El consorcio TUDCA-ALS, integrado por 25 centros de investigación de 7 países europeos, ha comunicado que el ensayo clínico fase 3 con el ácido tauroursodesoxicólico no ha alcanzado su objetivo primario: la reducción en la progresión de la ELA de acuerdo a la escala ALSFRS-R, que mide los cambios funcionales y motores durante la enfermedad.
El estudio no ha alcanzado su objetivo primario, definido como la diferencia entre los pacientes que respondían y los que no respondían al mes 18. Además, no se han encontrado diferencias estadísticamente significativas entre TUDCA y placebo para los resultados secundarios, incluidos el tiempo de supervivencia y los cambios en biomarcadores como la proteína ligera de neurofilamentos.
En una nota hecha pública por el consorcio TUDCA-ALS, el profesor Alberto Albanese, director del estudio y de la Unidad de Neurología del Hospital Humanitas de Investigación en Milán (Italia), afirma que «estamos muy decepcionados al ver que no se ha demostrado un beneficio global: Dada la heterogeneidad de la ELA, es importante explorar si la falta de efecto fue uniforme a toda la población del ensayo, por lo que se está realizando un análisis exhaustivo de subgrupos basado en puntos temporales intermedios». El investigador concluye que «nos gustaría expresar nuestra profunda gratitud a las personas con ELA que tan generosamente han participado en el ensayo.»
Aquí podéis ver la nota oficial del Consorcio TUDCA-ALS
El ensayo se llevó a cabo en plena pandemia Covid-19 y se enfrentó a numerosos retos planteados por las oleadas pandémicas repetidas. Entre otras cosas, al inicio del ensayo se produjo un descenso de los 440 participantes previstos en 336. Finalmente, alrededor de la mitad de los pacientes finalizaron el ensayo.
La Dra. Mònica Povedano, responsable de la Unidad Funcional de Enfermedad de Motoneurona del Servicio de Neurología del Hospital Universitario de Bellvitge (HUB) considera que atendiendo a los resultados del ensayo TUDCA y otros recientes como el del edaravone y el Phoenix “es necesario que la comunidad científica se replantee la forma en que se están haciendo los ensayos clínicos y cómo deberían buscarse nuevas dianas terapéuticas o bien cómo implicarse más con una diana concreta si queremos conseguir el objetivo principal de los ensayos: la ralentización de la evolución de la ELA y el aumento de la supervivencia de los pacientes”.
Ahora, el consorcio TUDCA-ALS está llevando a cabo tareas adicionales, incluyendo análisis estadísticos de datos y biomarcadores en varios puntos temporales, para obtener una comprensión más clara de los efectos de TUDCA en pacientes de progresión lenta frente a los de progresión rápida. Estos análisis se presentarán en la reunión de la Red Europea para el Cuidado de la ELA (ENCALS) que se celebrará en Estocolmo en junio de 2024.
Sobre el Consorcio TUDCA-ALS
Estudios previos habían constatado propiedades neuroprotectoras del TUDCA, evitando la muerte de las neuronas motoras. Un ensayo clínico de fase 2b demostró que los pacientes que recibieron a TUDCA además de riluzol durante 54 semanas tuvieron una media de supervivencia prolongada de 4-5 meses.
El consorcio TUDCA-ALS fue organizado por el Hospital de Investigación Humanitas, patrocinador del estudio. El consorcio estaba formado por expertos de la Universidad Ulm (Alemania), la Universidad de Sheffield (Reino Unido), el Centro Hospitalier Regional Universitaire de Tours (Francia), la Katholieke Universiteit Leuven (Bélgica), el Universitario Medisch Centrum Utrecht (Países Bajos), el Trinity College Dublin (Irlanda), Bruschettini s.r.l. (Italia), el Istituto Superiore di Sanita (Italia) y la Motor Neurone Disease Association (Reino Unido).
El ensayo ha sido financiado por el programa de investigación e innovación Horizonte 2020 de la Unión Europea.
