Des de la Unitat Funcional de Motoneurona de l’Hospital de Bellvitge seguim amb interès les informacions sobre el medicament masitinib, un inhibidor de tirosines que es postula com a neuroprotector per la seva capacitat de modular l’efecte inflamatori que té la glia en el sistema nerviós central (neuroinflamació).
El passat 20 de març, a través d’una nota de premsa, el laboratori AB Science va informar sobre els resultats esperançadors de l’estudi clínic AB10015.
Es tracta d’un estudi multicèntric, amb un gran nombre de pacients, que han estat distribuïts de forma aleatòria en tres grups: un de placebo, un altre que va rebre una dosi intermèdia (3 mg / kg) i un tercer amb una dosi més alta ( 4.5 mg / kg). El seguiment s’ha realitzat durant 48 setmanes. L’Hospital de Bellvitge ha participat en l’estudi amb un elevat nombre de pacients.
Un total de 394 pacients han finalitzat el seguiment. Segons la nota de premsa de la companyia, els pacients en el grup amb la dosi més alta (4.5 mg / kg / dia) van tenir una progressió més lenta de la malaltia des del punt de vista de l’avanç de la seva escala funcional (ALSFRS). També es va registrar aquest procés entre els pacients tractats amb la dosi de 3 mg / kg, encara que en aquest cas sense arribar a ser significatiu des del punt de vista estadístic. Amb aquests resultats, l’empresa ha sol·licitat l’aprovació del fàrmac per a la seva comercialització.
Rebem amb un optimisme caut aquesta informació. Hem de recalcar que es tracta d’un estudi que encara es troba actiu. No comptem amb les dades completes de l’estudi, incloent aspectes fonamentals sobre el seu perfil de seguretat, esdeveniments adversos i possible toxicitat.
De cara a la comunitat de pacients és important subratllar que no es tracta d’un tractament curatiu o que reverteixi els símptomes de la malaltia, sinó que busca alentir la seva progressió. L’ELA és una malaltia que intrínsecament es caracteritza per una gran variabilitat en la seva progressió en cada persona i és difícil establir l’efecte que pot tenir una medicació sobre cada pacient i sobre cada etapa de la malaltia.
Estem a l’espera de rebre informació més detallada d’aquest estudi, especialment de les dades que es presentin a la reunió del ENCALS del proper mes de maig. També hem d’esperar al pronunciament de l’Agència Europea dels Medicaments, que ha d’auditar i emetre un judici sobre les dades que presenta el laboratori. Mentre no se superin aquests dos requisits, no és possible accedir a aquest medicament fora de l’assaig clínic.
Des de la nostra unitat agraïm als pacients i les seves famílies la disposició i la voluntat de participar en assajos clínics i col·laborar amb la investigació científica de qualitat en la malaltia, com a única via d’avanç amb garanties en la lluita contra l’ELA.
La rellevància del component genètic; els problemes respiratoris i els dispositius que ajuden a dormir als pacients centren les tres primeres consultes de Compartim (al menú superior), la nova secció del Blog AulaELA.
