{"id":37566,"date":"2026-03-30T13:04:28","date_gmt":"2026-03-30T12:04:28","guid":{"rendered":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/?p=37566"},"modified":"2026-03-30T13:12:54","modified_gmt":"2026-03-30T12:12:54","slug":"un-farmac-contra-lela-desenvolupat-pel-csic-iniciara-el-seu-assaig-clinic","status":"publish","type":"post","link":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/un-farmac-contra-lela-desenvolupat-pel-csic-iniciara-el-seu-assaig-clinic\/","title":{"rendered":"Un f\u00e0rmac contra l’ELA desenvolupat pel CSIC iniciar\u00e0 el seu assaig cl\u00ednic"},"content":{"rendered":"\n

L’Ag\u00e8ncia Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) ha autoritzat l’inici de l’assaig cl\u00ednic de Fase I del f\u00e0rmac AP-2, un medicament potencial per a l’ELA descobert al Centre d’Investigacions Biol\u00f2giques Margarita Sales (CIB)<\/a> del Consell Superior d’Investigacions Cient\u00edfiques (CSIC), organisme adscrit al Ministeri de Ci\u00e8ncia, Innovaci\u00f3 i Universitats.<\/p>\n\n\n\n

El f\u00e0rmac AP-2 pret\u00e9n restaurar la funci\u00f3 de TDP-43, una prote\u00efna alterada patol\u00f2gicament en els pacients d’ELA que provoca la mort de les motoneurones i, en conseq\u00fc\u00e8ncia, la progressi\u00f3 de la malaltia. El f\u00e0rmac AP-2 ha aconseguit revertir l’anomalia de TDP43, tot restaurant-ne l’equilibri natural, tant en models cel\u00b7lulars com en animals transg\u00e8nics.<\/p>\n\n\n\n

Gr\u00e0cies al desenvolupament realitzat per la spin-off<\/em> del CSIC, Molefy Pharma, est\u00e0 previst que el proper mes d’abril comenci l’assaig amb l’avaluaci\u00f3 de la seva seguretat i farmacocin\u00e8tica en voluntaris sans i el gener del 2027 s’espera iniciar la fase seg\u00fcent amb la seva administraci\u00f3 en pacients.<\/p>\n\n\n\n

\"\"
Imatge d’agregats de TDP-43 (verd) fora dels nuclis (blau) als limf\u00f2cits de pacients d’ELA. \/ CIB<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

<\/p>\n\n\n\n

L’octubre del 2025, l’EMA (European Medicines Agency) va designar el medicament AP2 desenvolupat pel Grup de Qu\u00edmica M\u00e8dica i Biol\u00f2gica Traslacional que dirigeixen Ana Mart\u00ednez i Carmen Gil al CIB-CSIC com a medicament orfe. Aquesta designaci\u00f3, concedida a tractaments destinats a malalties rares o amb escassa rendibilitat comercial, va suposar la validaci\u00f3 del potencial terap\u00e8utic i l’impuls decisiu per al desenvolupament cl\u00ednic.<\/p>\n\n\n\n

Despr\u00e9s de l’autoritzaci\u00f3 de l’AEMPS, comen\u00e7ar\u00e0 la Fase I de l’assaig cl\u00ednic amb la seva administraci\u00f3 a 70 voluntaris sans per avaluar-ne la seguretat i la farmacocin\u00e8tica, \u00e9s a dir, com s’absorbeix, distribueix, metabolitza i elimina el f\u00e0rmac a l’organisme. Despr\u00e9s d’aquesta primera fase, que es desenvolupar\u00e0 a partir del mes d’abril a la Unitat d’Assaigs Cl\u00ednics de l’Hospital Universitari de La Princesa a Madrid, s’espera progressar a la Fase Ib, que consistiria a continuar avaluant la seguretat del compost per descartar possibles efectes t\u00f2xics, ja en pacients d’ELA.<\/p>\n\n\n\n

Encara que es tracta d’una malaltia que encara planteja moltes preguntes, hi ha una caracter\u00edstica comuna: \u201cEn m\u00e9s del 97 % dels pacients s’observen acumulacions an\u00f2males de la prote\u00efna TDP-43, que surt del nucli de les c\u00e8l\u00b7lules cap al citoplasma. Un cop hi pateix modificacions, es trenca i es fosforila, proc\u00e9s que el porta a formar agregats t\u00f2xics\u201d, explica la investigadora del CIB-CSIC Ana Mart\u00ednez.<\/p>\n\n\n\n

L’objectiu del f\u00e0rmac, que es presenta en c\u00e0psules, \u00e9s que la prote\u00efna TDP-43 torni al nucli de les c\u00e8l\u00b7lules i recuperi la seva comesa cel\u00b7lular. Per aix\u00f2, l’equip investigador va dissenyar una mol\u00e8cula que bloqueja la quinasa CK1, un enzim que modifica la prote\u00efna TDP-43 mitjan\u00e7ant un proc\u00e9s anomenat fosforilaci\u00f3. “En proves en models cel\u00b7lulars, observem com TDP-43 tendia a recuperar-se, podia tornar al nucli i recuperar-ne la funci\u00f3. A m\u00e9s, en models animals modificats gen\u00e8ticament per expressar la prote\u00efna TDP-43 tamb\u00e9 vam obtenir resultats prometedors.<\/p>\n\n\n\n

L’assaig cl\u00ednic \u00e9s finan\u00e7at per l’empresa biotecnol\u00f2gica Molefy Pharma, un spin off del CSIC participada majorit\u00e0riament pel grup Arquimea.<\/p>\n\n\n\n

Per al tractament de l’ELA espor\u00e0dica (la forma m\u00e9s comuna de la malaltia, causant al voltant del 90% dels casos) nom\u00e9s hi ha un f\u00e0rmac aprovat a Europa, el riluzol, un medicament pal\u00b7liatiu que millora la simptomatologia i allarga l’esperan\u00e7a de vida entre tres i sis mesos. Per aix\u00f2, l’inici de l’assaig cl\u00ednic d’AP-2 suposa un aven\u00e7 en la investigaci\u00f3 i una fita rellevant en la cerca d’una cura definitiva.<\/p>\n

Comparteix aix\u00f2:<\/h3>