La autorización de los nuevos medicamentos se regula en España a través de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), en Estados Unidos por la Food and Drug Administration (FDA), o a nivel europeo por la European Medicines Agency (EMA) . Las nuevas autorizaciones vienen precedidas de una evaluación del fármaco en base a criterios de eficacia toxicidad, conveniencia y coste a partir de los datos observados en los estudios clínicos.
En los últimos años han aumentado los fármacos autorizados mediante procedimientos de aprobación acelerada, o aquellos que son designados como medicamentos huérfanos; y por lo general, cada vez más con un elevado precio de salida. En estas circunstancias, muchas agencias reguladoras de distintos países de Europa, Canadá, Gran Bretaña o Australia han adoptado estrategias de evaluación centralizada para mejorar la evaluación de estos fármacos, emitir recomendaciones y contribuir a la negociación de su precio.
En Estados Unidos tienen un régimen regulatorio más laxo y hasta ahora no se disponía de un sistema centralizado con este tipo de evaluaciones. Esto comporta que muchos de los nuevos medicamentos aprobados por la FDA no dispongan de datos suficientes de eficacia o toxicidad y presenten elevados precios de venta.
El estudio de Pham C et al , comparó las decisiones regulatorias de los fármacos autorizados por la FDA con las de la EMA, la agencia canadiense, la británica y la australiana entre 2017 y 2020. Los resultados mostraron que de los 206 medicamentos aprobados por la FDA en este período, 162 (78%) habían recibido autorización para ser comercializados como mínimo por una de las agencias anteriormente mencionadas. En 42 (30%) de éstos, se emitieron recomendaciones negativas sobre su beneficio clínico y por unos costes inaceptablemente elevados. De los 44 fármacos que no recibieron autorización en ninguna de las 4 agencias incluidas en el análisis, en 5 fue denegada por resultados negativos en la evaluación del balance beneficio-riesgo. La mediana de los costes estimados de los 42 fármacos autorizados por la FDA que recibieron un posicionamiento negativo del resto de agencias fue de 123.432$ por paciente/año de tratamiento.
En un estudio previo realizado en Estados Unidos, se evaluó el balance coste-efectividad del tratamiento con tafamidios en la amiloidosis cardíaca. Los resultados recomendaron una reducción del 92,6% en el precio para equipararlo a los umbrales estándar de coste-efectividad recomendables. En este sentido, a raíz de una nueva regulación aprobada en 2022, a partir de 2026, MEDICARE, la principal proveedora de presupuesto para el pago de los fármacos prescritos en Estados Unidos, tendrá la autoridad de negociar el precio de varios fármacos seleccionados.
El desarrollo acelerado, el elevado precio o la designación de medicamentos huérfanos complican la labor reguladora de las agencias. Las nuevas estrategias reguladoras pueden aportar un beneficio en la seguridad y eficacia de los tratamientos utilizados en los pacientes, así como mantener la equidad y sostenibilidad de unos sistemas sanitarios cada vez más deficitarios y sobrepasados.
Adrià Domingo-Carnicé
R3 Farmacologia Clínica
