Muchos de los pacientes de nuestra Unidad participan, han participado o participarán en un ensayo clínico. Por este motivo nos parece especialmente adecuado publicado este artículo de Covadonga Joglar Huber, paciente de nuestro centro y monitora de ensayo clínicos, a quien agradecemos su colaboración.
Ensayos clínicos: del desarrollo de un fármaco a la aprobación para uso humano
Desde el momento en que un laboratorio farmacéutico empieza a investigar sobre una molécula nueva hasta que se aprueba su utilización en seres humanos suelen transcurrir entre 10 y 12 años.
Una vez encontrado el compuesto que se pretende desarrollar, las primeras fases de investigación son ensayos preclínicos, es decir, pruebas con cultivos celulares y en animales. Una vez finalizados los estudios preclínicos con éxito comienzan los estudios clínicos.
Un ensayo clínico es la evaluación experimental de un medicamento, técnica diagnóstica o terapéutica para valorar su eficacia y seguridad en su aplicación a seres humanos.
Fases de los ensayos clínicos
- Fase I: son las primeras pruebas en humanos. Generalmente se administra a un grupo pequeño, habitualmente de menos de 100 voluntarios sanos. Hay algunas excepciones, como terapias oncológicas o para VIH en que los participantes son pacientes. El objetivo principal de esta fase es determinar la seguridad en humanos.
- Fase II: una vez superada la fase I, se administra el fármaco a pacientes con la enfermedad diana. Suele ser un grupo de 100 a 300 pacientes, que no sufran otras enfermedades concomitantes. Generalmente se divide a la población en dos grupos mediante un proceso de aleatorización para compararlos entre sí. Uno de los grupos recibe el tratamiento innovador (grupo de estudio) y el otro grupo (grupo control) recibe placebo o el mejor tratamiento autorizado disponible para la enfermedad en estudio (gold standard). Cabe destacar que difícilmente se autorizan estudios que empleen placebo si hay disponible un tratamiento en el mercado. El objetivo de la fase II es establecer la dosis óptima de tratamiento mediante el estudio de la eficacia y seguridad. La mayor parte de nuevas moléculas no superan esta fase por problemas de eficacia o seguridad.
- Fase III: en esta fase el fármaco se administra a un número más elevado de pacientes (generalmente entre 1.000 y 3.000). Los criterios de inclusión de los pacientes en el ensayo no son tan restrictivos como en la fase II pues se busca un grupo de estudio más heterogéneo para confirmar la eficacia del medicamento, estudiar sus efectos secundarios, compararlo con los tratamientos ya comercializados utilizados habitualmente y recoger información de seguridad del medicamento. Para proceder al registro de un nuevo medicamento, se deben recopilar los resultados de todos los estudios preclínicos y clínicos y presentarlos a las autoridades reguladoras junto con la descripción del proceso de fabricación. Si las autoridades reguladoras están de acuerdo en que los datos demuestran la eficacia, la seguridad y la calidad de la molécula; conceden la autorización de comercialización.
- Fase IV: se denominan también estudios post-autorización. El objetivo principal es detectar reacciones adversas poco frecuentes dado que la población de estudio es mayor y más heterogénea que en las fases anteriores. Por otro lado, se suelen realizar estudios de fase IV para investigar sobre posibles nuevas indicaciones o cambios en la formulación de un fármaco ya autorizado.
Ética y legislación en ensayos clínicos
A raíz de los juicios de Nuremberg por los crímenes de guerra cometidos durante la II Guerra Mundial, se creó el Código de Nuremberg, que se considera el primer marco ético respecto a la investigación con seres humanos. Posteriormente se publicó la Declaración de Helsinki que sirvió también como marco ético. Esta declaración sigue siendo un referente internacional aunque la norma que se debe seguir actualmente es una declaración de principios creada por la propia industria, las Buenas Prácticas Clínicas más conocida por sus siglas en inglés, GCP (Good Clinical Practice) que garantiza la protección de los sujetos participantes en el estudio y la integridad y calidad de los datos.
En España, la legislación local que regula los ensayos clínicos con medicamentos es el Real Decreto 1090/2015, de 4 de diciembre, por el que se regulan los ensayos clínicos con medicamentos, los Comités de Ética de la Investigación con medicamentos y el Registro Español de Estudios Clínicos. Este registro (REec) proporciona información a pacientes y profesionales de la salud sobre investigaciones clínicas con medicamentos que se están realizando en España.
