Durante la segunda jornada del XXXI Congreso de la Sociedad Española de Farmacología Clínica, la mesa redonda aborda el tema de las terapias avanzadas en el tratamiento de enfermedades minoritarias. Participan Javier Briones, hematólogo del hospital de San Pablo, Mercedes Serrano, neuropediatra del hospital de San Juan de Dios, Fernando Larcher, Unidad de Innovación biomédica CIEMAT-CIBERER, y Julian Isla, miembro del comité de medicamentos huérfanos de el EMA. Entre los cuatro han abordado desde distintos puntos de vista el papel de las terapias avanzadas en diferentes patologías y ámbitos de actuación:
• Desarrollo de una CAR-T académica, presentando los datos de los primeros ensayos “first in human” en enfermedad de Hodgkin refractaria con CAR30 T.
• Intervenciones genéticas en neuropediatría, haciendo especial énfasis en la distrofia muscular de Duchenne, la Sd de Angelman o la atrofia muscular espinal
• Desarrollo de terapias avanzadas en la epidermólisis bullosa
• La importancia de los datos sanitarios: si el sistema no tiene la capacidad de gestionarlos, debe hacerlo el paciente.
En la segunda parte de la jornada se presentaron las comunicaciones orales. Destacamos algunos estudios de Farmacovigilancia:
- Estudio de cohortes sobre uso de fármacos durante el embarazo: en una cohorte de más de 380.000 mujeres gestantes entre 2011 y 2020, se realizó al menos una facturación de tratamiento en un 82% de los casos. Los suplementos y fármacos por el aparato digestivo fueron los más utilizados. El analgésico más prescrito fue el paracetamol.
- Notificación espontánea de reacciones adversas y su descripción en los informes de alta del hospital: en un elevado porcentaje de casos, los efectos adversos constaron en los informes de alta. La gravedad de la reacción fue un factor condicionante.
- Reacciones adversas con reexposición positiva a un hospital de tercer nivel: un 43% de las reexposiciones no fue intencionada. En 1 de cada 4 casos la reexposición podría haberse evitado. Estos análisis son un buen punto de partida para corregir estas situaciones evitables.
