Desde la Unidad Funcional de Motoneurona del Hospital de Bellvitge seguimos con interés las informaciones sobre el medicamento masitinib, un inhibidor de tirosinas que se postula como neuroprotector por su capacidad de modular el efecto inflamatorio que tiene la glia en el sistema nervioso central (neuroinflamación). 
El pasado 20 de marzo, a través de una nota de prensa, el laboratorio AB Science informó sobre los resultados esperanzadores del estudio clínico AB10015.
Se trata de un estudio multicéntrico, con un gran número de pacientes, que han sido distribuidos de forma aleatoria en tres grupos: uno de placebo, otro que recibió una dosis intermedia (3 mg/Kg) y un tercero con una dosis más alta (4.5 mg/Kg). El seguimiento se ha realizado durante 48 semanas. El Hospital de Bellvitge ha participado en el estudio con un elevado número de pacientes.
Un total de 394 pacientes han finalizado el seguimiento. Según la nota de prensa de la compañía, los pacientes en el grupo con la dosis más alta (4.5 mg/kg/día) tuvieron una progresión más lenta de la enfermedad desde el punto de vista del avance de su escala funcional (ALSFRS). También se registró este proceso entre los pacientes tratados con la dosis de 3 mg/kg, aunque en este caso sin llegar a ser significativo desde el punto de vista estadístico. Con estos resultados, la empresa ha solicitado la aprobación del fármaco para su comercialización.
Recibimos con un optimismo cauto esta información. Debemos recalcar que se trata de un estudio que aun se encuentra activo. No contamos con los datos completos del estudio, incluyendo aspectos fundamentales sobre su perfil de seguridad, eventos adversos y posible toxicidad.
De cara a la comunidad de pacientes es importante subrayar que no se trata de un tratamiento curativo o que revierta los síntomas de la enfermedad, sino que busca ralentizar su progresión. La ELA es una enfermedad que intrínsecamente se caracteriza por una gran variabilidad en su progresión en cada persona y es difícil establecer el efecto que puede tener una medicación sobre cada paciente y sobre cada etapa de la enfermedad.
Estamos a la espera de recibir información más detallada de este estudio, en especial de los datos que se presenten en la reunión del ENCALS del próximo mes de mayo. También debemos esperar al pronunciamiento de la Agencia Europea de Medicamentos, que debe auditar y emitir un juicio sobre los datos que presenta el laboratorio. Mientras no se superen estos dos requisitos, no es posible acceder a este medicamento por fuera del ensayo clínico.
Desde nuestra unidad agradecemos a los pacientes y a sus familias la disposición y la voluntad de participar en ensayos clínicos y colaborar con la investigación científica de calidad en la enfermedad, como única vía de avance con garantías en la lucha contra la ELA.
La relevancia del componente genético; los problemas respiratorios y los dispositivos que ayudan a dormir a los enfermos centran las tres primeras consultas de Compartimos (en el menú superior), la nueva sección del Blog AulaELA.
