Fins ara no hi ha cap tractament preventiu per a la demència, ni cap que en disminueixi la seva progressió. L’eficàcia dels inhibidors de la colinesterasa en formes lleus o moderades és d’una rellevància clínica escassa. La memantina ha mostrat una eficàcia modesta en pacients amb la forma greu de la malaltia i només s’ha de considerar com una alternativa.
Les plaques de proteïna amiloide en el cervell són una característica neuropatològica de la malaltia d’Alzheimer i es suggereix que desencadenen una cascada d’alteracions que causen deteriorament cognitiu.
Tal com es reflexiona en aquesta editorial recent, l’aprovació d’aducanumab en la malaltia d’Alzheimer per part de la FDA ha estat motiu d’una forta controvèrsia. La decisió es va basar en una reducció de les plaques de beta amiloide en el cervell, una variable subrogada no validada, i que no se sap si es tradueix en resultats clínics rellevants. A més, s’ha vist que el fàrmac pot causar edema cerebral, microhemorràgies i siderosis superficial. Les dades sobre l’eficàcia procedents de dos assaigs clínics són contradictòries i encara no concloents. Segons alguna institució, l’aprovació d’aducanumab tot i la manca de proves d’efectivitat ha generat falses esperances per a pacients amb malaltia d’Alzheimer i les seves famílies, i amenaça amb arruïnar el programa Medicare als Estats Units a causa del preu exorbitant del medicament.
Els dos assaigs de fase III duts a terme amb el fàrmac es van aturar precoçment després que una anàlisi inicial mostrés que el fàrmac no era més eficaç que placebo per reduir el deteriorament cognitiu. Una anàlisi posterior va confirmar la ineficàcia del fàrmac en un estudi, però l’altre va suggerir un efecte beneficiós cognitiu. L’Agència Europea de Medicaments (EMA) (inclòs el Regne Unit) va actualitzar les seves guies per subratllar la necessitat que els assaigs clínics per a la malaltia d’Alzheimer mostrin efectes beneficiosos cognitius i funcionals, en lloc de centrar-se únicament en variables subrogades. L’aprovació d’aducanumab a Europa seria incompatible amb aquesta guia.
Al final, les pitjors conseqüències són per als pacients i les seves famílies que continuen buscant un tractament que els doni esperança, no falses esperances.
