Nos hacemos eco de una información que publica la web de la Fundación Miquel Valls y que es relevante para los pacientes de ELA, como los de nuestra Unidad de Enfermedades de Motoneurona, que pueden optar a participar en un nuevo estudio en fase III con el fármaco Arimoclomol. El estudio tiene como objetivo evaluar este medicamento huérfano en comparación con un placebo para examinar si alarga la capacidad de respiración sin asistencia, si mejora la supervivencia, si mejora el estado funcional y si su uso es seguro.
La farmacéutica Orphazyme comenzará el estudio en unas semanas en diferentes centros de investigación y hospitales de Estados Unidos, Canadá y Europa. En el Estado, los centros que lo llevarán a cabo son el Hospital Carlos III de Madrid y el Hospital Universitario Vall d’Hebron en Barcelona.
El Arimoclomol es un fármaco experimental que actúa aumentando la «respuesta del choque térmico» natural mediante el cual el organismo minimiza los efectos nocivos de las proteínas mal plegadas (se cree que este mal plegamiento de las proteínas juega un papel clave en el desarrollando de la ELA) garantizando que se replieguen correctamente o se eliminen de las células.
El ensayo aproximadamente tendrá una duración de 18 meses en que el paciente se tomará 1200 mg / día (400 mg tres veces al día en formato cápsula) de este medicamento o del placebo.
A continuación, os dejamos con los criterios de inclusión para este estudio. Se deben cumplir todos para poder empezar la selección de reclutamiento:
- Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado para escribir y cumplir los procedimientos del ensayo.
- Los sujetos serán hombres o mujeres de al menos 18 años de edad.
- Los sujetos deben cumplir los criterios revisados de «El Escorial de ELA» clínicamente posible, ELA clínicamente probable / clínicamente probable soportado por los valores analíticos, ELA clínicamente definida o ELA familiar.
- 18 meses o menos desde la primera aparición de debilidad (por ejemplo, debilidad en las extremidades, disartria, disfagia, dificultades respiratorias)
- ALSFRS-R 35 y pronóstico de% de pie 70% de la selección
- Capaz y dispuesto a desplazarse hasta el centro y, en opinión del investigador, es probable que acuda a las visitas durante al menos 24 semanas.
- Dosis estable de riluzol (50mg dos veces al día) durante al menos los 14 días anteriores al día 1 (visita basal) o no haberlo tomado durante los 14 días anteriores al día 1.
- Todas las mujeres sexualmente activas potencialmente fértiles deben aceptar no intentar quedarse embarazadas y utilizar un método anticonceptivo de gran eficacia durante el ensayo hasta 1 mes después de la administración de la última dosis de la medicación del ensayo. Si un sujeto es un hombre sexualmente activo con parejas femeninas potencialmente fértiles, deben utilizar preservativo con o sin espermicida además del método anticonceptivo que utilizan sus parejas durante el ensayo hasta 3 meses después de la administración de la última dosis del fármaco del ensayo.
Al igual que hay unos criterios de inclusión, también hay unos criterios de exclusión, que son los siguientes:
- Traqueotomía o uso de ventilación no invasiva durante más de 2 horas durante las horas de vigilancia en el momento de las visitas de selección y basal.
- Embarazada o en periodo de lactancia.
- Utilizando la actualidad, o previsión de que vaya a utilizar un marcapasos diafragmático durante el ensayo.
- Exposición a algunos tratamientos en fase de investigación en las 4 semanas o <5 semanas anteriores a la visita de selección, lo que sea más largo, y / o ha participado en algún ensayo clínico previo de ELA recibiendo tratamiento farmacológico activo ( con la excepción descrita al criterio de exclusión 5).
- Previamente o actualmente tratado con edaravona. Aunque, se prevé inclusión en el ensayo de hasta 18 sujetos con tratamiento estable (es decir, durante al menos 6 meses) con edaravona y que cumplan todos los demás criterios de idoneidad (limitados en los países en que el edaravona cuenta con autorización de comercialización como tratamiento de la ELA).
- Alguna de las condiciones médicamente significativas que se indican a continuación:
a. Deterioro / disfunción neurológica o enfermedad psiquiátrica inestable que, en opinión del investigador, probablemente interfiere en la valoración de la progresión de la ELA.
b. Enfermedad inestable clínicamente significativa que no sea ELA que supondría un riesgo en caso de que el sujeto participara en el ensayo.
c. Presencia de demencia que afecta a la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado, de acuerdo con la decisión del IP.
d. Alergia o intolerancia conocida o sospechosa al PEI (arimoclomol o sus componentes)
e. Infección crónica, especialmente por el VIH o por el virus de la hepatitis B o c.
f. Nefropatía o hepatopatía clínicamente significativa.
g. Valores de aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa y lactato deshidrogenasa 3 veces el límite superior de la normalidad (LSN), bilirrubina 2 veces el LSN o creatinina 1,5 veces el LSN. Las pruebas analíticas se podrán repetir una vez durante la selección. Los motivos para repetir las pruebas analíticas pueden incluir el hecho de que se haya suspendido el medicamento que provocaba la alteración analítica, que ya no existe otra causa de la que se sospechaba o para descartar un error de laboratorio.
h. Cáncer que se encuentre en ese momento en tratamiento activo o que sea probable que necesite tratamiento durante el ensayo que pueda alterar la función del sujeto y, por consiguiente, interferir en la evaluación de la progresión de la ELA.
y. Cualquier otro trastorno que, en opinión del investigador, supondría un riesgo para el sujeto en caso de que participara en el ensayo, interferiría en la evaluación de la seguridad o tendría un mayor riesgo de provocar la muerte durante el ensayo.
Si estáis interesados en participar en este estudio, y cumplís todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión, podeis poneros en contacto con uno de los dos centros del país que están reclutando pacientes, y que esté más cerca de vosotros, para pedir información:
Hospital Universitario Valle de Hebrón – Barcelona
Contacto: Ana Canovas
932746000 ext: 2780 // cs.ana.belen@gmail.com
Hospital Carlos III – Hospital Universitario La Paz – Madrid
Contacto: Saul Marín
686061101 // smeoc@hotmail.com
Toda la información relacionada con el ensayo se puede encontrar en estas webs especializadas:
Orphazyme
US National Library of Medicine
A News Today
ALS.net
Registro Español de Estudios Clínicos
