Aula ELA – Bellvitge Pacients

Barcelona ha acollit entre els dies 11 i 14 del passat mes de juliol passat la reunió anual de l’ENCALS, amb la satisfacció d’haver comptat amb el nombre més gran d’assistents, 850, des que es van iniciar aquestes trobades ara fa 20 anys. Aleshores hi van participar només 50 investigadors. La responsable de la Unitat Multifuncional de Malaltia de Motoneurona i investigadora del IDIBELL, la Dra. Mónica Povedano, en va ser una d’ells. Aquelles primeres reunions li van servir per saber “cap a on s’encaminava la investigació a ELA a Europa”. Vint anys després, la Dra. Povedano ha estat l’organitzadora de la reunió de l’ENCALS a Barcelona i ens resumeix algunes de les conclusions més destacades i els àmbits en què s’ha aprofundit més.

1. La genètica i la importància de genotipar els pacients, atès que ens permetrà una millor estratificació, conèixer mecanismes implicats i establir dianes terapèutiques. En aquest sentit s’ha parlat de la importància dels assaigs amb mutacions de FUS (l’Hospital de Bellvitge és l’únic centre acreditat per fer-ho); les mutacions SOD i l’ús de Tofersen; o els estudis en portadors asimptomàtics de les diferents mutacions. En aquest darrer sentit, s’ha especificat la importància de protocols d’estudi de seguiment.

2. Pel que fa a biomarcadors, se segueix insistint a validar el neurofilament per poder usar-lo, tenint en compte les seves limitacions, com a biomarcador diagnòstic i pronòstic.

3. Pel que fa a les tècniques neurofisiològiques i de neuroimatge, s’han presentat estudis de RMN o d’EEG, així com d’avaluacions cognitives, que permeten conèixer les àrees cerebrals més enllà de les motores implicades en la malaltia.

4. Els models animals i cel·lulars, l’ús de la neurofisiologia en aquests models i la seva utilització amb llibreries de fàrmacs o en assaigs preclínics va ocupar una altra de les jornades.

5. Les plataformes de seguiment telemàtic dels pacients es van presentar en un simposi. Allí expliquem la nostra experiència amb Linkela, i aconseguim poder ser un dels grups que juntament amb el Regne Unit, Holanda i Irlanda, que liderarà un projecte europeu.

També es va dur a terme un interessant debat sobre regulatòria en assaigs i les aprovacions amb 6 mesos d’estudi als Estats Units i 1 any a Europa (va guanyar a la votació McDermot que representava Europa: assajos a 1 any per conèixer millor l’acció del fàrmac).

Finalment, cal destacar que s’han presentat 400 pòsters que han servit de base a multitud de tertúlies d’investigadors ia la creació d’una xarxa de treball col·laboratiu

Entrevista amb la Dra. Mònica Povedano, responsable de l’organització local de l’ENCALS (European Network for the Cure of ALS) Meeting 2023

Barcelona acollirà entre els dies 11 i 14 de juliol la reunió anual de l’ENCALS, la xarxa europea que aplega els grups de recerca i les unitats clíniques. És la primera vegada que aquesta reunió es fa a Barcelona i tot l’Estat, en el que suposa un reconeixement a l’expertesa i la capacitat de la recerca al voltant de l’ELA que aglutina la capital catalana.

La Dra. Mònica Povedano, coordinadora de la Unitat Funcional de Malaltia de Motoneurona (UFMM) del Servei de Neurologia de l’Hospital Universitari de Bellvitge (HUB), és la responsable del comitè organitzador local de la trobada anual de l’ENCALS que ha registrat més inscrits (més de 800) de totes les realitzades fins ara. En aquesta entrevista la Dra. Povedano presenta alguns dels trets més destacats de la reunió.

Quina és la dimensió d’una trobada com l’ENCALS?

• L’ENCALS és el congrés europeu d’ELA, que per primera vegada es fa a l’Estat espanyol i s’ha decidit que la seu sigui Barcelona. És un congrés molt important, perquè aglutina tot el coneixement de la recerca bàsica del continent en la malaltia de motoneurona. Hi ha d’altres congressos a d’altres zones del món, com a la costa est del EUA o el del Pacífic, que aplega al Japó, Austràlia i el Sudest asiàtic, però Europa sempre ha estat líder en la recerca de la malaltia. Per tant, l’ENCALS és la trobada que té més força i estem molt il·lusionats amb el fet que Barcelona hagi estat la ciutat escollida per acollir-la.

L’ENCALS Barcelona es planteja amb algun objectiu o tret diferencial en relació a les edicions anteriors?

• El primer fet diferencial és serà el congrés de l’ENCALS amb més persones inscrites de les que s’han realitzat fins ara. Per 1ª vegada hi ha més de 800 inscrits, que vindran a presentar i contrastar els resultats dels seus treballs i a crear un ambient de divulgació i de treball conjunt entre els diferents grups de recerca. Hi ha grups espanyols que presentaran els resultats dels seus treballs de recerca, amb línies que van des dels biomarcadors diagnòstics o pronostic als models animals en els que estudiem els mecanismes relacionats amb la neurodegeneració, o els estudis epidemiològics.

Es tracta d’un congrés d’àmbit exclusivament europeu?

• Un altre fet diferencial del congrés de Barcelona és que s’obren les portes a d’altres regions del món, com Sudamèrica i Àfrica, donat que s’ha vist la rellevància dels ancestres i de la nostra càrrega genètica en el risc de desenvolupar una malaltia neurodegenerativa. Aquest és un ENCALS que supera les seves fronteres continentals i això és un fet molt rellevant.  Europa és transforma en l’eix a partir del qual es vertebra la recerca, més enllà dels països desenvolupats, i comença aquest treball en xarxa amb Sudamèrica i amb països africans, com ara Etiòpia.

A banda dels que ja ha esmentat, quins altres seran els temes destacats que s’abordaran en aquesta edició de Barcelona?

• Tractarem, per exemple, un tema cabdal com és la regulació farmacèutica; com regula la FDA, com ho fa l’EMA, quines diferències hi ha, que ja les estem vivint avui, amb fàrmacs que són aprovats a Estats Units i Canadà i aquí a Europa no. I tindrem un debat molt interessant, Comercialització anticipada o evidència definitiva, amb la participació de Jinsy Andrews, de la Universitat de Columbia, i Chris McDermott, de la Universitat de Sheffield, moderats per Leonard van den Berg. Com a organitzadors, esperem que es generi un bon ambient de treball, que siguem tots capaços de posar en marxa xarxes i treballs col·laboratius. Reunions com l’ENCALS propicien un networking molt important. Estem segurs que es podrà veure tota la recerca que es fa a l’Estat gràcies a la presència de tots els grups presentant els seus treballs o com a speakers principals, com en el cas del Dr. Portero o Abraham Acevedo. En definitiva es tracta de ser conscients que actuant de forma aïllada, pel nostre compte, no anem enlloc i alhora del fet que aquestes plataformes europees són fonamental. Es faran simposis paral·lels de Precision ALS i models presimptomàtics portadors d’una expansió genètica que comparteixen la ELA i la DFT (demència frontó temporal). Això ens permetrà compartir coneixement de dos malalties que venen del mateix espectre sindròmic, però amb presentacions clíniques molt diferents, i podrem aprendre uns dels altres.