La concordancia entre la significación estadística (SE) y la importancia clínica (IC) de los resultados de los ensayos clínicos aleatorizados publicados solo se ha investigado en unos pocos estudios pequeños o en áreas específicas. El objetivo de este estudio fue estimar la disparidad entre la significación estadística y la importancia clínica en ensayos clínicos aleatorizados publicados y los factores asociados a esta disparidad.
Se realizó un estudio metodológico de ensayos publicados entre 2018 y 2022 e indexados en PubMed. Se incluyeron informes primarios de ensayos de superioridad de fase 3, con dos brazos, sobre intervenciones en salud. Se excluyeron estudios farmacocinéticos y ensayos piloto. La relación entre el valor delta especificado o la diferencia mínima clínicamente importante (según se especificó en el cálculo del tamaño muestral) y el tamaño del efecto determinó la importancia clínica de los resultados del ensayo. Los estudios en los que la importancia clínica era al menos posible, sin significación estadística, se clasificaron como disparidad SS−CI+, y los estudios que definitivamente no eran clínicamente importantes, pero sí estadísticamente significativos, se clasificaron como disparidad SS+CI−. Se exploraron los factores asociados a cada tipo de disparidad en los estudios mediante regresión logística multinomial.
El estudio incluyó 500 ensayos, pero en un 38,4% (n=192) no se disponía de información para clasificar su importancia clínica. Se observó disparidad general en 63 de los 308 estudios restantes, lo que representa el 20,5% (IC95% 16,2% a 25,5%). La disparidad SE+IC− fue del 10,3% (15/145) (IC95% 6,1% a 16,8%) y la disparidad SE−IC+ fue del 29,5% (48/163) (IC95% 22,7% a 37,2%). Los estudios en los que se evaluaban medicinas complementarias o alternativas en comparación con los ensayos clínicos de fármacos se asociaron positivamente con la disparidad SE+IC−. Un bajo factor de impacto de la revista, un tamaño de muestra pequeño, la falta de financiación o la financiación mediante subvenciones, así como la omisión de la mención del enmascaramiento, se asociaron positivamente con la disparidad SE−IC+.
A la hora de interpretar los resultados de un ensayo clínico con algún fármaco, se plantea la dificultad en su evaluación: la diferencia entre significación estadística y clínica, y cómo definir los cambios clínicamente relevantes para los pacientes. Esto es importante porque algunas intervenciones, a pesar de mostrar mejoras estadísticamente significativas en ensayos clínicos, solo afectan marginalmente los síntomas o la calidad de vida del paciente. Centrarse únicamente en la significación estadística podría desperdiciar recursos en intervenciones que en realidad no impactan la vida de los pacientes de manera significativa. Los médicos deben conocer las diferencias mínimas clínicamente importantes y su credibilidad para interpretar los efectos de los tratamientos en los resultados de los pacientes.
