L’Hospital de Bellvitge participa en la nova Guia Con Gusto, que es presenta el 18 de març

Posted on 9 de March de 2021 by

El projecte Con Gusto va ser impulsat per la Fundación Luzón l’any 2017 amb un triple objectiu: trobar receptes nutricionalment adequades per a les persones amb disfàgia i altres problemes de deglució; amb textures segures i, per últim, fàcils de preparar a casa. Aleshores un grup de treball format per la Fundació Alícia, el Campus de l’Alimentació de la Universitat de Barcelona i l’Hospital Universitari de Bellvitge va elaborar de forma conjunta la primera edició de la Guia Con Gusto per a afectats d’ELA i persones amb problemes de deglució, que es va publicar al juny de 2017.

Durant el període 2019-2020 el mateix grup de treball, coordinat per la nutricionista de la Unitat Funcional de Malaltia de Motoneurona de l’Hospital de Belllvitge, Elisabet Romero, ha estat treballant en la realització d’una nova guia, ampliació de l’anterior, amb el títol Comer y beber con gusto, una guia para afectados de ELA y dificultades de deglución, que es presenta el dijous 18 de març a les 17 h.

La nova edició de la guia pretén oferir nous recursos als pacients d’ELA perquè puguin anar modificant de forma progressiva la textura dels aliments i les begudes, d’acord amb la disfàgia progressiva que provoca la malaltia.

La presentació telemàtica de la guia es podrà seguir en directe des de la pàgina web de la Fundación Francisco Luzón, i estan convidats a participar-hi pacients, familiars, cuidadors, investigadors i professionals sanitaris que vulguin conèixer la nova guia. A l’acte de presentació participaran els professionals de la Fundació Alicia, la UB i l’Hospital de Bellvitge que han realitzat la guia, amb presentacions exclusives de l’elaboració d’algunes de les receptes incloses en la mateixa. Es comptarà, a més, amb la participació de Juan Carlos Unzúe. Finalment, hi haurà un torn obert de preguntes per compartir experiències al voltant de receptes i qüestions culinàries amb professionals experts en l’àmbit.

Us podeu inscriure de forma gratuïta per a la presentació aquí

Posted in Actualitat, Conviure amb l'ELA, ELA actualitat, General | Tagged , , , , | Comments Off on L’Hospital de Bellvitge participa en la nova Guia Con Gusto, que es presenta el 18 de març

Per què la plataforma TRICALS pot ser tan decisiva?

Posted on 3 de March de 2021 by

L’any 2019 es va posar en marxa la plataforma TRICALS, una nova iniciativa europea per impulsar la recerca sobre l’ELA que aplega investigadors, pacients i famílies individualment i agrupats en associacions, laboratoris, industria farmacèutica i agències reguladores amb un objectiu comú: trobar nous tractaments per millorar la supervivència dels pacients.

Hi participen prop de 50 centres de recerca de 14 països, entre els que figuren la Unitat Funcional de Malaltia de Motoneurona (UFMM) de l’Hospital Universitari de Bellvitge i la seva homòloga de l’Hospital del Mar.

El primer i gran objectiu de TRICALS és trobar el fàrmac adequat per a cada pacient i cada moment de la malaltia i per això promou nous assajos clínics a partir de processos de treball conjunts, coordinats i homogeneïtzats.

En aquest vídeo diferents professionals de la UFMM ens presenten els principals trets que poden convertir TRICALS en el gran ressort per avançar en el tractament de l’ELA.

Vegeu el vídeo al canal de Youtube de l’Hospital Universitari de Bellvite

Posted in Actualitat, ELA actualitat, General, recerca | Tagged , | Comments Off on Per què la plataforma TRICALS pot ser tan decisiva?

En la mort d’en Paco Luzón

Posted on 17 de February de 2021 by

Avui ens ha deixat Paco Luzón, una persona que ha recolzat, impulsat i provocat un avenç de la recerca, l’estudi i el coneixement social de l’Esclerosi Lateral Amiotròfica inimaginable fa uns anys.

Recordo el primer dia que Paco, aleshores encara Francisco, va venir a l’Hospital Universitari de Bellvitge, per conèixer-nos, l’any 2016. Volia veure de prop el treball de la nostra unitat multidisciplinària de malaltia de motoneurona i explicar-nos de forma entusiasta i directa les seves idees i projectes. He de confessar que aleshores era un desconegut per a mi. El meu desconeixement del món bancari em va obligar a recórrer a Internet per saber ben bé qui venia a veure’ns.

L’impacte del primer contacte és inoblidable. Paco Luzón estava fermament convençut que la seva expertesa en el camp de l’economia i la gestió empresarial podia aplicar-se per millorar l’atenció clínica i social de l’ELA. Transmetia la certesa de que amb una millor coordinació dels equips de recerca i atenció dels hospitals, les associacions, la iniciativa privada i les polítiques públiques, la qualitat de vida de les persones afectades d’ELA i de les seves famílies podia millorar sensiblement, alhora que s’avançava en la recerca de tractaments eficaços.

Li havien diagnosticat ELA al 2014 i Paco coneixia bé els problemes de la malaltia. Estava viatjant per tot l’Estat per veure de prop quina era la realitat de l’assistència als pacients, del treball d’investigadors i equips assistencials com el nostre, alhora que es fixava en la presència social de la malaltia. Tot allò, que va absorbir com una esponja, està a la base la Fundación Luzón. Unidos contra la ELA, que va crear l’any 2016 i que en aquests poc més de quatre anys ha desplegat i recolzat iniciatives de tot tipus.

El mes d’abril del 2017 vam signar, juntament amb la Fundació Miquel Valls, un conveni de col·laboració a tres bandes que ens permet continuar avançant el coneixement de la complexitat de les malalties de motoneurona i en la millora continua de l’atenció dels nostres pacients. Tots aquests anys de camí plegats m’han permès admirar a la persona, participar en el seu projecte i poder ajudar d’aquesta forma a pacients, familiars i professionals que han de manegar aquesta enrevessada malaltia. S’han assolit moltes fites i estic segura que aconseguirem moltes més amb la Fundació, que continuarà viva i que esdevé el seu legat per a la societat.

Gràcies, Paco.

Dra. Mònica Povedano, cap de la Unitat Funcional de Malaltia de Motoneurona (UFMM) de l’Hospital Universitari de Bellvitge  

Tagged , | Comments Off on En la mort d’en Paco Luzón

1 de cada 5 pacients d’ELA van haver de canviar de cuidador durant el confinament per la COVID-19

Posted on 15 de February de 2021 by

Gairebé el 20% dels pacients amb ELA que necessiten cuidador a Catalunya, van haver de canviar de persona de referència a les seves cures durant el confinament decretat a la primera onada de la COVID-19, ja fos perquè no podia arribar fins al seu domicili o perquè els familiars es feien càrrec de les cures. Els efectes de les mesures
per combatre l’extensió de la pandèmia també es van notar en el seguiment d’aquests malalts per part dels professionals sanitaris. Així, el 30% de les famílies asseguren haver tingut problemes per mantenir el contacte amb els seus professionals sanitaris de
referència. Són els resultats d’un estudi realitzat per la Unitat Multidisciplinària d’Esclerosi Lateral Amiotròfica del Servei de Neurologia de l’Hospital del Mar en col·laboració amb la Fundació Catalana d’Esclerosi Lateral Amiotròfica-Miquel Valls. També hi ha participat l’Hospital de Bellvitge. Ho detalla l’Hospital del Mar en una nota de premsa.

Miguel A. Rubio (a l’esquerra) i Bernat Bertran

L’estudi ha comptat amb la participació de 57 pacients amb ELA de tot Catalunya. Uns pacients que, segons el Dr. Miguel Àngel Rubio, responsable de la Unitat i autor principal del treball, “ja viuen en condicions similars a un confinament”. Per aquest motiu, “el canvi de cuidador no és un afer sense importància, ja que és especialment important a nivell emocional i organitzatiu. De fet, ja s’ha reportat un increment de l’angoixa i de sentiments de soledat en pacients amb ELA i els seus familiars i cuidadors durant l’actual pandèmia”, apunta el Dr. Rubio.

Tot i que cap dels pacients o de les persones que en tenen cura va tenir un diagnòstic confirmat de COVID-19, el 68,5% d’ells va informar que cap dels seus familiars o cuidadors tenien accés un equip de protecció personal. Aquest fet, sumat a les dificultats per contactar amb els seus professionals mèdics en uns pacients en un estat avançat de la malaltia, “ha posat en relleu que la xarxa sociosanitària que rodeja a aquestes persones és fràgil i ha de ser reforçada per a protegir-los quan més ho necessiten, així com la necessitat de la professionalització de la figura del cuidador i la important promoció de la telemedicina per part de les unitats multidisciplinàries”, destaca l’autor principal del treball.

Per tal de donar resposta a aquestes circumstàncies la Fundació Catalana d’ELA Miquel Valls va continuar donant suport als pacients. “Durant l’estat d’alarma i el confinament el que vam percebre és que les persones afectades d’ELA i les seves famílies necessitaven informació de com havien de procedir per contactar amb els professionals mèdics, sobre cuidadors o per aconseguir equips de protecció, per exemple, però en moltes ocasions també era necessari un acompanyament més emocional per pal·liar sentiments d’angoixa deguts a la situació que s’estava vivint. Això és el que vam intentar des de la Fundació, donar-los el suport emocional que necessitaven, a més d’informació, indicacions i recursos per cada cas, via telemàtica durant les primeres setmanes i després, quan vam tenir els equips de seguretat adequats, altre cop a domicili i a les Unitats especialitzades d’ELA”, indica Esther Sellés, directora general de la Fundació.

Posted in Actualitat, Conviure amb l'ELA, ELA actualitat, General, recerca | Tagged , , | Comments Off on 1 de cada 5 pacients d’ELA van haver de canviar de cuidador durant el confinament per la COVID-19

La Dra. Mònica Povedano s’incorpora al Patronat de la Fundación Luzón

Posted on 11 de February de 2021 by

La Dra. Povedano, cap de la Unitat Funcional de Malaltia de Motoneurona del servei de Neurologia de l’Hospital Universitari de Bellvitge, és des del passat mes de gener membre del Patronat de la Fundación Luzón Unidos contra la ELA. La Fundación Luzón va ser creada per Francisco Luzón l’any 2016 per millorar les condicions de vida de les persones pacients d’ELA i els seus familiars a través de diverses línies de treball.

Així desenvolupa i recolza projectes per conscienciar la societat sobre la ELA i donar visibilitat a la malaltia; reduir els temps de diagnòstic; millorar el tractament mèdic i la qualitat de l’atenció socioassistencial i impulsar la investigació. Tot això, amb la creació d’una comunitat nacional de l’ELA en la qual participen persones afectades, investigadors, així com a professionals de la salut i de l’àmbit dels Serveis Socials.

Juntament amb la Dra. Povedano, s’han incorporat recentment al Patronat de la Fundació Luzón Joaquín del Pino, Joaquín Estefanía i Ignacio Calderón. A més, Juan Carlos Unzué és nou Ambaixador de la Fundación.

El Patronat, presidit per Francisco Luzón com a president i fundador, és el màxim òrgan de govern de la institució i es reuneix periòdicament per definir les seves línies d’actuació.

Tagged , , | Comments Off on La Dra. Mònica Povedano s’incorpora al Patronat de la Fundación Luzón

L’Hospital de Bellvitge actualitza la “Guia del pacient” de malaltia de motoneurona

Posted on 1 de February de 2021 by

La Unitat Funcional de Malaltia de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge ha publicat una versió actualitzada de la Guia del Pacient que reben totes les persones que són tractades al centre.

Amb el subtítol Què necessito saber?, la guia recull de forma breu, aclaridora i senzilla tot el que un pacient ha de saber sobre l’ELA, el seu diagnòstic, els recursos i tractaments que pot rebre i les diferents formes d’establir contacte amb l’equip humà de la unitat multidisciplinària de l’hospital.

Tal i com s’indica en la introducció de la publicació, el seu principal objectiu és ajudar als pacients que han rebut un diagnòstic recent de malaltia de motoneurona “a entendre millor que és, com afecta a la persona que la pateix i com es port gestionar de la millor manera possible”.

La Guia del Pacient està publicada en català i castellà i es pot aconseguir en versió impresa a la UFMM o bé descarregant-la en aquests enllaços:

Posted in Actualitat, Conviure amb l'ELA, ELA actualitat, General, Recomanacions i dubtes | Tagged , , | Comments Off on L’Hospital de Bellvitge actualitza la “Guia del pacient” de malaltia de motoneurona

Descoberta una nova molècula candidata a biomarcador de l’ELA en fases inicials

Posted on 22 de January de 2021 by

Un nou estudi publicat a la revista International Journal of Molecular Sciences revela que la proteïna CXCL12 està sobreexpressada en pacients amb ELAe (de tipus esporàdic) des dels inicis de la malaltia.

A diferència de l’ELA de tipus familiar (ELAf), que representa aproximadament un 10% dels casos d’ELA, en l’ELA de tipus esporàdic (ELAe) no hi ha indicis previs d’aquesta malaltia i el diagnòstic és fa més difícil. En aquest context, disposar d’eines per un correcte diagnòstic resulta important per donar un millor acompanyament al pacient. Els estudis bioquímics són també de gran rellevància per aportar informació sobre els mecanismes biològics darrere d’aquesta pèrdua de funcionalitat neuromotora.

Un nou estudi publicat a la revista International Journal of Molecular Sciences revela que la proteïna CXCL12 està sobreexpressada en pacients amb ELAe des dels inicis de la malaltia. La elevada concentració de CXCL12 es detecta en mostres de líquid cefalorraquidi obtingudes per punció lumbar.

Els autors han treballat amb mostres de pacients que fa menys d’un any que presenten símptomes d’ELA. “Els nostres resultats associen CXCL12 a la resposta neuroinflamatòria però no al dany neuronal de l’ELAe” detalla el doctor Pol Andrés Benito, primer autor del manuscrit i investigador de L’Institut d’Investigació Biomèdica de Bellvitge (IDIBELL), l’Hospital Universitari de Bellvitge (HUB), la Universitat de Barcelona (UB), l’Institut de Neurociències de la UB (UBNeuro) i el Centre d’Investigacions Biomèdiques en Malalties Neurodegeneratives (CIBERNED).

Aquesta proteïna també està sobre-expressada en pacients amb Esclerosi Múltiple (EM). Per aquest motiu, “CXCL12 no es pot considerar un biomarcador específic d’ELAe” clarifica el doctor Isidre Ferrer, que ha liderat la investigació des de l’IDIBELL, l’HUB, la UB i el CIBERNED. “Tot i així, és útil ja que els biomarcadors s’utilitzen en un context clínic. La simptomatologia i la bioquímica donen informació complementària per establir un bon diagnòstic” continua el dr. Ferrer.

Altres proteïnes que hi participen

L’estudi mostra 51 proteïnes amb nivells d’expressió diferents en els pacients d’ELAe. Per identificar-les com possibles biomarcadors cal fer validacions que requereixen temps i inversió. CXCL12 ha estat validada com a tret diferencial de pacients amb ELAe en dos grups de mostres diferents. De les anàlisis d’aquest estudi se’n desprèn una possible funció coordinada de CXCL12 / CXCR4 / CXCR7 a la medul·la espinal amb implicacions en els processos d’inflamació, senyalització i preservació neuronal en ELAe.

Les mostres de pacients en fases inicials d’ELAe han estat comparades amb mostres control d’edats similars i també amb mostres de pacients amb altres malalties neurodegeneratives: malaltia d’Alzheimer, atròfia muscular espinal tipus III, demència frontotemporal i esclerosi múltiple. Els nivells d’expressió de CXCL12 no són significativament diferents en aquestes malalties.

Com hem mesurat les proteïnes?

El mètode de detecció dels nivells d’expressió de proteïnes es basa en una nova tècnica d’espectrometria de masses anomenada SWATH, per les seves sigles en anglès. Aquesta tècnica aconsegueix uns nivells de quantificació precisos i reproduïbles en l’anàlisi de proteïnes totals d’una mostra. Les validacions han estat realitzades a través de la tècnica ELISA, amb la qual s’han confirmat els nivells proteics a través de la detecció amb anticossos.

Article reproduït d’Idibell.cat

Tagged , , , | Comments Off on Descoberta una nova molècula candidata a biomarcador de l’ELA en fases inicials

Un projecte podològic per millorar la qualitat de vida dels pacients d’ELA

Posted on 21 de December de 2020 by

Des del passat mes d’octubre, els pacients d’ELA de l’Hospital Universitari de Bellvitge (HUB) poden gaudir de tractaments podològics per millorar la seva qualitat de vida. Es tracta d’un projecte que neix gràcies a les necessitats podològiques detectades per la Dra. Mònica Povedano, coordinadora de la Unitat Funcional de Malaltia de Motoneurona (UFEM) de l’hospital, i a l’interès del director de l’Escola de Podologia de la Universitat de Barcelona (UB ), el Dr. Antonio J Zalacain, que és també l’investigador principal.

S’ha posat en marxa un projecte que es va començar a dissenyar fa 4 anys i que havia aconseguit opinions molt favorables durant la fase de prova tant per part dels pacients com dels professionals. El projecte inclou un estudi de tesi que dirigeix ​​el Dr. Carlos Casasnovas i que desenvolupa Elena Subero, podòloga i professora associada de la UB, que és al seu torn la responsable de l’atenció clínica als pacients amb ELA.

La intervenció podològica consisteix a oferir tractament mitjançant plantilles personalitzades, teràpia limfàtica descongestiva quan hi ha edema en cames i peus mitjançant embenat neuromuscular (kinesio tapi) i calçat específic amb tecnologia avançada. D’aquesta manera, s’aconsegueix d’una banda retardar l’ús de dispositius d’ajuda a la deambulació (crosses, caminadors, etc.) i reduir el risc de caigudes en millorar l’estabilitat i, d’altra banda, descongestionar les cames i els peus de aquells pacients que presenten edema, així com la simptomatologia associada, permetent, a més, poder-se calçar.

S’ha aconseguit oferir aquests tractaments a cost zero durant els 12 mesos de durada qye tindrà l’estudi gràcies a la implicació de les empreses Podoactiva, que aporta tecnologia i suports plantars (plantilles), Callaghan, que aporta calçat especialitzat, i Essity, que proporciona embenat neuromuscular (Leukotape K ).

Tot i això, el projecte requereix fons addicionals que permetin contractar els professionals necessaris per a l’assistència a domicili, estendre els tractaments podològics a més pacients i poder implantar protocols hospitalaris. Per aquest motiu, l’equip de podologia té activa fins al 3 de febrer de l’2021 una campanya de crowdfounding a la plataforma web Precipita (que ajuda a finançar projectes científics) perquè totes les persones que puguin col·laborin i aconseguir millorar la qualitat de vida de els pacients amb ELA.

Vegeu la campanya de crowfunding

Paral·lelament, l’equip de podólog@s i neurólog@s cada setmana genera continguts per difondre a través de xarxes socials amb l’etiqueta #podoELA. Els podeu veure a Instagram, Twitter, LinkedIn, Facebook i també en aquest enllaç per compartir.

Text d’Elena Subero

Posted in Actualitat, Conviure amb l'ELA, ELA actualitat, General, recerca | Tagged , , , , , , | Comments Off on Un projecte podològic per millorar la qualitat de vida dels pacients d’ELA

Es posa en marxa un innovador projecte de telemedicina per als pacients d’ELA

Posted on 16 de December de 2020 by

Cinc famílies afectades d’esclerosi lateral amiotròfica (ELA) de l’Hospital Universitari de Bellvitge i l’Hospital del Mar han començat aquest mes de desembre una prova pilot de quatre mesos de la aplicació mòbil de telemedicina linkELA, que pretén millorar la qualitat de vida de les persones amb aquesta malaltia. La Fundació Catalana d’ELA Miquel Valls és la impulsora del projecte, que vol fer arribar a tots els hospitals que ofereixen una atenció multidisciplinària als pacients d’ELA. La Unitat Funcional de Malaltia de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge i la Unitat Multidisciplinària d’Esclerosi Lateral Amiotròfica de l’Hospital del Mar participen activament en el projecte.

L’app linkELA es combina amb una plataforma d’accés web per als professionals de les unitats hospitalàries per conformar una model de telemedicina “que pretén apropar els pacients i els seus familiars als professionals especialitzats i assolir un seguiment mèdic i psicosocial, una mirada holística i integradora per oferir una atenció centrada en la persona”, segons afirma Esther Sellés, directora de la Fundació Catalana d’ELA Miquel Valls.

La utilització de l’app vol afavorir una millora dels hàbits saludables i un empoderament del pacient, que rep consells pràctics i veu reforçada l’adherència als tractaments amb eines innovadores, com ara la gamificació i tot un sistema d’avisos i recordatoris que s’activen a l’aplicació i que es poden estendre a familiars i cuidadors. A més, l’aplicació facilita el contacte directe amb els professionals amb un servei de missatgeria propi.

Els professionals, de la seva banda, compten amb un accés via web on poden consultar totes les dades del monitoratge dels principals paràmetres de l’evolució de l’ELA, com ara nutrició, ventilació, mobilitat, força o estat emocional en base a formularis dissenyats específicament i a les dades recollides per dispositius de control, així com també visualitzar proves diagnòstiques de tot tipus o rebre alarmes davant indicadors preestablerts. Això facilita una gestió molt més eficient i flexible de les visites hospitalàries, citant els pacients en el moment que ho necessitin i evitant desplaçaments innecessaris.

La Dra. Mònica Povedano, responsable de la Unitat Funcional de Malalties de Motoneurona de l’Hospital de Bellvitge, subratlla que amb la plataforma de telemedicina linkELA “assegurem la continuïtat assistencial i apropem el terciarisme al domicili del pacient. A més facilitarà la seva inclusió en assaigs clínics i el seguiment de les dades que es generin, de forma que tindrem una millor informació continuada de la malaltia”. I el Dr. Miguel Ángel Rubio, coordinador de la Unitat Multidisciplinària d’Esclerosi Lateral Amiotròfica de l’Hospital del Mar, apunta que “aquesta plataforma és una eina viva, que aprofita el feedback dels propis malalts i dels diferents professionals (neuròlegs, pneumòlegs, nutricionistes, rehabilitadors, psicòlegs, treballadors socials, terapeutes ocupacionals) per continuar evolucionant”.

Comunicació, informació, monitoratge i adherència són els quatre grans eixos de linkELA, una app que ha estat desenvolupada per Doole Health, una spin-off de la Fundació Lluita contra la Sida, a partir de la plataforma de telemedicina que van crear per als pacients de la fundació. Josep Maria Ruiz, director de Doole Health, destaca també la personalització, gairebé a mida, que cada usuari pot fer de la plataforma de telemedicina, amb un accés segmentat a la informació per part dels professionals en funció de les tasques que assumeixin.

 

Posted in Actualitat, ELA actualitat, General | Tagged , , , , , , , | Comments Off on Es posa en marxa un innovador projecte de telemedicina per als pacients d’ELA

NurOwn, resultats de la fase 3 de l’assaig clínic

Posted on 30 de November de 2020 by

La passada setmana es van reportar els resultats de l’assaig clínic en fase 3 d’NurOwn®, un assaig multicèntric, controlat amb placebo, aleatoritzat i doble cec dissenyat per avaluar la seguretat i eficàcia de NurOwn® en 189 pacients amb ELA. De la mà de la Dra. Mònica Povedano, responsable de la Unitat de Malalties de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge, coneixem els resultats d’aquest assaig.

Les cèl·lules mare mesenquimals derivades de la medul·la òssia (MSC) són cèl·lules progenitores multipotents que han demostrat un alt potencial terapèutic en malalties neurodegeneratives. Les MSC poden millorar la neurogènesi, modular la neuroinflamació, i contribuir a la neuroprotecció. L’estudi aprofita el potencial terapèutic dels factors neurotròfics (NTF) induint MSC autòlogues de l’pacient derivades de la medul·la òssia en cèl·lules MSCNTF (NurOwn) que secreten alts nivells de múltiples NTF.

Els resultats de l’assaig de fase 2 es van publicar al novembre de 2019. Els resultats van mostrar una eficàcia prometedora en un subgrup de pacients amb progressió més ràpida. La taxa de progressió de la malaltia (canvi de pendent de l’Escala de Qualificació Funcional Revisada d’ELA [ALSFRS-R]) en la població general de l’estudi va ser similar en els participants tractats i en els que van rebre placebo.

El tractament va augmentar els factors neurotròfics de l’LCR i disminuir els biomarcadors inflamatoris 2 setmanes després del trasplantament. Els nivells de MCP-1 de l’LCR (un marcador d’activació microglial i neuroinflamació) van disminuir significativament després del trasplantament i es van correlacionar amb la millora del pendent de l’ALSFRS-R en tots els punts temporals.

Aquestes dades van donar lloc a un nou estudi, fase 3:

Aquest nou estudi es va dur a terme en sis centres d’excel·lència: Universitat de Califòrnia a Irvine (Dra. Namita Goyal); Centre Mèdic Cedars-Sinai (Dr. Matthew Burford); Centre Mèdic de Califòrnia Pacific (Prof. Robert Miller); Hospital General de Massachusetts (Prof. Merit Cudkowicz, Dr James Berry); Facultat de Medicina de la Universitat de Massachusetts (Prof. Robert Brown) i Mayo Clinic (Prof. Anthony Windebank, Dr. Nathan Staff). 189 pacients van ser avaluats durant un període de preinclusió de 18 setmanes i els que van progressar ràpidament (definits com a pacients amb una disminució de al menys 3 punts en la puntuació de ALSFRS-R durant el període de preinclusió) es van assignar a l’atzar 1: 1 a de rebre tres injeccions intratecals (8 setmanes entre cada injecció) de NurOwn® o placebo.

Els participants van ser seguits durant 28 setmanes després de l’tractament.

El principal criteri de valoració de l’eficàcia de la fase 3 de l’assaig clínic, una anàlisi de resposta que avalua la proporció de participants que van experimentar una millora de 1,25 punts per mes es basa en les taxes de resposta a el tractament assumides del 35% en NurOwn davant el 15% en placebo. Aquestes estimacions es van basar en les dades històriques dels assaigs clínics disponibles i en les dades de la fase 2 d’NurOwn. El criteri de valoració primari es va aconseguir en el 34,7% dels participants de NurOwn davant el 27,7% de l’Placebo (p = 0,453). El criteri de valoració de l’eficàcia secundària que mesura el canvi mitjà en la puntuació total d’ALSFRS-R des de la línia de base fins a la setmana 28, va ser de -5,52 amb NurOwn enfront de -5,88 amb Placebo, una diferència de 0,36 (p = 0,693).

En un important subgrup preespecificat amb malaltia primerenca, basat en la puntuació de referència ALSFRS-R 35, NurOwn va demostrar una resposta de tractament clínicament significativa. En aquest subgrup, hi va haver un 34,6% d’enquestats que van complir amb la definició de l’criteri de valoració primari en NurOwn i un 15,6% en Placebo (p = 0,288), i el canvi mitjà de la línia de base a la setmana 28 en la puntuació total de ALSFRS-R va ser de -1,77 en NurOwn i de -3,78 a Placebo (p = 0,198), una millora de 2,01 punts de ALSFRS-R a favor de NurOw.

Els criteris secundaris incloïen entre altres paràmetres l’estudi de biomarcadors.

L’anàlisi global dels pacients de l’estudi no ha mostrat una resposta amb significació estadística en l’objectiu principal. Així i tot, La Dra. Merit Cudkowicz, una de les investigadores principals d’aquest assaig afirma que va trobar una resposta clínicament significativa a NurOwn en un grup específic de pacients, aquells amb puntuació major o igual a 35 ALSFRS-R a la línia de base. Donada l’heterogeneïtat de l’ELA, no és sorprenent que el mesurament de l’efecte del tractament es pugui veure influït per la gravetat de la malaltia. Ës important explorar completament aquesta troballa, afegeix i a més, es va observar que NurOwn tenia els seus clars efectes biològics previstos amb importants canvis en els biomarcadors preespecificados de la malaltia i relacionats amb el tractament.

Els robustos canvis en els biomarcadors, inclouen NFL i l’MCP-1. Les biomostres d’aquest estudi seran compartides a través de l’biorepositorio de Neals per ajudar el coneixement de la malaltia. Al seu torn hi ha un compromís a compartir els resultats de forma detallada en les properes conferències científiques i en publicacions posteriors

Al seu torn, la FDA revisarà les dades per veure si hi ha un camí a seguir per donar suport a l’aprovació, segons va explicar Chaim Lebovits, Director Executiu de Brainstorm.

Posted in Actualitat, General, recerca | Tagged , | Comments Off on NurOwn, resultats de la fase 3 de l’assaig clínic