La Unidad de ELA del Hospital San Rafael de Madrid,\u00a0creada recientemente y coordinada por el Dr. Jes\u00fas Mora,\u00a0es el \u00fanico centro espa\u00f1ol que participa en el ensayo cl\u00ednico internacional (europeo y norteamericano), con el compuesto llamado\u00a0Tirasemtiv. En la actualidad se ha iniciado un ensayo cl\u00ednico fase III con este f\u00e1rmaco. Los pacientes interesados en participar en el ensayo cl\u00ednico y cuya situaci\u00f3n responda a los criterios de inclusi\u00f3n\/exclusi\u00f3n del mismo pueden contactar con los investigadores responsables en la direcci\u00f3n de correo: ela.sanrafael@gmail.com<\/p>\n
El ensayo exige frecuentes visitas al centro para control de posibles efectos adversos, por lo que\u00a0los criterios de inclusi\u00f3n y exclusi\u00f3n\u00a0son esenciales para garantizar que los objetivos del ensayo se cumplan.<\/p>\n
Tirasemtiv es un f\u00e1rmaco activador de la troponina r\u00e1pida del m\u00fasculo esquel\u00e9tico desarrollado por el laboratorio Cytokinetics. En el modelo animal de\u00a0 ELA, el rat\u00f3n SOD1, muestra una mejor\u00eda en el desarrollo de actividad f\u00edsica en los ratones tratados con el f\u00e1rmaco.<\/p>\n
En un estudio multic\u00e9ntrico, aleatorio controlado con placebo, doble ciego, fase IIb, fall\u00f3 en mostrar beneficio para el objetivo principal que era la ca\u00edda en la escala funcional de ELA (ALSFRS). Sin embargo, s\u00ed que se observ\u00f3 una menor ca\u00edda de la funci\u00f3n respiratoria que se mostr\u00f3 estad\u00edsticamente significativo. Dada la importancia de la afectaci\u00f3n respiratoria en la supervivencia en la ELA este resultado es prometedor.<\/p>\n