acceso a tratamientos emergentes, a la vez que contribuye a los esfuerzos continuos para comprender y controlar mejor la enfermedad.
¿Qué es un ensayo clínico?
Un ensayo clínico es un estudio de investigación para evaluar si un nuevo tratamiento para la ELA es seguro y eficaz en personas con la enfermedad.
Los ensayos en fase inicial suelen ser posteriores a las pruebas preclínicas en animales, mientras que los ensayos en fase avanzada se basan en los resultados de estudios previos en humanos. Estos ensayos son necesarios antes de que las autoridades sanitarias puedan aprobar una terapia.
Muchos ensayos sobre la ELA se centran en nuevos medicamentos, aunque también pueden explorar otros enfoques para mejorar el diagnóstico y el control de los síntomas. Los ensayos son esenciales para avanzar en todos los aspectos de la atención de la ELA, ayudando a probar medicamentos experimentales y a evaluar dispositivos de asistencia y herramientas de diagnóstico.
Las diferentes fases de los ensayos clínicos de ELA incluyen:
Ensayos piloto o estudios exploratorios en grupos pequeños de personas, que suelen utilizarse para recopilar datos preliminares de seguridad y eficacia o perfeccionar el diseño del estudio antes de ensayos más amplios.
Ensayos de fase 1, que examinan principalmente la seguridad y los posibles efectos secundarios de varios rangos de dosis o regímenes en grupos ligeramente más grandes que los ensayos piloto.
Ensayos de fase 2, que evalúan con mayor profundidad la seguridad y comienzan a evaluar la eficacia a lo largo de meses o años, a menudo comparando la nueva terapia con un placebo o el tratamiento estándar en un grupo más amplio.
Ensayos de fase 3, que evalúan la terapia en mayor profundidad frente a un tratamiento de control en una población amplia, generalmente con cientos de participantes, para determinar si debe considerarse para la aprobación por las autoridades sanitarias.
Ensayos de fase 4, que se realizan tras la aprobación para recopilar datos de seguridad y eficacia a largo plazo en situaciones reales.
Beneficios y riesgos
Si bien la naturaleza progresiva de la ELA puede influir en su disposición a aceptar los riesgos que conllevan los ensayos, es importante sopesar cuidadosamente dichos riesgos y beneficios antes de participar.
Los beneficios de los ensayos clínicos para la ELA incluyen:
- Acceso a un nuevo tratamiento que podría ser eficaz
- La oportunidad de intentar controlar su enfermedad de forma proactiva
- La oportunidad de contribuir a la investigación sobre la ELA.
Los riesgos incluyen:
- Posibles efectos secundarios
- Estrés emocional si el nuevo tratamiento no funciona
- La necesidad de dedicar tiempo a posibles pruebas adicionales y visitas al médico
- La posibilidad de recibir un placebo en lugar de un tratamiento activo
- Posibles costos de desplazamiento y alojamiento
¿Qué tipos de ensayos sobre la ELA están disponibles?
Los ensayos sobre la ELA pueden centrarse en diferentes aspectos de la enfermedad, desde ralentizar su progresión hasta abordar síntomas como la debilidad muscular, la dificultad respiratoria o los problemas para tragar.
Las personas con ELA pueden participar en varios tipos de ensayos, que examinan medicamentos para controlar la enfermedad, así como intervenciones en el estilo de vida y técnicas de diagnóstico.
Si bien no todos los ensayos estarán abiertos y reclutando pacientes en un momento dado, algunos ejemplos de ensayos sobre ELA que podrían estar disponibles incluyen:
– Ensayos que prueban nuevos medicamentos para ralentizar la progresión de la enfermedad.
– Ensayos de manejo de síntomas que exploran tratamientos para síntomas de la ELA como rigidez y espasmos musculares (espasticidad), dificultad para tragar y problemas respiratorios.
– Ensayos que examinan dispositivos de asistencia para facilitar la comunicación, la movilidad o ciertas actividades de la vida diaria.
– Ensayos de intervención en el estilo de vida que exploran el impacto de factores como el ejercicio y la dieta en ciertos síntomas y la progresión de la enfermedad.
– Ensayos de biomarcadores y diagnóstico que identifican marcadores biológicos que pueden ayudar a diagnosticar la ELA o a monitorizar su progresión.
Desafíos de los ensayos en la ELA
Históricamente, los ensayos sobre ELA se han enfrentado a desafíos, ya que muchos medicamentos con resultados prometedores en la fase 2 fracasaron en los ensayos de la fase 3.
Algunos de estos desafíos se deben a que la ELA puede tener diferentes causas genéticas y síntomas, así como tasas de progresión variables. Estos factores dificultan encontrar tratamientos que funcionen para todas las personas. Además, la ELA es una enfermedad poco común y el reclutamiento de pacientes en los ensayos puede ser lento. Una forma de abordar estos problemas es un ensayo clínico en plataforma, como el ensayo HEALEY o el MAGNET, en el que se prueban simultáneamente varios medicamentos diferentes. Este enfoque puede proporcionar una vía más rápida para descubrir terapias eficaces y ponerlas a disposición con mayor rapidez.
Dónde encontrar información sobre ensayos clínicos de ELA
Puede obtener más información sobre ensayos clínicos de ELA consultando a su médico y revisando los recursos pertinentes. Muchos de ellos ofrecen listas de estudios de ELA en curso, incluyendo los criterios de inclusión y las ubicaciones.
Asegúrese de consultar primero con su médico, quien podría estar al tanto de ensayos específicos realizados en hospitales, universidades o centros de investigación.
Otras fuentes incluyen:
- Registro español de ensayos clínicos (www.reec.aemps.es)
- FUNDELA (www.fundela.es)
- Fundación Luzón (www.ffluzon.org)
- www.clinicaltrials.gov
Independientemente de la investigación que realice por su cuenta, es fundamental que hable primero con su médico. Solo él puede decidir si usted es un buen candidato para un ensayo y, de ser así, de qué tipo.
También pueden anticipar cómo su posible participación podría afectar sus síntomas y su plan de tratamiento actual, y ayudarle a abordar estos y otros temas.
Qué preguntas hacer
Hacer preguntas puede ayudarle a decidir si participar en un posible ensayo. Puede resultarle útil saber exactamente qué preguntar a su médico, al equipo de investigación y a usted mismo mientras explora el proceso.
Preguntas para su médico
Su médico puede ser el punto de contacto inicial para preguntas generales sobre ensayos clínicos de ELA.
Qué preguntarle a su médico:
¿Soy un buen candidato para un ensayo clínico?
¿Conoce algún ensayo clínico que sea adecuado para la etapa de mi enfermedad y mis síntomas?
¿Afectaría la participación en el ensayo mi plan de tratamiento actual?
¿Cuáles son los posibles riesgos y beneficios del ensayo que podría recomendar?
¿Qué requeriría el ensayo en términos de tratamiento, desplazamiento y dedicación de tiempo?
Preguntas para el equipo de investigación
Los investigadores que dirigen el ensayo que su médico podría recomendar pueden proporcionar información más detallada al respecto.
Preguntas para el equipo de investigación:
¿Qué tipo de tratamiento se probará en el ensayo y por qué cree que funcionará?
¿Se conocen efectos secundarios? De ser así, ¿cómo se pueden controlar?
¿Este estudio incluye un placebo u otro tratamiento para la ELA ya comercializado?
¿Cuáles son las probabilidades de recibir un placebo u otro tratamiento para la ELA en comparación con el nuevo tratamiento? ¿Quién cubrirá los costos de mi participación en el ensayo? ¿Necesito seguro?
Es fundamental informarse sobre los posibles costos. Si bien la mayoría de los ensayos suelen cubrir los costos del tratamiento experimental y cualquier atención médica relacionada, esto no siempre es así.
Preguntas para usted
Finalmente, participar en un ensayo es una decisión personal, así que reflexione sobre ello.
Preguntas para usted:
¿Cómo espero beneficiarme del ensayo? ¿Son realistas mis expectativas?
¿Estoy dispuesto a aceptar los riesgos, como los posibles efectos secundarios o la posibilidad de recibir un placebo?
¿Cómo puede este ensayo afectar mi vida diaria?
¿Estoy dispuesto a aceptar el compromiso de tiempo y los posibles viajes y gastos relacionados con el ensayo?
¿Estoy preparado para gestionar el impacto emocional si el nuevo tratamiento no funciona para mí?
Participar en un ensayo clínico puede abrir la puerta a nuevas terapias que aún no están ampliamente disponibles. Considerar cuidadosamente los posibles riesgos y beneficios es fundamental para tomar una decisión.
Si cree que podría interesarle un ensayo clínico, hable con su médico. Él podrá guiarle en el proceso y ayudarle a encontrar un estudio adecuado para su etapa de la ELA y sus síntomas. No dude en hacer preguntas y defender sus derechos al tomar esta y otras decisiones importantes sobre su salud y su futuro.
