ADORE (ALS Deceleration with ORal Edaravone) study
Estudi multicèntric, aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo per investigar l’eficàcia i la seguretat de FAB 122 (Edaravona oral) en pacients amb esclerosi lateral amiotròfica.
Codi d’estudi: FAB 122-CT-2001. Patrocinador: Ferrer Internacional (Barcelona).
Es tracta d’un estudi fase III que es durà a terme a diversos països i centres hospitalaris, amb l’objectiu d’investigar si l’administració via oral un cop al dia del medicament FAB 122 (Edaravona en formulació oral) a pacients amb Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA) és segura i pot endarrerir l’empitjorament de la malaltia (eficàcia). La Unitat Funcional de Malaltia de Motoneurona de l’Hospital Universitari de Bellvitge és un del centres participants.
Les dades prèvies amb edaravona oral suggereixen que mitjançant l’eliminació de radicals lliures d’oxigen i altres mecanismes, el FAB122 reduiria la mort neuronal i això podria influir positivament sobre la progressió de la malaltia. Aquest és l’objectiu primari a demostrar en aquest estudi.
Com passa en tots els assaigs clínics realitzats en esclerosi lateral amiotròfica i altres malalties neurodegeneratives, per comprovar l’eficàcia i la seguretat del FAB122 es compararà el fàrmac en estudi amb un placebo (substància sense propietats farmacològiques) en una proporció 2:1, és a dir, de cada 3 pacients inclosos en aquest estudi, dos rebran el fàrmac i un el placebo, sent aquesta distribució a l’atzar (estudi aleatoritzat) i desconeguda tant pel pacient com pel clínic (estudi doble cec).
La durada esperada de l’estudi és d’uns 2 anys i els pacients estan en tractament i seguiment entre 48 i 72 setmanes. Conclòs l’estudi, si el fàrmac demostrés eficàcia, i fins a la seva aprovació, s’oferirà a tots els participants prendre el fàrmac (continuar prenent-ho si ja el rebien o començar a prendre’l si estaven al grup placebo).
Com que en tots els assaigs clínics la participació és voluntària, implica una sèrie d’exploracions físiques i proves complementàries (analítiques, electrocardiogrames, escales, etc.) i està subjecta a uns estrictes criteris d’inclusió i exclusió (exposats resumidament, els més importants , a continuació). Si sou pacients d’ELA i esteu interessats en participar en l’estudi, us podeu adreçar al correu mmoralesd@bellvitgehospital.cat
CRITERIS D’INCLUSIÓ (s’han de complir per poder participar-hi)
- Edat entre 18 i 80 anys (tots dos inclosos), home o dona.
- Diagnòstic d’ELA definida, probable, probable basada en laboratori o possible, segons els criteris de l’Escorial.
- Inici dels primers símptomes de la malaltia no més de 24 mesos abans.
- No tenir o tenir escassa afectació respiratòria, definida amb una capacitat vital lenta ≥ 70% (el dia de l’screening).
- Progressió a l’escala funcional d’esclerosi lateral amiotròfica -ALSFRS des de l’inici dels símptomes a l’screening entre 0,35 punts/mes i 1,5 punts/mes.
- Estar prenent dosis estables de Riluzole ≥30 dies abans de la visita basal.
- Si el participant està en edat reproductiva, és obligat lús de mesures anticonceptives tant pel participant com la seva parella.
CRITERIS D’EXCLUSIÓ (si se’n compleix algun, no es pot participar)
- Diagnòstic d’esclerosi lateral primària.
- Diagnòstic de demència frontotemporal.
- Diagnòstic duna altra malaltia neurodegenerativa (per exemple, malaltia de Parkinson o malaltia dAlzheimer).
- Diagnòstic de polineuropatia.
- Altres causes de debilitat muscular
- Una altra afectació pulmonar diferent de l’atribuïble a l’ELA.
- Necessitat de ventilació mecànica.
- Deteriorament de la funció renal (Aclariment creatinina < 50 ml/min. Cockroft Gault).
- Antecedent de malaltia hepàtica, hepatitis o malaltia rellevant de la via biliar.
- Positivitat per a HIV, virus hepatitis B o virus hepatitis C (encara que sigui curada).
- Altres condicions clíniques:
- Inestabilitat clínica a nivell cardíac, pulmonar, endocrí, hematològic. Infecció activa.
- Psicosi o depressió major no tractada, en els 90 dies previs a l’screening.
- Deteriorament cognitiu significatiu, demència o malaltia psiquiàtrica.
- Dependència a alcohol o altres substàncies.
- Càncer actiu que estigui en tractament o pogués requerir tractament durant el període d’assaig.
- Qualsevol comorbiditat que pugui influir en la valoració de l’escala funcional d’ELA (ALSFRS-R)
- Haver pres edaravona intravenosa durant els 6 mesos previs.
- Haver estat exposat a un altre fàrmac en assaig durant els 30 dies previs.
