Molts dels pacients de la nostra Unitat participen, han participat o participaran en un assaig clínic. Per aquest motiu ens sembla especialment adient publicat aquest article de Covadonga Joglar Huber, pacient del nostre centre i monitora d’assaig clínics, a qui agraïm la seva col·laboració.
Assaigs clínics: del desenvolupament d’un fàrmac a l’aprovació per a ús humà
Des del moment en què un laboratori farmacèutic comença a investigar sobre una molècula nova fins que s’aprova la seva utilització en éssers humans solen transcórrer entre 10 i 12 anys.
Un cop trobat el compost que es pretén desenvolupar, les primeres fases d’investigació són assajos preclínics, és a dir, proves amb cultius cel·lulars i en animals. Un cop finalitzats els estudis preclínics amb èxit comencen els estudis clínics.
Un assaig clínic és l’avaluació experimental d’un medicament, tècnica diagnòstica o terapèutica, per valorar la seva eficàcia i seguretat en la seva aplicació a éssers humans.
Fases dels assaigs clínics
- Fase I: són les primeres proves en humans. Generalment s’administra a un grup petit, habitualment de menys de 100 voluntaris sans. Hi ha algunes excepcions, com teràpies oncològiques o per VIH, en què els participants són pacients. L’objectiu principal d’aquesta fase és determinar la seguretat en humans.
- Fase II: un cop superada la fase I, s’administra el fàrmac a pacients amb la malaltia diana. Sol ser un grup de 100 a 300 pacients, que no pateixin altres malalties concomitants. Generalment es divideix la població en dos grups mitjançant un procés d’aleatorització per comparar-los entre si. Un dels grups rep el tractament innovador (grup d’estudi) i l’altre grup (grup control) rep placebo o el millor tractament autoritzat disponible per a la malaltia en estudi (gold standard). Cal destacar que difícilment s’autoritzen estudis que utilitzin placebo si hi ha disponible un tractament en el mercat. L’objectiu de la fase II és establir la dosi òptima de tractament mitjançant l’estudi de l’eficàcia i seguretat. La major part de noves molècules no superen aquesta fase per problemes d’eficàcia o seguretat.
- Fase III: en aquesta fase el fàrmac s’administra a un nombre més elevat de pacients (generalment entre 1.000 i 3.000). Els criteris d’inclusió dels pacients en l’assaig no són tan restrictius com en la fase II ja que es busca un grup d’estudi més heterogeni per confirmar l’eficàcia del medicament, estudiar els seus efectes secundaris, comparar-lo amb els tractaments ja comercialitzats utilitzats habitualment i recollir informació de seguretat del medicament. Per procedir al registre d’un nou medicament, s’han de recopilar els resultats de tots els estudis preclínics i clínics i presentar-los a les autoritats reguladores juntament amb la descripció del procés de fabricació. Si les autoritats reguladores estan d’acord que les dades demostren l’eficàcia, la seguretat i la qualitat de la molècula; concedeixen l’autorització de comercialització.
- Fase IV: s’anomenen també estudis post-autorització. L’objectiu principal és detectar reaccions adverses poc freqüents atès que la població d’estudi és més gran i més heterogènia que en les fases anteriors. D’altra banda, se solen realitzar estudis de fase IV per investigar sobre possibles noves indicacions o canvis en la formulació d’un fàrmac ja autoritzat.
Ètica i legislació en assajos clínics
Arran dels judicis de Nuremberg pels crims de guerra comesos durant la II Guerra Mundial, es va crear el Codi de Nuremberg, que es considera el primer marc ètic que fa a la investigació amb éssers humans. Posteriorment es va publicar la Declaració d’Hèlsinki que va servir també com a marc ètic. Aquesta declaració segueix sent un referent internacional encara que la norma que s’ha de seguir actualment és una declaració de principis creada per la pròpia indústria, les Bones Pràctiques Clíniques més coneguda per les sigles en anglès, GCP (Good Clinical Practice) que garanteix la protecció dels subjectes participants en l’estudi i la integritat i qualitat de les dades.
A Espanya, la legislació local que regula els assajos clínics amb medicaments és el Reial Decret 1090/2015, de 4 de desembre, pel qual es regulen els assajos clínics amb medicaments, els Comitès d’Ètica de la Investigació amb medicaments i el Registre Espanyol d’Estudis Clínics. Aquest registre (REec) proporciona informació a pacients i professionals de la salut sobre investigacions clíniques amb medicaments que s’estan realitzant a Espanya.
