La correspondència entre la significació estadística (SE) i la rellevància clínica (RC) dels resultats dels assaigs clínics que es publiquen només s’ha investigat en alguns estudis petits o en àrees específiques. L’objectiu d’aquest estudi va ser estimar l’abast de la disparitat entre la significació estadística i la rellevància clínica en els assaigs clínics publicats i els factors associats a aquesta disparitat.
Es va dur a terme una revisió metodològica dels assaigs publicats entre el 2018 i el 2022 i indexats a PubMed. Es van incloure els informes primaris d’assaigs de fase 3 de superioritat de dos braços sobre intervencions sanitàries. Es van excloure els estudis farmacocinètics i els assaigs pilot. La relació entre el valor delta especificat o la diferència mínimament rellevant des d’un punt de vista clínic (tal com s’especifica en el càlcul de la mida de la mostra) i la mida de l’efecte va determinar la importància clínica dels resultats de l’assaig. Els estudis en què la significació clínica era com a mínim possible, però no estadísticament significativa, es van classificar com a disparitat SE−RC+, mentre que els estudis que no eren rellevants clínicament però que eren estadísticament significatius es van classificar com a disparitat SE+RC−. Es van explorar els factors associats a cada tipus de disparitat en els estudis mitjançant una regressió logística multinomial.
L’estudi va incloure un total de 500 assaigs, però per al 38,4 % (n = 192) no hi havia informació disponible per classificar-ne la rellevància clínica. Es va observar una disparitat global en 63 dels 308 estudis restants, la qual cosa representa un 20,5 % (IC del 95 %: 16,2 % a 25,5 %). La disparitat SE+RC− va ser del 10,3% (15/145) (IC del 95%: 6,1% a 16,8%) i la disparitat SE−RC+ va ser del 29,5% (48/163) (IC del 95%: 22,7% a 37,2%). Els estudis que avaluen medicaments complementaris o alternatius, en comparació amb els assaigs clínics de fàrmacs, estaven positivament associats amb la discrepància SE+RC−. Un factor d’impacte de la revista baix, una mida de la mostra petita, la manca de finançament o el finançament mitjançant subvencions, així com l’omissió de qualsevol menció a l’aleatorització, estaven positivament associats amb la discrepància SE−RC+.
En interpretar els resultats d’un assaig clínic que implica un fàrmac, sorgeix una dificultat en la seva avaluació: la distinció entre significació estadística i significació clínica, i com definir els canvis rellevants clínicament per als pacients. Això és important perquè algunes intervencions, tot i mostrar millores estadísticament significatives en els assaigs clínics, només afecten de manera marginal els símptomes o la qualitat de vida dels pacients. Centrar-se únicament en la significació estadística podria portar a un malbaratament de recursos en intervencions que en realitat no tenen un impacte significatiu en la vida dels pacients. Els clínics han de ser conscients de les diferències mínimes importants des del punt de vista clínic i de la seva fiabilitat per tal d’interpretar els efectes dels tractaments en els resultats dels pacients.
