L’autorització dels nous medicaments es regula a Espanya a través de l’Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), a Estats Units per la Food and Drug Administration (FDA), o a nivell europeu per la European Medicines Agency (EMA). Les noves autoritzacions venen precedides d’una avaluació del fàrmac basant-se en criteris d’eficàcia toxicitat, conveniència i cost a partir de les dades observades en els estudis clínics.
Els darrers anys han augmentat els fàrmacs autoritzats mitjançant procediments d’aprovació accelerada, o aquells que són designats com a medicaments orfes; i en general, cada vegada més amb un elevat preu de sortida. En aquestes circumstàncies, moltes agències reguladores de diferents països d’Europa, Canadà, Gran Bretanya o Austràlia han adoptat estratègies d’avaluació centralitzada per tal de millorar l’avaluació d’aquests fàrmacs, emetre recomanacions i contribuir a la negociació del seu preu.
Als Estats Units tenen un règim regulador més laxe i fins ara no es disposava d’un sistema centralitzat amb aquests tipus d’avaluacions. Això comporta que molts dels nous medicaments aprovats per la FDA no disposin de dades suficients d’eficàcia o toxicitat i presentin elevats preus de venda.
L’estudi de Pham C et al, va comparar les decisions reguladores dels fàrmacs aprovats per la FDA amb les de l’EMA, l’agència canadenca, britànica i australiana en el període entre el 2017 i 2020. Els resultats van mostrar que dels 206 medicaments aprovats per l’FDA en aquest període, 162 (78%) havien rebut autorització per ser comercialitzats com a mínim per una de les agències anteriorment esmentades. En 42 (30%) d’aquests, es van emetre recomanacions negatives sobre el seu benefici clínic i uns costos inacceptablement elevats. Dels 44 fàrmacs que no van rebre autorització en cap de les 4 agències incloses en l’anàlisi, en 5 va ser denegada per resultats negatius en l’avaluació del balanç benefici-risc. La mediana dels costos estimats dels 42 fàrmacs autoritzats per la FDA que van rebre un posicionament negatiu de la resta d’agències va ser de 123.432$ per pacient/any de tractament.
En un estudi previ realitzat als Estats Units, es va avaluar el balanç cost-efectivitat del tractament amb tafamidis en l’amiloïdosi cardíaca. Els resultats van recomanar una reducció del 92,6% en el preu per equiparar-lo als llindars estàndards de cost-efectivitat recomanables. En aquest sentit, arran d’una nova regulació aprovada el 2022, a partir del 2026, Medicare, la principal proveïdora de pressupost pel pagament dels fàrmacs prescrits als Estats Units, tindrà l’autoritat de negociar el preu de diversos fàrmacs seleccionats.
El desenvolupament accelerat, l’elevat preu o la designació de medicaments orfes compliquen la tasca reguladora de les agències. Les noves estratègies reguladores poden aportar un benefici en la seguretat i eficàcia dels tractaments utilitzats en els pacients així com mantenir l’equitat i sostenibilitat d’uns sistemes sanitaris cada cop més deficitaris i sobrepassats.
Adrià Domingo-Carnicé
R3 Farmacologia Clínica
