La companyia Amylyx Pharmaceuticals, Inc. va anunciar el passat 29 de setembre l’aprovació del RELYVRIO™ (fenilbutirat de sodi i taurursodiol) per al tractament de l’ELA per part de l’Administració de Medicaments i Aliments dels Estats Units (FDA). L’aprovació es va portar a terme atenent als resultats de l’asasig clínic Centaur, que va mostrar una reducció significativa de la pèrdua de la funció física en pacients amb ELA.
El mateix dia, el prestigiós diari nordamericà The New York Times va dedicar un extens article al nou tractament aprovat per la FDA. A continuació us resumim alguns dels aspectes més destacats de l’article, que repassa amb força rigor i detall com s’ha dut a terme el procediment per tal de situar en la seva dimensió real les expectatives que ha despertat el nou tractament.
L’article destaca que la FDA ha decidit aprovar el nou fàrmac tot i que els resultats de l’assaig clínic no són encara concloents per determinar si realment pot augmentar la supervivència dels pacients o reduir la velocitat amb que es veu afectada la seva musculatura, la parla o la deglució. Citant el memoràndum de la FDA sobre el relivryo, assenyalen que davant la naturalesa greu i potencialment mortal de l’ELA, “aquest nivell d’incertesa és acceptable ena quest cas”. El memoràndum també destaca que els beneficis superen els riscos perquè el tractament “no presenta senyals d’inseguretat significatius que siguin motiu de preocupació”.
El diari nordamericà recull testimonis de diferents professionals i associacions de pacients d’ELA que ajuden a entendre la importància que ha tingut aquest procés als Estats Units.
Ara fa deu anys, Relyvrio va ser desenvolupat per dos estudiants de la Universitat de Brown Justin Klee i Joshua Cohen. Van proposar combinar taurursodiol, un suplement que de vegades s’usa per regular els enzims hepàtics, i fenilbutirat de sodi, un medicament per a un trastorn pediàtric de la urea, per protegir les neurones del cervell del dany en malalties com l’ELA a partir de la prevenció de la disfunció de dues estructures a les cèl·lules: els mitocondris i el reticle endoplàsmic. Els dos estudiants acabarien fundant Amylyx Pharmaceuticals.
Val la pena recordar que la Unitat de Malaltia de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge (HUB) participa en l’assaig clínic Phoenix per avaluar els efectes de l’albrioza, mateix fàrmac que ha estat aprovat als Estats Units i Canadà, tot i que amb un nom comercial diferent.
Llegiu aquí l’article del New York Times
