Els Laboratoris Ferrer van decidir centrar-se en l’Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA) mitjançant un assaig clínic de fase 3 amb edaravone oral, un neuroprotector dissenyat per alentir la progressió de la malaltia, avaluat a través de l’escala funcional. L’estudi ADORE s’ha dut a terme després d’observar-se una resposta incerta a l’estudi de fase 2, així com a l’assaig realitzat amb edaravone per via intravenosa (EV). Malauradament, ha estat decebedor per a la comunitat de pacients i científica no poder demostrar els resultats esperats amb l’edaravone oral després del seguiment dels pacients durant 48 setmanes.
Vegeu la nota informativa de Ferrer sobre l’assaig ADORE
En el disseny de l’estudi de fase 3, hi van participar més de 300 pacients de diferents països, i es va dur a terme davant d’un grup de placebo. L’administració de 100 mg d’edaravone es va realitzar amb una proporció de 2:1, on dos pacients rebien el fàrmac davant d’un durant un període de 48-72 setmanes. L‘endpoint primari va ser el canvi a l’escala ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosi Functional Rating Scale-Revised) després de 48 setmanes.
La finalització de l’estudi ens pot ajudar a explicar que la distinció entre la fase 2 i la fase 3 d’un assaig clínic, que abasta diversos aspectes:
Objectiu principal:
– A la fase 2, l’objectiu principal és avaluar l’eficàcia del medicament i obtenir més informació sobre la seva seguretat en un grup més extens de participants que a la fase 1, podent incloure diversos centenars de subjectes.
– A la fase 3, es busca confirmar i estendre les troballes de la fase 2 en una població més àmplia, sovint incloent milers de participants. L’eficàcia i la seguretat del medicament s’avaluen en un context més representatiu de la població objectiu.
Disseny de l’estudi:
– Els estudis de fase 2 poden tenir diversos dissenys, com ara assaigs controlats aleatoris, però solen ser més petits i menys rigorosos que els estudis de fase 3.
– A la fase 3, els estudis són generalment més grans i rigorosos, amb assajos clínics controlats aleatoris que poden comparar el nou medicament amb el tractament estàndard o un placebo.
Durada:
– Els estudis de fase 2 poden durar des de diversos mesos fins a pocs anys, depenent de la complexitat del medicament i la malaltia que s’està tractant.
– A la fase 3, es requereix un període més extens, ja que es recopilen més dades i s’inclou un nombre més gran de participants. Pot portar uns quants anys completar els estudis de fase 3.
Aprovació regulatòria:
– Els resultats de la fase 2 ajuden a determinar el potencial del medicament i justifiquen la continuació amb estudis més amplis.
– Els resultats de la fase 3 són crucials per a la presentació de la sol·licitud d’aprovació del medicament davant de les agències reguladores. Si els resultats són positius i compleixen els criteris predefinits, el medicament es pot considerar per a la seva aprovació.
