La Unitat d’ELA de l’Hospital Sant Rafael de Madrid, creada recentment i coordinada pel Dr. Jesús Mora, és l’únic centre espanyol que participa en l’assaig clínic internacional (europeu i nord-americà), amb el compost anomenat Tirasemtiv. En l’actualitat s’ha iniciat un assaig clínic fase III amb aquest fàrmac. Els pacients interessats a participar en l’assaig clínic i la situació dels quals respongui als criteris d’inclusió/exclusió del mateix poden contactar amb els investigadors responsables en l’adreça de correu: ela.sanrafael@gmail.com
L’assaig exigeix freqüents visites al centre per al control de possibles efectes adversos, per la qual cosa els criteris d’inclusió i exclusió són essencials per garantir que els objectius de l’assaig es compleixin.
Tirasemtiv és un fàrmac activador de la troponina ràpida del múscul esquelètic desenvolupat pel laboratori Cytokinetics. En el model animal d’ELA, el ratolí SOD1, mostra una millora en el desenvolupament d’activitat física en els ratolins tractats amb el fàrmac.
En un estudi multicèntric, aleatori controlat amb placebo, doble cec, fase IIb, va fallar a mostrar benefici per a l’objectiu principal que era la caiguda en l’escala funcional d’ELA (ALSFRS). No obstant això, sí que es va observar una menor caiguda de la funció respiratòria que es va mostrar estadísticament significatiu. Donada la importància de l’afectació respiratòria en la supervivència en l’ELA aquest resultat és prometedor.
