Ens fem ressò d’una informació que publica el web de la Fundació Miquel Valls i que és rellevant per a als pacients d’ELA, com ara els de la nostra Unitat de Malalties de Motoneurona, que poden optar a participar a un nou estudi en Fase III amb el fàrmac Arimoclomol. L’estui té com a objectiu avaluar aquest medicament orfe en comparació amb un placebo per examinar si allarga la capacitat de respiració sense assistència, si millora la supervivència, si millora l’estat funcional i si el seu ús és segur.
La farmacèutica Orphazyme començarà l’estudi en unes setmanes a diferents centres d’investigació i hospitals d’Estats Units, Canadà i Europa. A l’Estat els centres que ho portaran a terme son l’Hospital Carlos III de Madrid i l’Hospital Universitari Vall d’Hebron a Barcelona.
L’Arimoclomol es un fàrmac experimental que actua augmentant la “resposta del xoc tèrmic” natural mitjançant el qual l’organisme minimitza els efectes nocius de les proteïnes mal plegades (es creu que aquest mal plegament de les proteïnes juga un paper clau en el desenvolupant de l’ELA) garantint que es repleguin correctament o s’eliminin de les cèl·lules.
L’assaig aproximadament tindrà una duració de 18 mesos en que el pacient es prendrà 1200 mg/dia (400mg tres vegades al dia en format càpsula) d’aquest medicament o del placebo.
A continuació, us deixem amb els criteris d’inclusió per aquest estudi. S’han de complir tots per poder començar la selecció de reclutament:
- Capaç i disposat a donar el seu consentiment informat per escriure i complir els procediments de l’assaig.
- Els subjectes seran homes o dones d’almenys 18 anys d’edat.
- Els subjectes han de complir els criteris revisats de “El Escorial de ELA” clínicament possible, ELA clínicament probable/clínicament probable suportat per els valors analítics, ELA clínicament definida o ELA familiar.
- 18 mesos o menys des de la primera aparició de debilitat (per exemple, debilitat a les extremitats, disàrtria, disfàgia, dificultats respiratòries).
- ALSFRS-R 35 i pronòstic de % de peu 70% de la selecció
- Capaç i disposat a desplaçar-se fins al centre i, en opinió de l’investigador, és provable que acudeixi a les visites durant almenys 24 setmanes.
- Dosi estable de riluzol (50mg dos vegades al dia) durant almenys els 14 dies anteriors al dia 1 (visita basal) o no haver-lo pres durant els 14 dies anteriors al dia 1.
- Totes les dones sexualment actives potencialment fèrtils han d’acceptar no intentar quedar-se embarassades i utilitzar un mètode anticonceptiu de gran eficàcia durant l’assaig fins 1 mes després de l’administració de l’última dosi de la medicació de l’assaig. Si un subjecte es un home sexualment actiu amb parelles femenines potencialment fèrtils, han d’utilitzar preservatiu amb o sense espermicida a més del mètode anticonceptiu que utilitzen les seves parelles durant l’assaig fins a 3 mesos després de l’administració de la última dosi del fàrmac de l’assaiig.
Igual que hi ha uns criteris d’inclusió, també hi ha uns criteris d’exclusió, que son els següents:
- Traqueotomia o us de ventilació no invasiva durant més de 2 hores durant les hores de vigilància en el moment de les visites de selecció i basal.
- Embarassada o en període de lactància.
- Utilitzant a l’actualitat, o previsió de que vagi a utilitzar un marcapassos diafragmàtic durant l’assaig.
- Exposició a alguns tractaments en fase d’investigació en les 4 setmanes o <5 setmanes anteriors a la visita de selecció, el que sigui més llarg, i/o ha participat a algun assaig clínic previ d’ELA rebent tractament farmacològic actiu (amb l’excepció descrita al criteri d’exclusió 5).
- Prèviament o actualment tractat amb edaravona. Encara que, es preveu inclusió a l’assaig de fins a 18 subjectes amb tractament estable (és a dir, durant almenys 6 mesos) amb edaravona y que compleixin tots els demés criteris d’idoneïtat (limitats als països en que l’edaravona compta amb autorització de comercialització com a tractament de l’ELA).
- Alguna de les condicions mèdicament significatives que s’indiquen a continuació:
Deteriorament/disfunció neurològica o malaltia psiquiàtrica inestable que, en opinió de l’investigador, probablement interfereix a la valoració de la progressió de l’ELA. - Malaltia inestable clínicament significativa que no sigui ELA que suposaria un risc en cas de que el subjecte participés a l’assaig.
- Presencia de demència que afecta a la capacitat del subjecte per donar el seu consentiment informat, d’acord amb la decisió del IP.
- Al·lèrgia o intolerància coneguda o sospitosa al PEI (arimoclomol o els seus components)
- Infecció crònica, especialment pel VIH o pel virus de l’hepatitis B o c.
Nefropatia o hepatopatia clínicament significativa. - Valors d’ aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa i lactato deshidrogenasa 3 vegades al límit superior de la normalitat (LSN), bilirrubina 2 vegades el LSN o creatinina 1,5 vegades el LSN. Les proves analítiques es podran repetir una vegada durant la selecció. Els motius per repetir les proves analítiques poden incloure el fet de que s’hagi suspès el medicament que provocava l’alteració analítica, que ja no existeix una altre causa de la que se sospitava o per descartar un error de laboratori.
- Càncer que es trobi en aquest moment en tractament actiu o que sigui probable que necessiti tractament durant l’assaig que pugui alterar la funció del subjecte i, per consegüent, interferir a l’avaluació de la progressió de l’ELA.
- Qualsevol altre trastorn que, en opinió de l’investigador, suposaria un risc pel subjecte en cas de que participés a l’assaig, interferiria a l’avaluació de la seguretat o tindria un major risc de provocar la mort durant l’assaig.
Si esteu interessats en participar a aquest estudi, i compliu tots els criteris d’inclusió i cap d’exclusió, podeu posar-vos en contacte amb un dels dos centres del país que estan reclutant pacients, i que estigui més a prop de vosaltres, per demanar informació:
Hospital Universitari Vall d’Hebron – Barcelona
Contacte: Ana Canovas
932746000 ext: 2780 // cs.ana.belen@gmail.com
Hospital Carlos III – Hospital Universitario La Paz – Madrid
Contacte: Saul Marín
686061101 // smeoc@hotmail.com
Tota la informació relacionada amb l’assaig la podeu trobar a aquestes webs especialitzades:
Orphazyme
US National Library of Medicine
ALS News Today
ALS.net
Registro Español de Estudios Clínicos
