En la Unidad de ELA del Hospital Universitario de Bellvitge hemos recibido con entusiasmo la reciente noticia sobre el efecto positivo que el nuevo fármaco Masitinib puede tener sobre la progresión de los pacientes afectados por ELA. Se trata de un medicamento con un potencial efecto modulador sobre factores inflamatorios de la glia (las células del sistema nervioso que dan soporte a las neuronas). Sin ser la causa de la enfermedad, estos factores inflamatorios si pueden afectar a su evolución y el nuevo fármaco puede ralentizar el proceso de degeneración de las neuronas motoras, sin tratarse de un medicamento curativo.
El estudio que se está llevando a cabo presenta como fortaleza su carácter multicéntrico y el gran número de pacientes incluidos, entre los que se encuentra un importante número de afectados por la enfermedad que son atendidos en nuestra unidad multidisciplinar. Los pacientes se han sometido a un riguroso protocolo de estudio con un doble ciego, en el que ni ellos como voluntarios ni nosotros como clínicos conocemos la medicación que están recibiendo.
Dicho lo anterior, debemos recalcar que a fecha de hoy se trata de un estudio que aún está en marcha y del cual, por lo tanto, todavía no conocemos los datos completos. La noticia recogida por los medios de comunicación corresponde a un análisis preliminar realizado en una parte de los pacientes que participan en el estudio. Por ello, a día de hoy no existe autorización por parte de las agencias farmacéuticas reguladoras para su uso fuera del ámbito de un ensayo clínico controlado. Dichas agencias tienen la misión de juzgar si los datos obtenidos hasta la fecha son suficientes para justificar el uso extendido del Masitinib, velando por la seguridad de los enfermos. En las últimas cuatro décadas, con la excepción del riluzole, han sido muchos los ensayos clínicos que han fallado en su propósito de demostrar un efecto sobre la progresión de la enfermedad, por lo que la valoración de cada nuevo estudio debe hacerse con la mayor rigurosidad posible.
Estaremos atentos a las noticias sobre la viabilidad de Masitinib como alternativa terapéutica en nuestra población que se produzcan en un futuro inmediato.
Aprovechamos la oportunidad para agradecer a los pacientes y a sus familias la disposición y la voluntad de participar en ensayos clínicos y colaborar con la investigación científica de calidad en la enfermedad, como vía de avance en la lucha contra la ELA.
Equipo Unidad Multidisciplinar de ELA – UFELA
Hospital Universitario de Bellvitge
