La Unitat Funcional de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge participa amb d’altres centres catalans i estatals (l’Hospital de Santa Creu i Sant Pau de Barcelona i l’Hospital La Fe de València, entre d’altres) en un estudi multicèntric internacional per provar l’eficàcia del fàrmac Ravulizumab en pacients amb esclerosi lateral amiotròfica.
Es tracta d’un estudi en que el fàrmac es compara amb placebo i per tant, amb l’objectiu de poder saber si és eficaç. Hi haurà alguns pacients que de forma aleatòria i sense que ningú ho sàpiga, no prendran el fàrmac.
El ravulizumab és un fàrmac que inhibeix el sistema immunitari en bloquejar una proteïna que forma part del complement (unes molècules encarregades de la defensa contra microorganismes externs).
El motiu d’inhibir aquestes proteïnes en pacients amb ELA és perquè es creu que en la malaltia pot registrar-s’hi, entre molts altres mecanismes, una inflamació exagerada que provoca toxicitat neuronal. Aquesta informació s’ha obtingut d’estudis preclínics amb models animals i d’estudis amb teixits humans de pacients.
L’objectiu de l’estudi és demostrar els efectes que té aquest fàrmac sobre la velocitat de progressió de la malaltia avaluant els canvis en l’escala ASLFRS-R. A més, també s’avaluarà l’evolució de la força muscular, funció respiratòria i, a través d’analítiques, la neuroinflamació.
La posologia del fàrmac és endovenosa i per tant, el pacient ha d’anar a l’hospital cada 8 setmanes durant les 50 setmanes que dura la primera part de l’estudi.
Finalment, cal destacar que, degut a que el fàrmac inhibeix el sistema immunitari, tots els pacients s’han de vacunar per a una sèrie de microorganismes amb l’objectiu de prevenir les infeccions durant el tractament.
Bernat Bertran Recasens
Unitat de Malalties Neuromusculars de l’Hospital del Mar i Col·laborador de la Unitat de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge
