{"id":4146,"date":"2022-10-18T12:52:17","date_gmt":"2022-10-18T11:52:17","guid":{"rendered":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/?p=4146"},"modified":"2022-10-18T12:58:53","modified_gmt":"2022-10-18T11:58:53","slug":"el-new-york-times-explica-laprovacio-del-relyvrio-als-estats-units-per-al-tractament-de-lela","status":"publish","type":"post","link":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/el-new-york-times-explica-laprovacio-del-relyvrio-als-estats-units-per-al-tractament-de-lela\/","title":{"rendered":"El New York Times explica l\u2019aprovaci\u00f3 del Relyvrio als Estats Units per al tractament de l\u2019ELA"},"content":{"rendered":"\n

La companyia Amylyx Pharmaceuticals, Inc. va anunciar el passat 29 de setembre l\u2019aprovaci\u00f3 del RELYVRIO™ (fenilbutirat de sodi i taurursodiol) per al tractament de l\u2019ELA per part de l’Administraci\u00f3 de Medicaments i Aliments dels Estats Units (FDA)<\/a>. L\u2019aprovaci\u00f3 es va portar a terme atenent als resultats de l\u2019asasig cl\u00ednic Centaur, que va mostrar una reducci\u00f3 significativa de la p\u00e8rdua de la funci\u00f3 f\u00edsica en pacients amb ELA.<\/p>\n\n\n\n

El mateix dia, el prestigi\u00f3s diari nordameric\u00e0 The New York Times<\/a> va dedicar un extens article al nou tractament aprovat per la FDA. A continuaci\u00f3 us resumim alguns dels aspectes m\u00e9s destacats de l\u2019article, que repassa amb for\u00e7a rigor i detall com s\u2019ha dut a terme el procediment per tal de situar en la seva dimensi\u00f3 real les expectatives que ha despertat el nou tractament.<\/p>\n\n\n

\n
\"\"<\/figure><\/div>\n\n\n

L\u2019article destaca que la FDA ha decidit aprovar el nou f\u00e0rmac tot i que els resultats de l\u2019assaig cl\u00ednic no s\u00f3n encara concloents per determinar si realment pot augmentar la superviv\u00e8ncia dels pacients o reduir la velocitat amb que es veu afectada la seva musculatura, la parla o la degluci\u00f3. Citant el memor\u00e0ndum de la FDA sobre el relivryo, assenyalen que davant la naturalesa greu i potencialment mortal de l\u2019ELA, \u201caquest nivell d\u2019incertesa \u00e9s acceptable ena quest cas\u201d. El memor\u00e0ndum tamb\u00e9 destaca que els beneficis superen els riscos perqu\u00e8 el tractament \u201cno presenta senyals d\u2019inseguretat significatius que siguin motiu de preocupaci\u00f3\u201d.<\/p>\n\n\n\n

El diari nordameric\u00e0 recull testimonis de diferents professionals i associacions de pacients d\u2019ELA que ajuden a entendre la import\u00e0ncia que ha tingut aquest proc\u00e9s als Estats Units.<\/p>\n\n\n\n

Ara fa deu anys, Relyvrio va ser desenvolupat per dos estudiants de la Universitat de Brown  Justin Klee i Joshua Cohen. Van proposar combinar taurursodiol, un suplement que de vegades s’usa per regular els enzims hep\u00e0tics, i fenilbutirat de sodi, un medicament per a un trastorn pedi\u00e0tric de la urea, per protegir les neurones del cervell del dany en malalties com l’ELA a partir de la prevenci\u00f3 de la disfunci\u00f3 de dues estructures a les c\u00e8l\u00b7lules: els mitocondris i el reticle endopl\u00e0smic. Els dos estudiants acabarien fundant Amylyx Pharmaceuticals.<\/p>\n\n\n\n

Val la pena recordar que la Unitat de Malaltia de Motoneurona de l\u2019Hospital Universitari de Bellvitge (HUB) participa en l\u2019assaig cl\u00ednic Phoenix per avaluar els efectes de l\u2019albrioza, mateix f\u00e0rmac que ha estat aprovat als Estats Units i Canad\u00e0, tot i que amb un nom comercial diferent.<\/p>\n\n\n\n

Llegiu aqu\u00ed<\/a> l\u2019article del New York Times<\/p>\n

Comparteix aix\u00f2:<\/h3>