Aula ELA – Bellvitge Pacients

Ara fa uns dies, els mitjans de comunicació publicaven informacions sobre un tractament de cèl·lules mare impulsat pel laboratori Brainstorm Cell Therapeutics podria alentir l’avanç de l’ELA. L’assaig que està duent a terme aquest laboratori pretén desenvolupar una teràpia que consisteix a utilitzar cèl·lules mare mesenquimals (MSC) que es converteixen en cèl·lules que produeixen factors neurotròfics. Aquestes cèl·lules mare s’injecten en el líquid cefaloraquidi.

Des de la Unitat Funcional de Malalties de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge creiem que és important recordar que es tracta d’un assaig que encara no està acabat i que, per tant, no pot oferir resultats definitius en relació al valor de les cèl·lules mare per desaccelerar l’evolució de la malaltia. A dia d’avui, només s’han publicat el resultats de les fases I i II (podeu recuperar aquí l’entrada del blog escrita per Cova Joglar amb la definició de les diferents fases d’un assaig clínic).

Una de les conclusions d’un article que podeu llegir en aquest enllaç és que “els resultats obtinguts suggereixen que l’administració IT i IM de cèl·lules MSC-NFT en pacients amb ELA és segura i proporciona indicacions de possibles beneficis clínics, que s’hauran de confirmar en un pròxim assaig clínic”.

Una vegada més, apel·lem a la responsabilitat dels mitjans de comunicació perquè corroborin l’estat real dels estudis abans de publicar informacions que poden fer créixer esperances entre els pacients sense un fonament sòlid.  Qualsevol reacció que un pacient o una família puguin fer davant la recerca d’un nou tractament és justificable, però no ho son les que puguin dur a terme els mitjans, publicant notícies sense el filtre de les comprovacions que formen part de l’exercici correcte de la seva activitat.

Què són les cèl·lules MSC?

Les cèl·lules mesenquimals (MSC) són cèl·lules mare multipotents que poden diferenciar-se en tres grans llinatges: mesoderma, endoderma i ectoderm, fins i tot cap a les cèl·lules neuronals, gràcies a l’addició de substàncies específiques. En particular, es poden fer servir diferents molècules i factors de creixement per induir la diferenciació neural de les MSC.

Se sap que l’activitat de les cèl·lules MSC està intervinguda, almenys en part, de manera paracrina, a través de l’alliberament de diferents factors i biomolècules que representen el secretoma d’MSC. Aquests factors secretats inclouen proteïnes solubles, com a factors de creixement i citocines, àcids nucleics lliures, lípids i vesícules extracel·lulars. Les biomolècules incloses en els derivats del secretoma poden promoure la reparació de teixits i la immunomodulació intervinguda, les activitats antiinflamatòries i antiapoptòtiques.

Les accions antiinflamatòries i neuroprotectores del secretoma poden estar intervingudes, almenys en part, mitjançant l’alliberament de citocines antiinflamatòries. En particular, el factor de creixement transformant β (TGF-β), la interleucina (IL) i altres citocines antiinflamatòries poden ser responsables de l’acció antiinflamatòria, mentre que els factors neurotròfics poden intervenir la neuroprotecció. A més dels factors solubles, les MSC alliberen exosomes, que són vesícules tancades en la membrana, envoltades per una capa de fosfolípids que contenia proteïnes, lípids i ARN codificants i no codificants.

Una altra característica important de les MSC, particularment útil en el context clínic, és la seva capacitat per migrar al lloc de la lesió després de la seva administració, una propietat anomenada “referència” intervinguda per quimiocines.

Avui dia, se sap que algunes de les propietats beneficioses relacionades amb l’ús de MSC depenen de l’alliberament de factors de creixement i molècules solubles.