El 27 Simposio Internacional sobre ELA y enfermedades de motoneurona reunió el pasado mes de diciembre en Dublín a especialistas de todo el mundo que trataron diferentes temas relacionados con la investigación básica, clínica y con los tratamientos.
En relación a este último punto, los integrantes de la Unidad Funcional de Motoneurona del HUB que asistieron al simposio destacan algunos de los ensayos concluidos o en proceso que se presentaron:
- TIRASEMTIV: Activador de la troponina
Se ha realizado el ensayo previo en el que se valoraba la supervivencia o enlentecimiento en la caída de la escala funcional, con fracaso del mismo. Se llevó a cabo entonces un análisis de subgrupos, que permitió comprobar que si se producía un enlentecimiento en la caída de la capacidad vital (FVC).
El proyecto cuenta con un nuevo ensayo en activo: fase III placebo control. Primary end point, para determinar cambios en la FVC a las 24 semanas. Pendiente de resultados, se está realizando con 744 pacientes. En España participa el hospital de La Paz-Carlos III.
- RASAGILINA: Neuroprotector
Las propargilaminas como la rasagilina tienen propiedades neuro-protectoras, antiapoptópicas y protegen de los radicales libres (antioxidantes), usados en tratamiento en EP. Ha demostrado efectividad en modelo SOD
Se ha realizado un estudio placebo controlado: Primary end point: enlentecimiento en la caída de la ALSFRS-R al año.
Objetivos Secundarios: enlentecimiento en la caída de FVC o del período de tiempo hasta la traqueostomía.
Resultados en Estados Unidos: no existen diferencias significativas en la caída de la escala funcional y la FVC entre tratados y placebo, incluidos los controles históricos.
- IDUBILAST: Neuroprotector
Se trata de un fármaco neuroprotector, capaz de pasar la barrera hematoencefálica y actuar sobre células de la glia. (Neuroprotective role of phosphodiesterase inhibitor ibudilast on neuronal cell death induced by activated microglia. Neuropharmacology. 2004 Mar;46(3):404-11.)
Se ha realizado un estudio piloto sobre la evolución durante un año y no se evidencian cambios en la FVV ni en la ALSFRS-R. Si se aprecian diferencias al frenar el tratamiento en la fuerza muscular de flexores de piernas, cuello y cadera.
Cobran una especial Importancia los flexores de cuello, ya que se ha comprobado que su debilidad se correlaciona con la funcionalidad respiratoria (Neck weakness is a potent prognostic factor in sporadic amyotrophic lateral sclerosis patients. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2013 Dec;84(12):1365-71.)
Junto a Edavarone, del que ya se conocía su efecto en pacientes japonenes (enlentecer la caída de la escala funcional en un subgrupo de enfermos con cuadros de predominio de segunda motoneurona y lentamente evolutivos), estos son algunos de los estudios que se presentaron durante el simposio.
La Unidad Funcional de Motoneurona del HUB continuará intentando participar de forma activa en posibles estudios con nuevos fármacos. Así, recientemente ha finalizado el estudio internacional con Masitiniv, en el que la Unidad ha participado y está a la espera de recibir resultados del laboratorio.
Estos ensayos son indispensables para continuar aumentando nuestro conocimiento de la ELA, que hasta ahora sigue encontrando su mejor seguimiento y tratamiento en unidades multidisciplinares como la nuestra.
La relevancia del componente genético; los problemas respiratorios y los dispositivos que ayudan a dormir a los enfermos centran las tres primeras consultas de Compartimos (en el menú superior), la nueva sección del Blog AulaELA.
