La Unidad Funcional de Motoneurona del Hospital Universitario de Bellvitge participa con otros centros catalanes y estatales (el Hospital de Santa Creu i Sant Pau de Barcelona y el Hospital La Fe de Valencia, entre otros) en un estudio multicéntrico internacional para probar la eficacia del fármaco Ravulizumab en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica.
Se trata de un estudio en que el fármaco se compara con placebo y por tanto, con el objetivo de poder saber si es eficaz. Habrá algunos pacientes que de forma aleatoria y sin que nadie lo sepa, no tomarán el fármaco.
El ravulizumab es un fármaco que inhibe el sistema inmunitario al bloquear una proteína que forma parte del complemento (unas moléculas encargadas de la defensa contra microorganismos externos).
El motivo de inhibir estas proteínas en pacientes con ELA es porque se cree que en la enfermedad puede registrarse, entre muchos otros mecanismos, una inflamación exagerada que provoca toxicidad neuronal. Esta información se ha obtenido de estudios preclínicos con modelos animales y de estudios con tejidos humanos de pacientes.
El objetivo del estudio es demostrar los efectos que tiene este fármaco sobre la velocidad de progresión de la enfermedad evaluando los cambios en la escala ASLFRS-R. Además, también se evaluará la evolución de la fuerza muscular, función respiratoria y, a través de analíticas, la neuroinflamación.
La posología del fármaco es endovenosa y por tanto, el paciente debe ir al hospital cada 8 semanas durante las 50 semanas que dura la primera parte del estudio.
Finalmente, cabe destacar que, debido a que el fármaco inhibe el sistema inmunitario, todos los pacientes deben vacunarse para una serie de microorganismos con el objetivo de prevenir las infecciones durante el tratamiento.
Benat Bertran Recasens
Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital del Mar y colaborador de la Unidad de Motoneurona del Hospital Universitario de Bellvitge
