Informa’t sobre l’ELA

Des de l’Hospital Universitari de Bellvitge, hem iniciat el projecte Aula ELA, Bellvitge Pacients, dedicat a l’esclerosi lateral amiotròfica. Es tracta d’un espai de diàleg entre la comunitat de pacients, cuidadors i familiars, i els professionals sanitaris que tracten la malaltia.

Sessions informatives

L’Aula ELA acull sessions informatives que tracten temes d’interès que afecten directament els pacients i cuidadors, ja sigui perquè els preocupen o perquè no en tenen informació. Durant les sessions, els assistents poden fer preguntes als professionals i compartir experiències i coneixements amb la resta d’assistents, la qual cosa és molt positiva per millorar la qualitat de vida dels qui pateixen ELA.

Fins ara s’han realitzat les sessions en què s’ha parlat sobre:

– Maneig de les complicacions respiratòries en l’ELA
– ELA i nutrició
– Parla i deglució en ELA

Aula ELA sessio

Aquí podem veure la Dra. E. Farrero mostrant com utilitzar l’aparell de ventilació a un dels pacients assistents

Blog

En aquest blog anirem publicant tots els continguts rellevants sobre els temes que afecten la comunitat de pacients d’ELA, inclosos els vídeos d’aquestes sessions. El blog ha de ser una eina útil on puguis resoldre els teus dubtes, trobar informació rellevant i consultar els aspectes que et preocupen.

Per compartir la vostra opinió o els dubtes que us sorgeixin podeu deixar un comentari a l’entrada corresponent. Si es tracta d’alguna qüestió privada podeu posar-vos en contacte amb nosaltres a través de l’apartat “contacta’ns”.

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7 Responses to Informa’t sobre l’ELA

  1. ainoa says:

    Estic fent el Treball de Recerca i el tema que vaig escollir va ser l’ELA . La meva avia va patir aquesta malaltia i va ser tractada a aquest hospital fa anys ,la meva mare em va dir que em posés en contacte amb vosaltres perquè potser em podríeu ajudar. Us he enviat ja bastants e-mails però només vaig rebre una contestació dient-me que mirés aquesta pàgina web i a veure si enviant-ho aquí tinc una mica més de sort.

    M’agradaria que algú que és dediques a tractar aquesta malaltia m’ajudés i em donés la seva visió, m’expliqués, mirés el meu treball i m’orienti una mica més.

    Gràcies

    • ainoa says:

      Hola, encantats de poder ajudar te
      si vols podem revisar el teu treball que segur donarà a conéixer la malaltis

  2. Jordi Mesia Castellarnau says:

    Ayer en la “V JORNADA D’ACTUALITZACIÓ EN L’ELA A L’HOSPITAL UNIVERSITARI DE BELLVITGE”, cuando se habló de estado actual de las posibles terapias se habló también de las células madre. Se afirmó como es conocido por la mayoría de pacientes y profesionales que todavía estamos lejos de encontrar una terapia efectiva y accesible.

    Sin embargo, el ponente al listar las alternativas incluyó también el tratamiento de Brainstorm Cell Therapeutics. No mencionó nada especialmente sobre él, no puede hacerlo como profesional de la medicina, pero sin embargo subliminalmente lo remarcó poniéndolo el primero de su lista y siendo el único en negrita.
    Que tiene de diferente Brainstorm Cell Therapeutics (BCT) respecto a otras iniciativas:
    “Su enfoque empresarial” que se caracteriza por 3 elementos fundamentales:
    1) Su intrepidez
    2) Su transparencia
    3) Su modelo de negocio

    En primer lugar, BCT después de probar y perfeccionar su tratamiento en Jerusalén (Hadassah) con una muestra reducida de 10 pacientes, decide abordar el respaldo de la FDA americana, cuando realmente no lo necesitaba.
    Pero su enfoque empresarial, se dirige no al beneficio a corto plazo sino al beneficio recurrente. Esto requiere que la compañía adquiera “awareness”, imagen de liderazgo tecnológico, reconocimiento internacional como empresa pionera. Esto sólo lo puede conseguir con el patrocinio de empresas colaboradoras como UMass Medical Center, Mass General y Mayo Clinic. Ahí radica su valentía y a su vez la seguridad que poseen de la eficacia de su tratamiento.

    En segundo lugar son transparentes. No ocultan que su tratamiento no ataca la enfermedad, no ocultan lo que la mayoría de profesionales saben: No sabemos qué ocurre cuando inyectamos células madre, ni como alcanzan su target, ni como se desarollan, etc, ect. Su enfoque es mucho más simple, aplican el concepto militar de las bombas de racimo. Usan las células inyectadas como simple medio de transporte y explosión de factores neurotróficos que acuden al rescate de las motoneuronas que aún permanecen vivas. De ahí que cuando han iniciado los tratamientos combinados inyectado no tan sólo en el fluido cerebro-espinal, sino también directamente a los músculos afectados los resultados han mejorado exponencialmente.
    En términos militares es como si nuestras motoneuronas fueran pueblos con todos sus edificios reducidos a escombros por el ataque aéreo de la enfermedad y BCT es capaz de reconstruir todos los edificios en tiempo record con una impresora 3D. Esto no detiene la guerra, ni tan siquiera destruye a los aviones enemigos, pero los habitantes de la ciudad vuelven a tener sus casas hasta que de nuevo se produzca un nuevo ataque y los vuelvan a derribar. Por tanto será necesario un tratamiento recurrente para reconstruir nuestras motoneuronas regularmente. A grandes males, grandes remedios, o como diríamos de otra forma matar moscas a cañonazos. Pero para el paciente, durante unos meses será efectivo, no para revertir, pero al menos para detener temporalmente la degeneración.
    Yo estoy en contacto regular con su oficina del paciente, y como muestra de su sinceridad podéis ver una de sus respuestas a mis constantes requerimientos:
    “I wish I had the answers you’d like to hear but unfortunately I don’t. There are still a couple of years of clinical trials ahead of us before we stand a chance of getting FDA approval for widespread treatment. Regarding trials in Europe, we don’t have any plans now; each trial costs millions of dollars and we don’t have the resources. In addition, we cannot provide treatment outside of our clinical trial or we will jeopardize our chances of being approved by the FDA.
    With best wishes”
    Tengo que reconocer que esta no es la respuesta que encuentro en otras empresas dedicadas a este negocio, las cuales ya ofrecen tratamientos, con sus precios, condiciones,….. y,…. fracaso.
    En tercer lugar su modelo de negocio. BCT es una empresa que cotiza en la bolsa de New York como “BCLI” dentro de Biotech, con un capital en el mercado de 61 Mill. USD en 183.000 acciones.Una posición relevante en la compañía requeriría alcanzar un 10% del capital, lo que supondría una inversión de 6,0 Mill. USD. Hace dos semanas dos fondos de inversión especializados en Healthcare inviertieron respectivamente 10 Mill. USD cada uno de ellos en la compañía.
    En línea con sus objetivos la semana pasada contrataron como CEO de la compañía al Sr. Anthony Fiorino “Tony”, un auténtico especialista de la comercialización de soluciones médicas en el mercado sanitario.
    He participado en las dos últimas conferencias telefónicas con los inversores y es interesante ver como protegen su negocio (patente en USA y en Europa) y como rechazan acceder al mercado Chino e Indio, por falta de protocolos sanitarios dicen ellos. Pero mi interpretación es que se refieren a la falta de seguridad de sus patentes, dado que no hablamos de “muy alta tecnología”, sus métodos allí sería fácilmente copiados en cuestión de semanas y en poco tiempo aparecerían empresas chinas ofreciendo el mismo tratamiento internacionalmente.
    Estoy convencido que su auténtico objetivo son todas las enfermedades neurodegenerativas, pero para ello han decidido abordar la más difícil, pero también la que les proporcionará la mayor imagen y rendimiento.

    Hasta ahora he sido muy escéptico respecto a los continuos comunicados de prensa de BCT, pero algo me hizo cambiar de parecer: Steve Perrin CEO de ALSTDI, ha sido siempre uno de los más críticos con cualquier novedad y ha reiterado en muchas ocasiones que no veremos una solución hasta el 2030, sin embargo la semana pasada estando en la Clínica Mayo dijo:
    “Steve Perrin saying that they are on the verge of essentially turning ALS into a chronic illness to be managed, i.e. slowing down progression enough for PALS to live 30 years instead of 3 or 4”.
    Sólo me pregunto, a la luz de todos los tratamientos inicialmente prometedores que se remonta décadas, cómo alguien puede saber esto sin pruebas en humanos o experiencia anecdótica significativa, o incluso sólo con los estudios en animales?
    Lo dijo estando en Mayo Clinic, lo que me hace presuponer que hablaba de BCT.

    Que ocurrirá en un futuro próximo: Estimo que la capacidad para tratar enfermos una vez sobrepasados los ensayos doble ciego (placebos intratecales ¡!!!) será en 2015 de tratar unos 1.000 pacientes/año en las tres clínicas. El censo de pacientes en el mundo asciende a unos 200.000. Probablemente BCT/Clínicas introducirán un precio que por tratamiento (varios ciclos) que estimo no será inferior a los 100.000 USD. Esto descartará a unos 190.000 pacientes, pero todavía quedarán 10.000 pacientes para un tratamiento que será mucho más eficaz cuando se realice en fases tempranas.

    Como se formarán las listas de espera: La experiencia de los hospitales americanos, dice que la forma de mover posiciones en la listas se basa en la capacidad de realizar donativos a fondo perdido al hospital. Un paciente que done 50.000 USD al hospital ascenderá muchos puestos en la lista. Es por este motivo que el tratamiento BCT, a corto plazo sólo será accesible para algunos.
    En un futuro algo más lejano, más hospitales del mundo franquiciarán el tratamiento y las capacidades serán mucho mayores pudiendo tratar muchísimos más enfermos y de forma asequible para los sistemas sanitarios. Esto no será para antes del 2018.

    Para entonces, ya habré muerto.

    • monica povedano says:

      hola, jordi
      respecto al primer comentario es cierto que no podemos hablar de ELA si no de enfermedades de neurona motora, ya que observamos en la práctica clínica diaria que podemos agrupar a los enfermos en diferentes subtipos
      probablemente cada grupo tributariod e un tratamiento diferente
      Con respecto a las cel madre es cierto, como dijo el dr Varona, que estamos lejos de tenerlas como tratamiento habitual del enfermo con motoneurona

      Mónica

      • monica povedano says:

        Recientemente en el congreso mundial de neuromuscular (icnm2014.org) se han realizado algunas conferencias sobre ELA a cargo de Dr Robberecht, Dr Shaw y Dr Silani
        En todas ellas se ha remarcado la importancia de la estratificación de los enfermos, el replanteamiento de los ensayos y el por qué fracasan y la importancia de las Unidades
        Como vemos todo gira sobre lo mismo

  3. Diana Segre says:

    És una iniciativa molt interessant. En les malalties cróniques, com l’ELA, la informació i el recolzament dels professionals són claus.
    Estarem atents a noves actualitzacions.

  4. Jordi Mesia Castellarnau says:

    Estas reflexiones tienen un mal comienzo: El nombre de “ELA”.

    Ningún profesional sanitario con experiencia debería hablar de ELA, sino del síndrome de Motoneurona. Este simple gesto, es fundamental para concienciar a todos los estamentos del sistema sanitario de que no nos hallamos ante una enfermedad definida y tipificada, sino ante cientos de enfermedades diferentes que a través de varios caminos “pathways” concluyen con el colapso de la motoneurona y sus consecuencias tan conocidas por todos.

    Sólo si comprendemos este fenómeno estaremos en disposición de abordar terapias curativas y no limitarnos tan sólo terapias paliativas como en la actualidad.

    Este es el primer paso: Deberíamos dejar de hablar de Esclerosis Lateral Amiotrófica y pasar a denominarla Enfermedad de la Motoneurona.

    Porque un simple cambio de denominación es importante?: Porque no es tan sólo un cambio de nombre sino que también implica un cambio paradigmático en la forma de abordar el problema desde todos sus ámbitos, desde la investigación hasta la terapia.

    Se entenderá mejor con algunos ejemplos:

    i) Un Laboratorio determinado en su búsqueda para encontrar el medicamento maravilloso que cure la enfermedad, desarrolla un medicamento para un ensayo clínico. Seleccionan una muestra de 100 pacientes, sin tener en cuenta ninguna clasificación previa que no sea del tipo 50%. Realmente no se ha efectuado un proceso previo de categorizar los pacientes en función de sus etiologías y antecedentes. El resultado del ensayo podría ser que el medicamento ha sido parcialmente eficaz en 2 pacientes y absolutamente ineficaz en 98 pacientes. Los resultados no son estadísticamente significativos y el laboratorio suspende continuar con la investigación. Pero que ocurre con aquellos 2 casos en que la medicación mostró cierta eficacia. Porqué acaeció?
    ii) Sólo así se puede explicar el caso del Carbonato de Litio y los médicos italianos. Yo estoy convencido que no existía mala fe, ni errores de procedimiento cuando los neurólogos italianos creyeron haber encontrado una medicación para la enfermedad. Lo que ocurrió se denomina un fenómeno de “casualidad estadística”. Se dieron las circunstancias de que coincidieron en un momento y un lugar varios enfermos de la misma etiología y se probó una terapia adecuada. Cuando se decide ampliar la muestra desaparece la casualidad estadística y todo el mundo descarta el carbonato de litio. Pero sin embargo para determinados pacientes era una terapia acertada.

    Ante esta situación aparecen algunos neurólogos que piensan firmemente en una terapia de cocktel, en línea con lo acontecido en los principios del VIH. Pero tratar a un enfermo con 10, 20 componentes supone un choque frontal con el dualismo en medicina: “Lo que es un medicamento para un paciente determinado puede ser un veneno para otro paciente”. Probablemente no es el enfoque acertado.

    Estos pensamientos me reafirman que es absolutamente fundamental clasificar a los pacientes previamente, dado que no estamos hablando de una enfermedad, sino de varias.

    Que hacemos mal:

    1. Ausencia de categorización de los pacientes:
    b. El análisis de sangre que se realiza a un paciente de motoneurona no se diferencia mucho al que haríamos a alguien con un problema de acné. Hoy en día los propios enfermos han desarrollado los protocolos que contemplan las variables que deben ser analizadas. Como los entes sanitarios desconocen estos protocolos, los propios enfermos (el número reducido de los que lo conoce por sus capacidades de acceso a la información y dominio de idiomas) deben realizar estas pruebas de forma privada en individualizada. Existe una evidente desconexión entre la clase médica y los pacientes avanzados.
    c. La clase médica se dedica fundamentalmente a descartar los posibles “ELA like” a través de pruebas costosas, pero sin embargo una vez descartadas las posibles “likes” no avanza en profundizar y categorizar a los pacientes.
    d. No debería haber ni un solo paciente de motoneurona sin su análisis individual de su genoma. Especialmente importantes son todas aquellas mutaciones, defectos, polimorfismos relativos a i) el sistema inmunitario, ii) Los mecanismos de oxidación/reducción y iii) la síntesis de la cisteína y los procesos de metilación. Evidentemente supone un coste importante para la sanidad pública (1.000€ por paciente) pero no somos capaces de valorar los recursos que podríamos ahorrar con tratamientos “ad hoc” que permitirían mejorar la evolución de la enfermedad y reducir el coste sanitario.
    e. El sistema sanitario dedica horas y esfuerzos en pruebas cognitivas de los enfermos, pero sin embargo si dedicaran el mismo tiempo y esfuerzo en retratar en profundidad la historia clínica del paciente, incluso en los pequeños detalles, su alimentación, sus hábitos, estaríamos más cerca de ser capaces de introducirnos en el mundo del diagnóstico personalizado.
    f. Es realmente decepcionante acceder a la información de los simposios. Si alguien con alguna curiosidad científica accede a los 12 ficheros pdf con más de 1.000 páginas de las ponencias del último simposio en Milán, puede hacer la prueba que yo he hecho: He buscado con una función “search” cuantas veces aparece la palabra “homocystein” entre los cientos de páginas y el resultado es “0”. Si realizamos la misma búsqueda con la palabra “suicide” encontraremos más de 100 referencias. El enfoque de la clase médica no apunta ni a la prevención ni a la curación, sólo al tratamiento y las consecuencias psicológicas para los familiares.
    2. Competencia insana entre hospitales y médicos. Nos movemos en un entorno competitivo en lugar de cooperativo. Los historiales y pruebas de los pacientes son propiedad de ellos, no de los hospitales. Si al menos las pruebas y resultados se compartieran la base de conocimiento común sería mucho mayor, lo cual favorecería las posibilidades de categorizar a los pacientes con mucha mayor eficacia que en la actualidad.
    3. Carencia de una auténtica internacionalización. A parte de un simposio anual y varias citas, no existe una base de datos mundial de pacientes. Me imagino un mundo en el que un día toda la clase médica y laboratorios pudieran compartir la base de datos de pacientes, con unos protocolos estrictos sobre los datos que deben aportarse sobre cada paciente. Con los sistemas de información actuales, puedo afirmar sin lugar a dudas que el avance que podríamos realizar en el tratamiento de la enfermedad sería exponencialmente mayor que el actual.

    CONTINUARE CON MIS REFLEXIONES………

    jordi mesià

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