La Unidad de ELA del Hospital San Rafael de Madrid, creada recientemente y coordinada por el Dr. Jesús Mora, es el único centro español que participa en el ensayo clínico internacional (europeo y norteamericano), con el compuesto llamado Tirasemtiv. En la actualidad se ha iniciado un ensayo clínico fase III con este fármaco. Los pacientes interesados en participar en el ensayo clínico y cuya situación responda a los criterios de inclusión/exclusión del mismo pueden contactar con los investigadores responsables en la dirección de correo: ela.sanrafael@gmail.com
El ensayo exige frecuentes visitas al centro para control de posibles efectos adversos, por lo que los criterios de inclusión y exclusión son esenciales para garantizar que los objetivos del ensayo se cumplan.
Tirasemtiv es un fármaco activador de la troponina rápida del músculo esquelético desarrollado por el laboratorio Cytokinetics. En el modelo animal de ELA, el ratón SOD1, muestra una mejoría en el desarrollo de actividad física en los ratones tratados con el fármaco.
En un estudio multicéntrico, aleatorio controlado con placebo, doble ciego, fase IIb, falló en mostrar beneficio para el objetivo principal que era la caída en la escala funcional de ELA (ALSFRS). Sin embargo, sí que se observó una menor caída de la función respiratoria que se mostró estadísticamente significativo. Dada la importancia de la afectación respiratoria en la supervivencia en la ELA este resultado es prometedor.
