El 27 Simposi Internacional sobre ELA i malalties de motoneurona va reunir el passat mes de desembre a Dublín a especialistes de tot el món que van tractar diferents temes relacionats amb la investigació bàsica, clínica i amb els tractaments.
En relació a aquest últim punt, els integrants de la Unitat Funcional de Motoneurona de l’HUB que van assistir al simposi destaquen alguns dels assaigs conclosos o en procés que es van presentar:
- TIRASEMTIV: Activador de la troponina
S’ha realitzat l’assaig previ en què es valorava la supervivència o alentiment en la caiguda de l’escala funcional, amb fracàs del mateix. Es va dur a terme llavors una anàlisi de subgrups, que va permetre comprovar que si es produïa un alentiment en la caiguda de la capacitat vital (FVC).
El projecte compta amb un nou assaig en actiu: fase III placebo control. Primary end point, per determinar canvis en la FVC a les 24 setmanes. Pendent de resultats, s’està realitzant amb 744 pacients. A Espanya participa l’hospital de La Paz-Carles III.
- RASAGILINA: neuroprotector
Les propargilamines com la rasagilina tenen propietats neuroprotectores, antiapoptópicas i protegeixen dels radicals lliures (antioxidants), usats en tractament en EP. Ha demostrat efectivitat en model SOD.
S’ha realitzat un estudi placebo controlat: Primary end point: alentiment en la caiguda de la ALSFRS-R a l’any.
Objectius Secundaris: alentiment en la caiguda de FVC o del període de temps fins a la traqueostomia.
Resultats als Estats Units: no hi ha diferències significatives en la caiguda de l’escala funcional i la FVC entre tractats i placebo, inclosos els controls històrics.
- IDUBILAST: neuroprotector
Es tracta d’un fàrmac neuroprotector, capaç de passar la barrera hematoencefàlica i actuar sobre cèl·lules de la glia. (Neuroprotective rol dels phosphodiesterase inhibitor ibudilast on neuronal cell death induced by activated micròglia. Neuropharmacology. 2004 Mar; 46 (3): 404-11.)
S’ha realitzat un estudi pilot sobre l’evolució durant un any i no s’evidencien canvis en la FVV ni a la ALSFRS-R. Si s’aprecien diferències en frenar el tractament en la força muscular de flexors de cames, coll i maluc.
Cobren una especial importància els flexors de coll, ja que s’ha comprovat que la seva debilitat es correlaciona amb la funcionalitat respiratòria (Neck Weakness is a potent Prognostic factor in Sporadic amyotrophic lateral Sclerosis patients. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2013 Dec; 84 (12) : 1365-1371.)
Al costat d’Edavarone, del qual ja es coneixia el seu efecte en pacients japonesos (alentir la caiguda de l’escala funcional en un subgrup de malalts amb quadres de predomini de segona motoneurona i lentament evolutius), aquests són alguns dels estudis que es van presentar durant el simposi.
La Unitat Funcional de Motoneurona l’HUB continuarà intentant participar de manera activa en possibles estudis amb nous fàrmacs. Així, recentment ha finalitzat l’estudi internacional amb Masitiniv, en què la Unitat ha participat i està a l’espera de rebre resultats del laboratori.
Aquests assajos són indispensables per a continuar augmentant el nostre coneixement de l’ELA, que fins ara segueix trobant el seu millor seguiment i tractament en unitats multidisciplinars com la nostra.
