{"id":37569,"date":"2026-03-30T13:08:25","date_gmt":"2026-03-30T12:08:25","guid":{"rendered":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/?p=37569"},"modified":"2026-03-30T13:14:24","modified_gmt":"2026-03-30T12:14:24","slug":"un-farmaco-contra-la-ela-desarrollado-por-el-csic-iniciara-su-ensayo-clinico","status":"publish","type":"post","link":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-farmaco-contra-la-ela-desarrollado-por-el-csic-iniciara-su-ensayo-clinico\/","title":{"rendered":"Un f\u00e1rmaco contra la ELA desarrollado por el CSIC iniciar\u00e1 su ensayo cl\u00ednico"},"content":{"rendered":"\n

La Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del ensayo cl\u00ednico de Fase I del f\u00e1rmaco AP-2, un potencial medicamento para la Esclerosis Lateral Amiotr\u00f3fica (ELA) descubierto en el Centro de Investigaciones Biol\u00f3gicas Margarita Salas(CIB)<\/a> del Consejo Superior de Investigaciones Cient\u00edficas (CSIC), organismo adscrito al Ministerio de Ciencia, Innovaci\u00f3n y Universidades.<\/p>\n\n\n\n

El f\u00e1rmaco AP-2 pretende restaurar la funci\u00f3n de TDP-43, una prote\u00edna patol\u00f3gicamente alterada en los pacientes de ELA que provoca la muerte de las motoneuronas y, en consecuencia, el avance de la enfermedad. El f\u00e1rmaco AP-2 ha logrado revertir la anomal\u00eda de TDP43, restaurando as\u00ed su equilibrio natural, tanto en modelos celulares como en animales transg\u00e9nicos.<\/p>\n\n\n\n

Gracias al desarrollo realizado por la spin-off del CSIC, Molefy Pharma, est\u00e1 previsto que el pr\u00f3ximo mes de abril comience el ensayo con la evaluaci\u00f3n de su seguridad y farmacocin\u00e9tica en voluntarios sanos y en enero de 2027 se espera iniciar la siguiente fase con su administraci\u00f3n en pacientes.<\/p>\n\n\n\n

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Imatge d’agregats de TDP-43 (verd) fora dels nuclis (blau) als limf\u00f2cits de pacients d’ELA. \/ CIB<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

En octubre de 2025, la EMA (European Medicines Agency) design\u00f3 al medicamento AP2 desarrollado por el Grupo de Qu\u00edmica M\u00e9dica y Biol\u00f3gica Traslacional que dirigen Ana Mart\u00ednez y Carmen Gil en el CIB-CSIC como medicamento hu\u00e9rfano. Esta designaci\u00f3n, concedida a tratamientos destinados a enfermedades raras o con escasa rentabilidad comercial, supuso la validaci\u00f3n de su potencial terap\u00e9utico y el impulso decisivo para el desarrollo cl\u00ednico.<\/p>\n\n\n\n

Tras la autorizaci\u00f3n de la AEMPS, comenzar\u00e1 la Fase I del ensayo cl\u00ednico con su administraci\u00f3n a 70 voluntarios sanos para evaluar su seguridad y farmacocin\u00e9tica, es decir, c\u00f3mo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el f\u00e1rmaco en el organismo. Tras esta primera fase, que se desarrollar\u00e1 a partir del mes de abril en la Unidad de Ensayos Cl\u00ednicos del Hospital Universitario de La Princesa en Madrid, se espera progresar a la Fase Ib, que consistir\u00eda en seguir evaluando la seguridad del compuesto para descartar posibles efectos t\u00f3xicos, ya en pacientes de ELA.<\/p>\n\n\n\n

Aunque se trata de una enfermedad que todav\u00eda plantea muchas preguntas, existe una caracter\u00edstica com\u00fan: “En m\u00e1s del 97 % de los pacientes se observan acumulaciones an\u00f3malas de la prote\u00edna TDP-43, que sale del n\u00facleo de las c\u00e9lulas hacia el citoplasma. Una vez all\u00ed sufre modificaciones, se rompe y se fosforila, proceso que le lleva a formar agregados t\u00f3xicos\u201d, explica la investigadora del CIB-CSIC Ana Mart\u00ednez.<\/p>\n\n\n\n

El objetivo del f\u00e1rmaco, que se presenta en c\u00e1psulas, es que la prote\u00edna TDP-43 regrese al n\u00facleo de las c\u00e9lulas y recupere su cometido celular. Para ello, el equipo investigador dise\u00f1\u00f3 una mol\u00e9cula que bloquea la quinasa CK1, una enzima que modifica la prote\u00edna TDP-43 mediante un proceso llamado fosforilaci\u00f3n. \u201cEn pruebas en modelos celulares, observamos como TDP-43 tend\u00eda a recuperarse, pod\u00eda volver al n\u00facleo y recuperar su funci\u00f3n. Adem\u00e1s, en modelos animales modificados gen\u00e9ticamente para expresar la prote\u00edna TDP-43 tambi\u00e9n obtuvimos resultados prometedores.<\/p>\n\n\n\n

El ensayo cl\u00ednico est\u00e1 financiado por la empresa biotecnol\u00f3gica Molefy Pharma, un spin off del CSIC participada mayoritariamente por el grupo Arquimea.<\/p>\n\n\n\n

Para el tratamiento de la ELA espor\u00e1dica (la forma m\u00e1s com\u00fan de la enfermedad, causante de en torno al 90% de los casos) solo existe un f\u00e1rmaco aprobado en Europa, el riluzol, un medicamento paliativo que mejora la sintomatolog\u00eda y alarga la esperanza de vida ente tres y seis meses. Por ello, el inicio del ensayo cl\u00ednico de AP-2 supone un avance en la investigaci\u00f3n y un hito relevante en la b\u00fasqueda de una cura definitiva.<\/p>\n

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