Els professionals de la Unitat Multidisciplinar d’ELA de l’Hospital Carlos III-La Paz reben cada dia dels pacients multitud de preguntes sobre els assaigs clínics. Per aquest motiu, el Dr. Javier Mascias Cadavid, coordinador de la unitat, va decidir resumir en un text els aspectes fonamentals (pros, contres, drets, obligacions…) que els pacients haurien de conèixer sobre els assaigs clínics.
Es tracta d’un text no publicat (fins ara) que el Dr. Mascias i els seus companys de la unitat lliuren en mà als pacients interessats. Tal com explica aquest neuròleg, “no forma part de cap campanya específica, simplement sorgeix de la necessitat d’explicar als pacients en què consisteixen els assajos, ja que per les característiques de la malaltia i l’absència de tractaments eficaços és molt habitual que ens preguntin”.
Aquest és el text que distribueix als seus pacients:
Tot i dècades de recerca, l’esclerosi lateral amiotròfica (ELA) continua sent una malaltia progressiva i difícil de tractar. Els investigadors estan fent assajos clínics per a l’ELA per intentar prolongar l’esperança de vida, ajudar a controlar els símptomes i millorar la qualitat de vida.
Participar en un assaig clínic pot oferir accés a tractaments emergents, alhora que contribueix als esforços continus per comprendre i controlar millor la malaltia.
¿Què és un assaig clínic?
Un assaig clínic és un estudi de recerca per avaluar si un tractament nou per a l’ELA és segur i eficaç en persones amb la malaltia.
Els assajos en fase inicial solen ser posteriors a les proves preclíniques en animals, mentre que els assaigs en fase avançada es basen en els resultats d’estudis previs en humans. Aquests assajos són necessaris abans que les autoritats sanitàries puguin aprovar una teràpia.
Molts assajos sobre l’ELA se centren en nous medicaments, tot i que també poden explorar altres enfocaments per millorar el diagnòstic i el control dels símptomes. Els assajos són essencials per avançar en tots els aspectes de l’atenció de l’ELA, ajudant a provar medicaments experimentals i avaluar dispositius d’assistència i eines de diagnòstic.
Les diferents fases dels assajos clínics d’ELA inclouen:
Assajos pilot o estudis exploratoris en petits grups de persones, que solen utilitzar-se per recopilar dades preliminars de seguretat i eficàcia o perfeccionar el disseny de l’estudi abans d’assajos més amplis.
Assajos de fase 1, que examinen principalment la seguretat i els possibles efectes secundaris de diversos rangs de dosis o règims en grups lleugerament més grans que els assaigs pilot.
Assajos de fase 2, que avaluen amb més profunditat la seguretat i comencen a avaluar l’eficàcia al llarg de mesos o anys, tot comparant la nova teràpia amb un placebo o el tractament estàndard en un grup més ampli.
Assajos de fase 3, que avaluen la teràpia amb més profunditat davant un tractament de control en una població àmplia, generalment amb centenars de participants, per determinar si s’ha de considerar per a l’aprovació per les autoritats sanitàries.
Assajos de fase 4, que es realitzen després de l’aprovació per recopilar dades de seguretat i eficàcia a llarg termini en situacions reals.
Beneficis i riscos
Si bé la naturalesa progressiva de l’ELA pot influir en la vostra disposició a acceptar els riscos que comporten els assajos, és important sospesar acuradament aquests riscos i beneficis abans de participar-hi.
Els beneficis dels assaigs clínics per a l’ELA inclouen:
– Accés a un nou tractament que podria ser eficaç
– L’oportunitat d’intentar controlar la malaltia de forma proactiva
– L’oportunitat de contribuir a la investigació sobre l’ELA.
Els riscos inclouen:
– Possibles efectes secundaris
– Estrès emocional si el nou tractament no funciona
– La necessitat de dedicar temps a possibles proves addicionals i visites al metge
– La possibilitat de rebre un placebo en comptes d’un tractament actiu
– Possibles costos de desplaçament i allotjament
Quin tipus d’assajos sobre l’ELA estan disponibles?
Els assaigs sobre l’ELA poden centrar-se en diferents aspectes de la malaltia, des d’alentir-ne la progressió fins a abordar símptomes com la debilitat muscular, la dificultat respiratòria o els problemes per empassar.
Les persones amb ELA poden participar en diversos tipus d’assajos, que examinen medicaments per controlar la malaltia, així com intervencions en l’estil de vida i les tècniques de diagnòstic.
Tot i que no tots els assaigs estaran oberts i reclutant pacients en un moment donat, alguns exemples d’assajos sobre ELA que podrien estar disponibles inclouen:
– Assajos que proven nous medicaments per alentir la progressió de la malaltia.
– Assajos de maneig de símptomes que exploren tractaments per a símptomes de l’ELA com a rigidesa i espasmes musculars (espasticitat), dificultat per empassar i problemes respiratoris.
– Assajos que examinen dispositius d’assistència per facilitar la comunicació, la mobilitat o certes activitats de la vida diària.
– Assajos d’intervenció en l’estil de vida que exploren l’impacte de factors com l’exercici i la dieta en certs símptomes i la progressió de la malaltia.
– Assajos de biomarcadors i diagnòstic que identifiquen marcadors biològics que poden ajudar a diagnosticar l’ELA o monitoritzar-ne la progressió.
Desafiaments dels assajos en l’ELA
Històricament, els assajos sobre ELA s’han enfrontat a desafiaments, ja que molts medicaments amb resultats prometedors a la fase 2 van fracassar als assajos de la fase 3.
Alguns d’aquests desafiaments són perquè l’ELA pot tenir diferents causes genètiques i símptomes, així com taxes de progressió variables. Aquests factors dificulten trobar tractaments que funcionin per a totes les persones. A més, l’ELA és una malaltia poc comuna i el reclutament de pacients als assaigs pot ser lent. Una manera d’abordar aquests problemes és un assaig clínic a la plataforma, com l’assaig HEALEY o el MAGNET, en què es proven simultàniament diversos medicaments diferents. Aquest enfocament pot proporcionar una via més ràpida per descobrir teràpies eficaces i posar-les a disposició amb més rapidesa.
On trobar informació sobre els assajos clínics de l’ELA
Podeu obtenir més informació sobre assaigs clínics d’ELA consultant el vostre metge i revisant els recursos pertinents. Molts ofereixen llistes d’estudis d’ELA en curs, incloent-hi els criteris d’inclusió i les ubicacions.
Assegureu-vos de consultar primer amb el vostre metge, que podria estar al corrent d’assajos específics realitzats a hospitals, universitats o centres de recerca.
Altres fonts inclouen:
- Registre espanyol d’assajos clínics (www.reec.aemps.es)
- FUNDELA (www.fundela.es)
- Fundación Luzón (www.ffluzon.org)
- www.clinicaltrials.gov
Independentment de la investigació que realitzi pel seu compte, és fonamental que parli primer amb el metge. Només ell pot decidir si vostè és un bon candidat per a un assaig i, si és així, de quina mena.
També poden anticipar com la seva possible participació podria afectar els símptomes i el pla de tractament actual, i ajudar-lo a abordar aquests i altres temes.
Quines preguntes fer
Fer preguntes pot ajudar-vos a decidir si participar en un possible assaig. Pot ser útil saber exactament què preguntar al vostre metge, a l’equip de recerca i a vosaltres mateixos mentre exploreu el procés.
Preguntes per al seu metge
El vostre metge pot ser el punt de contacte inicial per a preguntes generals sobre assaigs clínics d’ELA.
Què preguntar al vostre metge:
- Sóc un bon candidat per a un assaig clínic?
- Coneixeu algun assaig clínic que sigui adequat per a l’etapa de la meva malaltia i els meus símptomes?
- Afectaria la participació a l’assaig el meu pla de tractament actual?
- Quins són els riscos i beneficis possibles de l’assaig que podria recomanar?
- Què requeriria l’assaig en termes de tractament, de desplaçament i de dedicació de temps?
Preguntes per a l’equip de recerca
Els investigadors que dirigeixen l’assaig que el metge podria recomanar poden proporcionar informació més detallada sobre això.
Preguntes per a l’equip de recerca:
- Quin tipus de tractament es provarà a l’assaig i per què creu que funcionarà?
- Es coneixen efectes secundaris? Si és així, com es poden controlar?
- Aquest estudi inclou un placebo o un altre tractament per a l’ELA ja comercialitzat?
- Quines són les probabilitats de rebre un placebo o un altre tractament per a l’ELA en comparació del nou tractament?
- Qui cobrirà els costos de la meva participació a l’assaig?
- Necessito assegurança?
És fonamental informar-se sobre els possibles costos. Tot i que la majoria dels assajos solen cobrir els costos del tractament experimental i qualsevol atenció mèdica relacionada, això no sempre és així.
Preguntes per a vostè
Finalment, participar en un assaig és una decisió personal, així que hi reflexioni.
Preguntes per a vostè:
- Com espero beneficiar-me de l’assaig? Són realistes les meves expectatives?
- Estic disposat a acceptar els riscos, com ara els possibles efectes secundaris o la possibilitat de rebre un placebo?
- Com pot afectar aquest assaig la meva vida diària?
- Estic disposat a acceptar el compromís de temps i els possibles viatges i despeses relacionades amb l’assaig?
- Estic preparat per gestionar l’impacte emocional si el nou tractament no funciona per a mi?
Participar en un assaig clínic pot obrir la porta a noves teràpies que encara no estan àmpliament disponibles. Considerar amb cura els possibles riscos i beneficis és fonamental per prendre una decisió.
Si creieu que us podria interessar un assaig clínic, parleu amb el vostre metge. Ell podrà guiar-lo en el procés i ajudar-lo a trobar un estudi adequat per a la seva etapa de l’ELA i els seus símptomes. No dubteu a fer preguntes i defensar els vostres drets en prendre aquesta i altres decisions importants sobre la vostra salut i futur.
