A la Unitat d’ELA de l’Hospital Universitari de Bellvitge hem rebut amb entusiasme la recent notícia sobre l’efecte positiu que el nou fàrmac Masitinib pot tenir sobre la progressió dels pacients afectats per ELA. Es tracta d’un medicament amb un potencial efecte modulador sobre factors inflamatoris de la glia (les cèl·lules del sistema nerviós que donen suport a les neurones). Sense ser la causa de la malaltia, aquests factors inflamatoris si poden afectar la seva evolució i el nou fàrmac pot alentir el procés de degeneració de les neurones motores, sense tractar-se d’un medicament curatiu.
L’estudi que s’està duent a terme presenta com fortalesa el seu caràcter multicèntric i el gran nombre de pacients inclosos, entre els quals es troba un important nombre d’afectats per la malaltia que són atesos en la nostra unitat multidisciplinar. Els pacients s’han sotmès a un rigorós protocol d’estudi amb un doble cec, en el qual ni ells com a voluntaris ni nosaltres com clínics coneixem la medicació que estan rebent.
Dit l’anterior, hem de recalcar que a data d’avui es tracta d’un estudi que encara està en marxa i del qual, per tant, encara no coneixem les dades completes. La notícia recollida pels mitjans de comunicació correspon a una anàlisi preliminar realitzada en una part dels pacients que participen en l’estudi. Per això, a dia d’avui no existeix autorització per part de les agències farmacèutiques reguladores per al seu ús fora de l’àmbit d’un assaig clínic controlat. Aquestes agències tenen la missió de jutjar si les dades obtingudes fins a la data són suficients per justificar l’ús estès del Masitinib, vetllant per la seguretat dels malalts. En les últimes quatre dècades, amb l’excepció del riluzole, han estat molts els assajos clínics que han fallat en el seu propòsit de demostrar un efecte sobre la progressió de la malaltia, de manera que la valoració de cada nou estudi s’ha de fer amb la major rigorositat possible.
Estarem atents a les notícies sobre la viabilitat de Masitinib com a alternativa terapèutica en la nostra població que es produeixin en un futur immediat.
Aprofitem l’oportunitat per agrair als pacients i les seves famílies la disposició i la voluntat de participar en assajos clínics i col·laborar amb la investigació científica de qualitat en la malaltia, com a via d’avanç en la lluita contra l’ELA.
Equip Unitat Multidisciplinar d’ELA – UFELA
Hospital Universitari de Bellvitge
