Los Laboratorios Ferrer decidieron centrarse en la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) mediante un ensayo clínico de fase 3 con edaravone oral, un neuroprotector diseñado para ralentizar la progresión de la enfermedad, evaluado a través de la escala funcional. El estudio ADORE se ha realizado después de observarse una respuesta incierta al estudio de fase 2, así como al ensayo realizado con edaravone por vía intravenosa (EV). Desgraciadamente, ha sido decepcionante para la comunidad de pacientes y científica no poder demostrar los resultados esperados con la edaravone oral después del seguimiento de los pacientes durante 48 semanas.
Aquí podéis ver la nota informativa de Ferrer sobre el ensayo ADORE
En el diseño del estudio de fase 3, participaron más de 300 pacientes de diferentes países, y se llevó a cabo frente a un grupo de placebo. La administración de 100 mg de edaravone se realizó con una proporción de 2:1, donde dos pacientes recibían el fármaco frente a uno durante un período de 48-72 semanas. El endpoint primario fue el cambio en la escala ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised) después de 48 semanas.
La finalización del estudio puede ayudarnos a explicar que la distinción entre la fase 2 y la fase 3 de un ensayo clínico, que abarca varios aspectos:
Objetivo principal:
En la fase 2, el objetivo principal es evaluar la eficacia del medicamento y obtener más información sobre su seguridad en un grupo más extenso de participantes que en la fase 1, pudiendo incluir varios cientos de sujetos.
En la fase 3, se busca confirmar y extender los hallazgos de la fase 2 en una población más amplia, a menudo incluyendo a miles de participantes. La eficacia y seguridad del medicamento se evalúan en un contexto más representativo de la población objetivo.
Diseño del estudio:
Los estudios de fase 2 pueden tener varios diseños como ensayos controlados aleatorios, pero suelen ser más pequeños y menos rigurosos que los estudios de fase 3.
En la fase 3, los estudios son generalmente mayores y rigurosos, con ensayos clínicos controlados aleatorios que pueden comparar el nuevo medicamento con el tratamiento estándar o un placebo.
Duración:
Los estudios de fase 2 pueden durar desde varios meses hasta pocos años, dependiendo de la complejidad del medicamento y de la enfermedad que se está tratando.
En la fase 3, se requiere un período más extenso, ya que se recopilan más datos y se incluye un mayor número de participantes. Puede llevar varios años completar los estudios de fase 3.
Aprobación regulatoria:
Los resultados de la fase 2 ayudan a determinar el potencial del medicamento y justifican la continuación con estudios más amplios.
Los resultados de la fase 3 son cruciales para la presentación de la solicitud de aprobación del medicamento frente a las agencias reguladoras. Si los resultados son positivos y cumplen los criterios predefinidos, el medicamento puede considerarse para su aprobación.
