Desde el miércoles 4 y hasta el viernes 6 de diciembre más de 1.000 de investigadores y profesionales de todo el mundo participan en la 30ª edición del Simposio Internacional de ELA y otras enfermedades de motoneurona en Perth (Australia). Uno de los fundamentos en la lucha contra la ELA es el fomento de la colaboración entre los investigadores de todo el mundo, y este es el principal objetivo del simposio.
La Dra. Mónica Povedano, responsable de la Unidad Funcional de Enfermedades de Motoneurona del Hospital Universitario de Bellvitge, se ha desplazado a la ciudad australiana para participar en el encuentro científico más relevante alrededor de la ELA y nos ha parecido una buena idea compartir sus notas diarias desde este blog. Con la diferencia horaria (7 horas más), cuando publicamos esta primera entrega de las notas de trabajo de la Dra. Povedano, se habrá cerrado ya la primera jornada del simposio.
El reto de los biomarcadores, a cargo de Martin Turner
¿Qué problemas tenemos a la enfermedad? el fracaso de los ensayos. Hasta ahora tenemos dos tipos de ensayos:
- Valoración de la supervivencia, 18 meses duración (ensayo riluzol).
- Valoración de la caída de la escala funcional: 12 meses (ensayo edavarone).
Cada vez adquiere más importancia el uso de biomarcadores en la enfermedad y en esta sesión plenaria Turner hace una descripción de los diferentes biomarcadores que tenemos y que nos ayudarán a:
1. Mejorar la inclusión en los ensayos
2. Estratificar los pacientes
3. Valorar la eficacia con pequeños cambios
Así tenemos:
- marcadores de afectación extramotora: usod y la RMN funcional
- marcadores de primera neurona motora: estimulación magnética, magnetoencefalografía
- marcadores de segunda neurona motora: Munix, neurofisio índice, impedancia electromiografía (EIM)
- marcadores en fluidos: orina p75.
- LCR: neurofilamentos que ayudan al seguimiento y valorar la progresión,
- chitinases: marcadores de inflamación
Aunque estos marcadores son importantes, es el estudio en portadores asintomáticos lo que nos ayudará a conocer cuando realmente comienza la enfermedad
Con el uso de biomarcadores aparece una nueva área para los ensayos clínicos en ELA: en progresión, efecto o incluso en la detección de presintomáticos.
Ensayos clínicos
Se ha presentado la Plataforma de la costa Este norteamericana Neal.
Hay más de 130 compañías con fcs en su pipeline para la ELA
Hoy la tendencia es trabajar en plataformas que contesten diferentes fcs tiempo compartiendo placebo. Esto es lo que hará TRICALS, y es lo que hay el Healey Center.
Hay 57 centros, 21 firmas que esponsorizan y se han realizado 57 estudios.
Hay un comité que selecciona si los estudios se pueden hacer.
Trabajando en una plataforma aumenta el número de pacientes con posibilidad de ser tratados, de cada 4 pacientes, 3 recibirán fármaco.
Cambia el primary end point: escala funcional, no la SUPV.
IDUBILAST: fármaco con efecto antiinflamatorio.
denominado: MN 166.100 mg / día
Se ha realizado un estudio con 36 pacientes y se ha evaluado a nivel cerebral si disminuye la actividad de la glía con PET y el marcador PBR28. Y en suero han evaluado marcadores de inflamación con TNF Y MIF, así como marcador de daño estructural como el neurofilamento.
El estudio ha demostrado mejora de niveles de MIF, y que es seguro.
No hay cambios en el PET.
