Aula ELA – Bellvitge Pacients

A la Unitat d’ELA de l’Hospital Universitari de Bellvitge hem rebut amb entusiasme la recent notícia sobre l’efecte positiu que el nou fàrmac Masitinib pot tenir sobre la progressió dels pacients afectats per ELA. Es tracta d’un medicament amb un potencial efecte modulador sobre factors inflamatoris de la glia (les cèl·lules del sistema nerviós que donen suport a les neurones). Sense ser la causa de la malaltia, aquests factors inflamatoris si poden afectar la seva evolució i el nou fàrmac pot alentir el procés de degeneració de les neurones motores, sense tractar-se d’un medicament curatiu.

L’estudi que s’està duent a terme presenta com fortalesa el seu caràcter multicèntric i el gran nombre de pacients inclosos, entre els quals es troba un important nombre d’afectats per la malaltia que són atesos en la nostra unitat multidisciplinar. Els pacients s’han sotmès a un rigorós protocol d’estudi amb un doble cec, en el qual ni ells com a voluntaris ni nosaltres com clínics coneixem la medicació que estan rebent.

Dit l’anterior, hem de recalcar que a data d’avui es tracta d’un estudi que encara està en marxa i del qual, per tant, encara no coneixem les dades completes. La notícia recollida pels mitjans de comunicació correspon a una anàlisi preliminar realitzada en una part dels pacients que participen en l’estudi. Per això, a dia d’avui no existeix autorització per part de les agències farmacèutiques reguladores per al seu ús fora de l’àmbit d’un assaig clínic controlat. Aquestes agències tenen la missió de jutjar si les dades obtingudes fins a la data són suficients per justificar l’ús estès del Masitinib, vetllant per la seguretat dels malalts. En les últimes quatre dècades, amb l’excepció del riluzole, han estat molts els assajos clínics que han fallat en el seu propòsit de demostrar un efecte sobre la progressió de la malaltia, de manera que la valoració de cada nou estudi s’ha de fer amb la major rigorositat possible.

Estarem atents a les notícies sobre la viabilitat de Masitinib com a alternativa terapèutica en la nostra població que es produeixin en un futur immediat.

Aprofitem l’oportunitat per agrair als pacients i les seves famílies la disposició i la voluntat de participar en assajos clínics i col·laborar amb la investigació científica de qualitat en la malaltia, com a via d’avanç en la lluita contra l’ELA.

Equip Unitat Multidisciplinar d’ELA – UFELA

Hospital Universitari de Bellvitge

L’Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA) provoca efectes degeneratius sobre les neurones motores del cervell, del tronc encefàlic i de la medul·la espinal que no es poden aturar amb cap tractament. De la mateixa forma, resulta difícil per als professionals mèdics poder establir un pronòstic evolutiu per al malalt, donada la complexitat de comptar amb biomarcadors clínics i analítics fiables i avaluables de forma objectiva.

Per tot això, un grup d’investigadors italians del NeuroMuscular Omnicentre (NEMO) de Milà i del departament de Ciències Biomèdiques per a la Salut de la Universitat de Milà, han desenvolupat un projecte de recerca que té com a objectiu identificar factors de pronòstic independents que permetin elaborar una estimació de supervivència per als pacients d’ELA. Els rangs temporals de supervivència a la malaltia van dels 23 als 48 mesos, en un tant per cent elevat de casos, fins als 5 anys recollits per alguns estudis.

El reconeixement precoç de la possible progressió de la malaltia pot esdevenir un element de gran rellevància tant per a neuròlegs com per a pacients, ja que propicia l’orientació més adient de les intervencions terapèutiques de caràcter invasiu, així com els recursos assistencials necessaris.

A partir de les mostres recollides de 428 malalts d’ELA de la base de dades del NEMO i les d’altres 2.481 pacients registrats a la base PRO-ACT (Pooled Resource Open Acess ALS Clinical Trial Consortium), l’estudi va analitzar de forma retrospectiva diferents paràmetres clínics i bioquímics, utilitzant mètodes univariable i multivariables.

Els resultats van mostrar que, en el cas de l’anàlisi multivariable, l’edat en el moment del diagnòstic; la demora en el diagnòstic; la puntuació total ALSFRS-R (escala funcional); l’índex de massa corporal i els nivells de creatinina i aspartat aminotransferasa (AST) tenen una relació independent amb l’evolució de la malaltia.  Aquests dos parametres en sang, la creatinina i l’AST, es relacionen amb el dany muscular. Aquests factors van ser recodificats com a variables categòriques i van rebre una puntuació concreta. La suma i combinació d’aquestes puntuacions va permetre establir tres grups amb corbes de supervivència diferents dins el grup de malalts estudiat.

Segons els autors de l’estudi, els resultats obtinguts indiquen que el pronòstic aproximat del temps de supervivència dels pacients d’ELA en el moment del diagnòstic de la malaltia sembla factible. Ara, s’haurà d’establir la possible incorporació d’aquesta metodologia a la pràctica clínica i els assajos clínics.

L’estudi va ser publicat el passat mes d’octubre per Taylor & Francis online i el podeu llegir íntegre en aquest enllaç.