Durant la segona jornada del XXXI Congrés de la Societat Espanyola de Farmacologia Clínica, la taula rodona aborda el tema de les teràpies avançades en el tractament de malalties minoritàries. Hi participen Javier Briones, hematòleg de l’hospital de Sant Pau, Mercedes Serrano, neuropediatra de l’hospital de Sant Joan de Deu, Fernando Larcher, Unidad de Innovación biomèdica CIEMAT-CIBERER, y Julian Isla, membre del comitè de medicaments orfes de l’EMA. S’ha abordat des de diferents punts de vista el paper de les teràpies avançades en diferents patologies i àmbits d’actuació
- Desenvolupament d’una CAR-T acadèmica, amb la presentació de les dades dels primers assaigs “first in human” en malaltia de Hodgkin refractària amb CAR30 T.
• Intervencions genètiques en neuropediatria, fent especial èmfasi en la distròfia muscular de Duchenne, la Sd d’Angelman o l’atròfia muscular espinal.
• Desenvolupament de teràpies avançades en l’epidermòlisi bul·losa
• La importància de les dades sanitàries: si el sistema no té la capacitat de gestionar-les, ho ha de fer el pacient.
En la segona part de la jornada s’han presentat les comunicacions orals. En destaquem alguns estudis de Farmacovigilància:
- Estudi de cohorts sobre ús de fàrmacs durant l’embaràs: en una cohort de més de 380.000 dones gestants entre 2011 i 2020, es va fer almenys una facturació de tractament en un 82% dels casos. Els suplements i els fàrmacs per l’aparell digestiu van ser els més utilitzats. L’analgèsic més prescrit va ser el paracetamol.
- Notificació espontània de reaccions adverses i la seva descripció en els informes d’alta de l’hospital: en un percentatge elevat de casos, els efectes adversos van constar en els informes d’alta. La gravetat de la reacció va ser un factor condicionant.
- Freqüència i característiques de les reaccions adverses en pacients tractats amb immunoteràpia: en una cohort de 86 pacients tractats amb immunoteràpia, la majoria de reaccions adverses registrades van ser lleus, i es van produir durant el primer període de tractament.
- Reaccions adverses amb reexposició positiva en un hospital de tercer nivell: un 43% de les reexposicions no va ser intencionada. En 1 de cada 4 casos la reexposició es podria haber evitat. Aquests anàlisis són un bon punt de partida per corregir aquestes situacions.
