Des del dimecres 4 i fins al divendres 6 de desembre més de 1.000 d’investigadors i professionals de tot el món participen a la 30a edició del Simposi Internacional d’ELA i altres malalties de motoneurona a Perth (Austràlia). Un dels fonaments en la lluita contra l’ELA és el foment de la col·laboració entre els investigadors de tot el món, i aquest és el principal objectiu del simposi.
La Dra. Mònica Povedano, responsable de la Unitat Funcional de Malalties de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge, s’ha desplaçat a la ciutat australiana per participar en la trobada científica més rellevant al voltant de l’ELA i ens ha semblat una bona idea compartir les seves notes diàries des d’aquest blog. Amb la diferència horària (7 hores més), quan publiquem aquesta primera entrega de les notes de treball de la Dra. Povedano, s’haurà tancat la primera jornada del simposi.
El repte dels biomarcadors, a càrrec de Martin Turner
Quins problemes tenim a la malaltia? el fracàs dels assajos. Fins ara tenim dos tipus d’assajos:
1. Valoració de la supervivència, 18 mesos durada (assaig riluzol)
2. Valoració de la caiguda de l’escala funcional: 12 mesos (assaig edavarone)
Cada vegada adquireix més importància l’ús de biomarcadors en la malaltia i en aquesta sessió plenària Turner fa una descripció dels diferents biomarcadors que tenim i que ens ajudaran a:
1. Millorar la inclusió en els assajos
2. Estratificar als pacients
3. Valorar l’eficàcia amb petits canvis
Així tenim:
- marcadors d’afectació extramotora: usod i la RMN funcional
- marcadors de primera neurona motora: estimulació magnètica, magnetoencefalografia
- marcadors de segona neurona motora: Munix, neurofisio índex, impedància electromiografia (EIM)
- marcadors en fluids: orina p75.
- LCR: neurofilaments que ajuden al seguiment i a valorar la progressió,
- chitinases: marcadors d’inflamació
Tot i que aquests marcadors són importants, és l’estudi en portadors asimptomàtics el que ens ajudarà a conèixer quan realment comença la malaltia
Amb l’ús de biomarcadors apareix una nova àrea per als assajos clínics en ELA: en progressió, efecte o fins i tot en la detecció de presimptomàtics.
Vegeu l’article sobre l’estat de l’art dels biomarcadors en les malalties de motoneurona (en anglès)
Assajos clínics
S’ha presentat la Plataforma de la costa Est nordamericana Neals.
Hi ha més de 130 companyies amb fcs en el seu pipeline per a l’ELA
Avui la tendència es treballar en plataformes que contestin diferents fcs i alhora compartint placebo. Això és el que farà TRICALS, i és el que ha el Healey Center.
Hi ha 57 centres, 21 firmes que esponsoritzen i s’han realitzat 57 estudis.
Hi ha un comitè que selecciona si els estudis es poden fer.
Treballant a una plataforma augmenta el nombre de pacients amb possibilitat de ser tractats, de cada 4 pacients, 3 rebran fàrmac.
Canvia el primary end point: escala funcional, no la SUPV.
IDUBILAST: fàrmac amb efecte antiinflamatori.
denominat: MN 166.100 mg / dia
S’ha realitzat un estudi amb 36 pacients i s’ha avaluat a nivell cerebral si disminueix l’activitat de la glia amb PET i el marcador PBR28. I en sèrum han avaluat marcadors d’inflamació amb TNF I MIF, així com a marcador de dany estructural com el neurofilament.
L’estudi ha demostrat millora de nivells de MIF, i que és segur.
No hi ha canvis en el PET.
