El consorci TUDCA-ALS, integrat per 25 centres de recerca de 7 països europeus, ha comunicat que l’assaig clínic fase 3 amb l’àcid tauroursodesoxicòlic no ha assolit el seu objectiu primari: la reducció en la progressió de l’ELA d’acord a l’escala ALSFRS-R, que mesura els canvis funcionals i motors durant la malaltia.
L’estudi no ha assolit el seu objectiu primari, definit com la diferència entre els pacients que responien i els que no responien al mes 18. A més, no s’han trobat diferències estadísticament significatives entre TUDCA i placebo per als resultats secundaris, inclosos el temps de supervivència i els canvis en biomarcadors com la proteïna lleugera de neurofilaments.
En una nota feta pública pel consorci TUDCA-ALS, el professor Alberto Albanese, director de l’estudi i de la Unitat de Neurologia de l’Hospital Humanitas de Recerca a Milà (Itàlia), afirma que “estem molt decebuts en veure que no s’ha demostrat un benefici global. Atesa l’heterogeneïtat de l’ELA, és important explorar si la manca d’efecte va ser uniforme a tota la població de l’assaig. Per tant, s’està fent una anàlisi exhaustiva de subgrups basat en punts temporals intermedis”. L’investigador conclou que “ens agradaria expressar la nostra profunda gratitud a les persones amb ELA que tan generosament han participat en l’assaig.”
Vegeu la nota oficial del Consorci TUDCA-ALS
L’assaig es va dur a terme en plena pandèmia Covid-19 i es va enfrontar a nombrosos reptes plantejats per les onades pandèmiques repetides. Entre altres coses, a l’inici de l’assaig es va produir un descens dels 440 participants previstos a 336. Finalment, al voltant de la meitat dels pacients van finalitzar l’assaig.
La Dra. Mònica Povedano, responsable de la Unitat Funcional de Malaltia de Motoneurona del Servei de Neurologia de l’Hospital Universitari de Bellvitge (HUB) considera que atesos els resultats de l’assaig TUDCA i d’altres recents com el de l’edaravone i el Phoenix “cal que la comunitat científica es replantegi la forma en s’estan fent els assajos clínics i com s’haurien de buscar noves dianes terapèutiques o bé com implicar-se més amb una diana concreta si volem aconseguir l’objectiu principal dels assajos: l’alentiment de l’evolució de l’ELA i l’augment de la supervivència dels pacients”.
Ara, el consorci TUDCA-ALS està portant a terme tasques addicionals, incloent-hi anàlisis estadístiques de dades i biomarcadors en diversos punts temporals, per obtenir una comprensió més clara dels efectes de TUDCA en pacients de progressió lenta en comparació dels de progressió ràpida. Aquestes anàlisis es presentaran a la reunió de la Xarxa Europea per a la Cura de l’ELA (ENCALS) que se celebrarà a Estocolm el juny del 2024.
Sobre el Consorci TUDCA-ALS
Estudis prèvies havien constatat propietats neuroprotectores del TUDCA, evitant la mort de les neurones motores. Un assaig clínic de fase 2b va demostrar que els pacients que van rebre TUDCA a més de riluzol durant 54 setmanes van tenir una mitjana de supervivència perllongada de 4-5 mesos.
El consorci TUDCA-ALS va ser organitzat per l’Hospital de Recerca Humanitas, patrocinador de l’estudi. El consorci estava format per experts de la Universitat Ulm (Alemanya), la Universitat de Sheffield (Regne Unit), el Centre Hospitalier Regional Universitaire de Tours (França), la Katholieke Universiteit Leuven (Bèlgica), l’Universitaire Medisch Centrum Utrecht (Països Baixos), el Trinity College Dublin (Irlanda), Bruschettini s.r.l. (Itàlia), l’Istituto Superiore di Sanita (Itàlia) i la Motor Neurone Disease Association (Regne Unit).
L’assaig va ser finançat pel programa de recerca i innovació Horitzó 2020 de la Unió Europea.
