La compañía Amylyx Pharmaceuticals, Inc. anunció el pasado 29 de septiembre la aprobación del RELYVRIO™ (fenilbutirato de sodio y taurursodiol) para el tratamiento de la ELA por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA). La aprobación se llevó a cabo atendiendo a los resultados del ensayo clínico Centaur, que mostró una reducción significativa de la pérdida de la función física en pacientes con ELA.
Ese mismo día, el prestigioso diario norteamericano The New York Times dedicó un extenso artículo al nuevo tratamiento aprobado por la FDA. A continuación os resumimos algunos de los aspectos más destacados del artículo, que repasa con bastante rigor y detalle cómo se ha llevado a cabo el procedimiento para situar en su dimensión real las expectativas que ha despertado el nuevo tratamiento.
El artículo destaca que la FDA ha decidido aprobar el nuevo fármaco aunque los resultados del ensayo clínico no son aún concluyentes para determinar si realmente puede aumentar la supervivencia de los pacientes o reducir la velocidad con la que se ve afectada su musculatura, el habla o la deglución. Citando el memorando de la FDA sobre el relivryo, señalan que ante la naturaleza grave y potencialmente mortal de la ELA, “este nivel de incertidumbre es aceptable en este caso”. El memorando también destaca que los beneficios superan los riesgos porque el tratamiento «no presenta señales de inseguridad significativas que sean motivo de preocupación».
El diario norteamericano recoge testimonios de distintos profesionales y asociaciones de pacientes de ELA que ayudan a entender la importancia que ha tenido este proceso en Estados Unidos.
Hace diez años, Relyvrio fue desarrollado por dos estudiantes de la Universidad de Brown Justin Klee y Joshua Cohen. Propusieron combinar taurursodiol, un suplemento que a veces se usa para regular las enzimas hepáticas, y fenilbutirato de sodio, un medicamento para un trastorno pediátrico de la urea, para proteger las neuronas del cerebro del daño en enfermedades como la ELA en partir de la prevención de la disfunción de dos estructuras en las células: las mitocondrias y el retículo endoplásmico. Ambos estudiantes acabarían fundando Amylyx Pharmaceuticals.
Merece la pena recordar que la Unidad de Enfermedad de Motoneurona del Hospital Universitario de Bellvitge (HUB) participa en el ensayo clínico Phoenix para evaluar los efectos de albrioza, el mismo fármaco que ha sido aprobado en Estados Unidos y Canadá, aunque con un nombre comercial distinto.
Véase aquí el artículo del New York Times
