Continua la recerca amb el levosimendan

Recentment s’han publicat els resultats dels primer assaig clínic fase II amb levosimendan oral a l’ELA (vegeu l’article) .

El levosimendan es un fàrmac que potencia la sensibilitat al calci  interactuant amb el complex Troponina C que es el que regula la contracció muscular de la musculatura cardíaca y esquelètica.  Actualment esta indicat en la preparació endovenosa per la agudització de la insuficiència cardíaca greu amb bons resultats. Alguns estudis experimentals han observat una millora en la contractilitat i funció del diafragma amb aquesta fàrmac.

Amb aquesta hipòtesi s’ha desenvolupat aquest estudi en el que han participat 66 pacients amb la presentació oral del fàrmac. El disseny de l’estudi va ser randomizat amb tres períodes creuats de 14 dies de tractament en tres branques: placebo, levosimendan 1 mg/dia o levosimendan 2 mg/dia seguits de un període obert de 6 mesos en el que tos els pacients rebien levosimendan a dosi de 2 mg/dia durant 6 mesos.

Els resultats de l’estudi no mostren diferencies en la evolució de l’escala funcional ALSFRS-R ni en la capacitat funcional respiratòria (SVC) mesurada en posició de sedestació però si mostren una millora significativa en la SVC mesurada en posició de decúbit en els pacients que prenen Levosimendan enfront al placebo i aquesta millora es dosi depenent, es a dir, és més important amb la dosi de 2 mg/dia.

En base en aquests resultats s’ha dissenyat un segon estudi (REFALS) molt més ampli amb 450 pacients que s’està duent a terme en l’actualitat i en el qual participa la Unitat Funcional del nostre centre. Es tracta d’un estudi randomitzat en el que els pacients reben tractament amb placebo o levosimendan 2 mg/dia durant un any. En el nostre centre s’ha inclòs 14 pacients. La inclusió de pacients ja ha finalitzat i els resultats de l’estudi encara no estant disponibles donats que alguns pacients encara continuen en estudi.

Posted in Actualitat, recerca | Tagged | Comments Off on Continua la recerca amb el levosimendan

La Unitat Malalties de Motoneurona de Bellvitge rep una beca del COMB per formar un neuròleg etíop

El Col·legi Oficial de Metges de Barcelona ha atorgat una de les beques Dr. José Luis Bada a la UFMM per a l’estada formativa del neuròleg etíop Dereje Melka a l’Hospital de Bellvitge.

Des de fa 25 anys, les beques Bada promouen la formació de metges en cooperació internacional, amb l’objectiu de millorar les condicions sanitàries dels països en desenvolupament. Aquestes ajudes van ser creades en memòria del Dr. José Luis Bada, pioner en la medicina tropical, la cooperació sanitària i la salut en les migracions. També va ser l’impulsor de la Unitat de Medicina Tropical al CAP Drassanes de Barcelona.

Les beques van ser lliurades el dimecres 13 de novembre a la seu del COMB i en nom de la Unitat de Malalties de Motoneurona la va recollir el Dr. Raúl Domínguez (a la imatge del COMB, el primer per l’esquerra de la filera del mig).

Amb l’estada del Dr. Dereje Melka a l’Hospital de Bellvitge, que es formalitzarà en el decurs de les pròximes setmanes, es dona continuïtat a un curs que un grup de professionals de Bellvitge va dur a terme a la capital d’Etiòpia, Addis Abeba, el passat mes de setembre. El curs es va centrar en les malalties neuromusculars i l’ús de l’electromiografia (control amb elèctrodes de la salut dels músculs i les cèl·lules neuronals que els controlen) i l’ecografia per al seu diagnòstic i tractament.

Posted in Actualitat | Tagged , , , , | Comments Off on La Unitat Malalties de Motoneurona de Bellvitge rep una beca del COMB per formar un neuròleg etíop

Prudència i rigor en la comunicació de nous tractaments

Ara fa uns dies, els mitjans de comunicació publicaven informacions sobre un tractament de cèl·lules mare impulsat pel laboratori Brainstorm Cell Therapeutics podria alentir l’avanç de l’ELA. L’assaig que està duent a terme aquest laboratori pretén desenvolupar una teràpia que consisteix a utilitzar cèl·lules mare mesenquimals (MSC) que es converteixen en cèl·lules que produeixen factors neurotròfics. Aquestes cèl·lules mare s’injecten en el líquid cefaloraquidi.

Des de la Unitat Funcional de Malalties de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge creiem que és important recordar que es tracta d’un assaig que encara no està acabat i que, per tant, no pot oferir resultats definitius en relació al valor de les cèl·lules mare per desaccelerar l’evolució de la malaltia. A dia d’avui, només s’han publicat el resultats de les fases I i II (podeu recuperar aquí l’entrada del blog escrita per Cova Joglar amb la definició de les diferents fases d’un assaig clínic).

Una de les conclusions d’un article que podeu llegir en aquest enllaç és que “els resultats obtinguts suggereixen que l’administració IT i IM de cèl·lules MSC-NFT en pacients amb ELA és segura i proporciona indicacions de possibles beneficis clínics, que s’hauran de confirmar en un pròxim assaig clínic”.

Una vegada més, apel·lem a la responsabilitat dels mitjans de comunicació perquè corroborin l’estat real dels estudis abans de publicar informacions que poden fer créixer esperances entre els pacients sense un fonament sòlid.  Qualsevol reacció que un pacient o una família puguin fer davant la recerca d’un nou tractament és justificable, però no ho son les que puguin dur a terme els mitjans, publicant notícies sense el filtre de les comprovacions que formen part de l’exercici correcte de la seva activitat.

Què són les cèl·lules MSC?

Les cèl·lules mesenquimals (MSC) són cèl·lules mare multipotents que poden diferenciar-se en tres grans llinatges: mesoderma, endoderma i ectoderm, fins i tot cap a les cèl·lules neuronals, gràcies a l’addició de substàncies específiques. En particular, es poden fer servir diferents molècules i factors de creixement per induir la diferenciació neural de les MSC.

Se sap que l’activitat de les cèl·lules MSC està intervinguda, almenys en part, de manera paracrina, a través de l’alliberament de diferents factors i biomolècules que representen el secretoma d’MSC. Aquests factors secretats inclouen proteïnes solubles, com a factors de creixement i citocines, àcids nucleics lliures, lípids i vesícules extracel·lulars. Les biomolècules incloses en els derivats del secretoma poden promoure la reparació de teixits i la immunomodulació intervinguda, les activitats antiinflamatòries i antiapoptòtiques.

Les accions antiinflamatòries i neuroprotectores del secretoma poden estar intervingudes, almenys en part, mitjançant l’alliberament de citocines antiinflamatòries. En particular, el factor de creixement transformant β (TGF-β), la interleucina (IL) i altres citocines antiinflamatòries poden ser responsables de l’acció antiinflamatòria, mentre que els factors neurotròfics poden intervenir la neuroprotecció. A més dels factors solubles, les MSC alliberen exosomes, que són vesícules tancades en la membrana, envoltades per una capa de fosfolípids que contenia proteïnes, lípids i ARN codificants i no codificants.

Una altra característica important de les MSC, particularment útil en el context clínic, és la seva capacitat per migrar al lloc de la lesió després de la seva administració, una propietat anomenada “referència” intervinguda per quimiocines.

Avui dia, se sap que algunes de les propietats beneficioses relacionades amb l’ús de MSC depenen de l’alliberament de factors de creixement i molècules solubles.

Posted in Actualitat, ELA actualitat, recerca | Tagged , | Comments Off on Prudència i rigor en la comunicació de nous tractaments

TRICALS, una plataforma que suma pacients, investigadors i indústria farmacèutica contra l’ELA

La Unitat Funcional de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge és l’únic grup clínic d’Espanya que forma part, hores d’ara, de TRICALS, un grup de treball estable sorgit al si de l’ENCALS que té l’objectiu d’aconseguir de potenciar els assaigs clínics i compartir els seus resultats. Així es podria accelerar l’arribada dels resultats dels assaigs als pacients d’ELA el més aviat possible.

L’objectiu final de TRICALS és desenvolupar un tractament eficaç per a l’ELA a partir de la interconnexió de pacients, centres i unitats de recerca i la indústria farmacèutica i biotecnològica. El treball en grup pot facilitar que els assaigs clínics es duguin a terme de forma més ràpida i eficient.

Fins ara, més de 700 pacients de Regne Unit, França, Itàlia, Suïssa, Països Baixos, Bèlgica i Irlanda s’han registrat de forma voluntària a la base de dades de TRICALS. En registrar-se, es demana als pacients que completin els detalls mèdics necessaris per avaluar la seva compatibilitat  de cara als proper estudis clínics. Els pacients registrats reben notícies del seu centre quan es posa en marxa un nou assaig clínic.

En crear un registre internacional ben documentat de pacients amb ELA, connectats a un centre assistencial o de recerca local, TRICALS pretén accelerar i augmentar la quantitat d’assaigs clínics de possibles medicaments per a l’ELA.

Posted in Actualitat, recerca | Tagged , | Comments Off on TRICALS, una plataforma que suma pacients, investigadors i indústria farmacèutica contra l’ELA

L’Hospital Universitari de Bellvitge obté la certificació CSUR del Ministeri de Sanitat per a malalties neuromusculars rares

El Ministeri de Sanitat atorga el reconeixement de CSUR (Centres, Serveis i Unitats de Referència) amb l’objectiu de garantir l’equitat en l’accés a una atenció sanitària de qualitat, segura i eficient a persones amb patologies minoritàries o de molt baixa prevalença. Hores d’ara, l’Hospital Universitari de Bellvitge compta amb un total d’11 CSUR. El darrer CSUR del centre a obtenir aquesta certificació ha estat el de malalties neuromusculars rares, entre les quals s’inclou l’ELA.

El grup de malalties neuromusculars rares inclou les malalties de motoneurona, com ara l’ELA; les d’origen genètic que afecten la placa motora (síndromes miastènics congènits); les neuropaties sensitivomotores i autonòmiques hereditàries (malaltia de Charcot-Marie-Tooth, entre d’altres); les malalties musculars hereditàries i malalties neuromusculars multisistèmiques.

Per al Dr. Carles Casasnovas, coordinador del CSUR de malalties neuromusculars de l’Hospital Universitari de Bellvitge, el reconeixement “és molt important per aconseguir que els pacients puguin accedir al millors tractaments sense importar la seva comunitat autònoma de residència”. Afegeix que “també posiciona els professionals de l’hospital a nivell nacional i europeu, formant part de l’avantguarda tant pel que fa a l’assistència com a la recerca de les malalties neuromusculars rares”.

Els CSUR donen cobertura assistencial a tot el territori estatal; proporcionen atenció i seguiment multidisciplinari; garanteixen la continuïtat de l’atenció entre diferents etapes de vida del pacient (infant-adult) i nivells assistencials i actuen com a nodes de formació d’altres professionals. L’acreditació com a CSUR permet, a més, la integració a les Xarxes Europees de Referència (ERN).

Posted in Actualitat, ELA actualitat, General | Tagged , | Comments Off on L’Hospital Universitari de Bellvitge obté la certificació CSUR del Ministeri de Sanitat per a malalties neuromusculars rares

Un nou assaig amb masitinib objectiva un alentiment de l’evolució de l’ELA

La Unitat de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge ha participat en un assaig de masitinib amb 394 pacients d’ELA, seguits durant 48 setmanes, durant les quals s’ha avaluat la caiguda de l’escala funcional, la capacitat vital i la qualitat de vida.

A l’estudi s’ha objectivat un alentiment de la caiguda de l’escala funcional que es fa més palesa si es categoritzen els pacients en normal/lenta progressió i ràpida progressió. Aquest efecte es veu accentuat per la precocitat en l’inici del tractament, es a dir, quan la malaltia està menys evolucionada.

Masitinib és un inhibidor de tirosin Kinasa, i realitza un efecte neuroprotector actuant sobre la inmunomodulació de la glia, macròfags i mastòcits del sistema nerviós central i perifèrico.

Les dades de l’assaig estan sotmeses a l’anàlisi de l’EMA i ja han servit per plantejar un nou assaig, en el qual també participarà la Unitat de Motoneurona de l’Hospital de Bellvitge.

Adjuntem també un altre article (en anglès) sobre la revisió de cèl·lules mare mesenquimals, que comentarem en una entrada posterior.

Posted in Actualitat, recerca | Tagged , | Comments Off on Un nou assaig amb masitinib objectiva un alentiment de l’evolució de l’ELA

El Col·legi de Farmacèutics de Barcelona premia la guia Con Gusto

Un equip de professionals de la Unitat Funcional de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL, encapçalat per la dietista-nutricionista i farmacèutica Elisabet Romero Gangonells, ha estat guardonat amb el Premi al Projecte de Millora de la Qualitat Assistencial del Col·legi de Farmacèutics de Barcelona per la realització de la guia Con gusto.

Es tracta d’una guia d’alimentació per a afectats d’ELA i per a persones amb problemes de deglució que va ser impulsada per la Fundación Luzón i cofinançada pel grup Iberostar. Es va publicar al juny de 2017 i des de l’Hospital de Bellvitge es va dur a terme la coordinació i elaboració, conjuntament amb el Campus de l’Alimentació de Torribera, de la Universitat de Barcelona, i la Fundació Alícia.

El premi està dotat amb 3.000 euros i ha reconegut el treball d’Elisabet Romero al capdavant d’un equip en el qual també hi figuren Montse Illan, Mònica Povedano, Elena Roura i Núria Virgili.

Aquí podeu veure la guia

I aquí recuperar la publicació que vam, fer al blog sobre la Guia Con gusto

I una altra més aquí

Posted in Actualitat, General | Tagged , , , | Comments Off on El Col·legi de Farmacèutics de Barcelona premia la guia Con Gusto

Amanides (ben fresques) que fan estiu

En aquests dies tan calorosos només ens ve de gust menjar coses refrescants. Per això us proposem algunes idees per preparar amanides. Animeu-vos a cuinar-ne alguna i expliqueu-nos si us ha agradat! Li heu canviat algun ingredient?

En aquest enllaç podeu veure la infografia ampliada

Això sí, recordeu, sempre que us sigui possible, seguir les indicacions de les nutricionistes de la Unitat de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge per garantir una adequada ingesta calòrica.

 Text i infografies: Cova Joglar

Posted in Actualitat, General | Tagged , , , , | Comments Off on Amanides (ben fresques) que fan estiu

La neurogastronomia contribuirà a millorar la nutrició de pacients amb problemes per menjar

La Unitat Funcional de Motoneurona serà present en el nou màster de Neurogastronomia que la Universitat de Barcelona (UB) posa en marxa al setembre al seu Campus de l’Alimentació de Torribera. La Dra. Mònica Povedano, cap de la unitat, formarà part del professorat del màster, que pretén ajudar a entendre les relacions entre el cervell i la ingesta d’aliments. Així, el postgrau profunditzarà en la interacció entre gastronomia i les neurociències, oferint una comprensió sòlida de l’evolució històrica de la neurogastronomia, el coneixement de les diferents tendències o una visió general de la percepció neuronal dels productes alimentaris crus i elaborats.

En un extens article publicat a La Vanguardia fa pocs dies, la Dra. Povedano explicava com el cervell, tant a les seves àrees sensorials com emocionals, participa al plaer de menjar, “però la malaltia ho altera. El món de la gastronomia ha de conèixer tots els obstacles que s’han de superar perquè el menjar sigui plaent i desitjable per a joves, gent gran, sans, malalts…”. En aquesta línia, la contribució de la Unitat de Motoneurona de Bellvitge s’enfocarà a la comprensió de la importància de la gastronomia per mantenir una nutrició correcta en pacients que poden estar afectats de disfàgia, com en el cas de l’ELA.

En el mateix article, la Dra. Povedano afirma que “existeixen malalties neurològiques en que, ja sigui per la disfàgia, l’apatia o l’alteració emocional que es produeix, es pot registrar una pèrdua del gust i el plaer per menjar, i a moltes d’elles la nutrició és un factor clau de la supervivència”.

Imatge de silviarita en Pixabay

La nutrició és una de les línies de treball cabdals de la Unitat a l’Hospital de Bellvitge. El canvi de textura, la millora de la càrrega calòrica dels àpats i la lluita contra la pèrdua del menjar com activitat que també proporciona plaer són factors fonamentals en el treball de les nutricionistes de la Unitat, que a més ha col·laborat en iniciatives pioneres com la guia “Con gusto”, impulsada per la Fundación Luzón, i que adapta tot un seguit de receptes per a les persones amb problemes de deglució.

D’aquesta forma, la neurogastronomia pot millorar l’experiència d’un gourmet i alhora resoldre els problemes de nutrició de pacients amb malalties que provoquin una pèrdua del gust i que rebutgen menjar perquè no obtenen cap tipus de plaer.

Posted in Actualitat | Tagged , | Comments Off on La neurogastronomia contribuirà a millorar la nutrició de pacients amb problemes per menjar

Metabolisme, sistemes model i noves teràpies per a l’abordatge de l’ELA

Amb el títol Metabolisme, Sistemes Model i Teràpies per a l’ELA, el passat 2 de juliol es va desenvolupar la III Trobada Internacional d’Investigació en ELA, organitzada per la Fundació Luzón i la Fundació Ramón Areces. La Dra. Mònica Povedano, neuròloga responsable de la Unitat Funcional de Motoneurona de l’Hospital de Bellvitge va coordinar el programa, en què un grup d’experts investigadors internacionals van donar a conèixer els últims avenços per combatre la malaltia.

Kevin Talbot, cap de la Divisió de Neurologia Clínica  del Nuffield Department of Neurosciences de la Universitat d’Oxford va ser l’encarregat de fer la conferència magistral sobre la modelització de l’ELA en l’era de la medicina de precisió. Talbot va abordar la complexitat de la malaltia, i com el concepte original de la malaltia que va fer Charcot al final del segle XIX queda avui fora de lloc. En un enfocament que encaixa bastant amb el que s’està aplicant a la Unitat Funcional de Motoneurona de l’Hospital de Bellvitge, va afirmar que hem d’abordar la patologia com una síndrome que engloba un grup heterogeni de malalties.

Va insistir en el fet que, com també descriu Ammar Al-Chalabi, es tracta d’un procés que simula al càncer, amb un seguit de factors que interactuen de forma diferent en cada pacient. Fins i tot, és conegut que les aquelles persones que són portadores d’una mateixa alteració genètica poden expressar-la clínicament de forma diferent, influenciats pel propi envelliment cel·lular. Sabem que la patologia és edat-dependent, fins i tot en pacients portadors de determinades alteracions genètiques (l’expansió anòmala de C9, per exemple) que no desenvolupen la malaltia fins a edats avançades.

Talbot també va introduir la problemàtica dels models animals, subratllant que el futur va cap a teràpies personalitzades en funció del mecanisme etiopatogènic que predomini en cada pacient.

Posteriorment, Hélène Blasco, de la Universitat francesa de Tours, va parlar d’alteracions en el metabolisme dels pacients i de la forma en que es defineixen estats d’hipermetabolisme que donen lloc a caquèxia (estat d’extrema desnutrició) i pitjor pronòstic. També va comentar l’ús de biomarcadors metabòlics en el seguiment dels malalts, del seu paper com a factors de predicció de l’evolució i de la importància de l’enriquiment calòric.

Maria Demestre, de l’Stem Cell Group de la Universitat d’Ulm, a Alemanya, va mostrar el paper de la cèl·lules mare pluripotencials, obtingudes de pèl de pacients, en els treballs de laboratori. Va descriure les troballes en el model FUS, que ha permès postular el fet que la malaltia pugui tenir un origen en la unió nervi-múscul.

Abraham Acevedo, de la Unitat de Recerca de l’Hospital Universitari de Canàries. Fundación Canária de Investigación Sanitaria (FUNCANIS). CIBERNED (ISCIII), que va explicar la importància dels models murins de sod 1, així com l’intent del seu laboratori d’humanitzar el model animal, per aconseguir que s’assembli el màxim possible a la forma esporàdica de la malaltia. Va insistir en que tots els models es complementen en l’estudi de les malalties.

Per últim, Ana Martinez, del Centro de Investigaciones Biológicas (CIB-CSIC-CIBERNED (ISCIII) i coordinadora del Consorci ELA-Madrid, va concloure la jornada amb les troballes del seu laboratori, on han identificat una nova diana terapèutica: inhibidors de GSK3 han mostrat un alentiment en l’evolució de la malaltia, per la qual es planteja un assaig clínic.

Posted in Actualitat, ELA actualitat, General | Tagged , , , , , , | Comments Off on Metabolisme, sistemes model i noves teràpies per a l’abordatge de l’ELA