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<\/figure>\n\n\n\nRWE, o c\u00f3mo la IA puede potenciar la investigaci\u00f3n y los nuevos dise\u00f1os de los ensayos<\/strong><\/p>\n\n\n\n Uno de los debates centrales gir\u00f3 en torno al uso de Real-World Evidence (RWE) para reducir la utilizaci\u00f3n de placebo en enfermedades raras. El RWE es el conocimiento derivado del an\u00e1lisis de los datos referidos al estado de salud de los pacientes y\/oa la prestaci\u00f3n de servicios sanitarios que se recopilan de forma rutinaria a partir de una variedad de fuentes (historias cl\u00ednicas electr\u00f3nicas, registros de medicamentos y de pacientes, datos generados por los pacientes, etc) y que son tratados con el big data.<\/strong><\/p>\n\n\n\n Se debatieron diferentes enfoques de la RWE aplicados al dise\u00f1o de ensayos cl\u00ednicos, con las ventajas (mayor aceptabilidad \u00e9tica; reclutamiento m\u00e1s r\u00e1pido; reducci\u00f3n de exposici\u00f3n a placebo) y los riesgos (sesgos de selecci\u00f3n; falta de comparabilidad y menor robustez causal) que pueden comportar.<\/p>\n\n\n\n Las agencias reguladoras valoran cada vez m\u00e1s a la RWE, aunque su aceptaci\u00f3n depende de la calidad de los datos y de los criterios evaluados. En este sentido se destac\u00f3 que:<\/p>\n\n\n\n \u2022 Los criterios (endpoints) funcionales (ej. ALSFRS-R) son m\u00e1s compatibles con RWE.<\/p>\n\n\n\n \u2022 Los endpoints de supervivencia generan mayor cautela debido a confusi\u00f3n por factores externos y heterogeneidad asistencial.<\/p>\n\n\n\n La incorporaci\u00f3n de la perspectiva del paciente se consolida<\/strong><\/p>\n\n\n\n Uno de los puntos m\u00e1s relevantes de la masterclass fue la incorporaci\u00f3n de la perspectiva del paciente en el dise\u00f1o de ensayos.<\/p>\n\n\n\n Seg\u00fan los datos presentados. los tres dominios prioritarios para pacientes con ELA son: la supervivencia (ralentizaci\u00f3n de la progresi\u00f3n); el control de los s\u00edntomas (alivio) y la funci\u00f3n y autonom\u00eda.<\/p>\n\n\n\n Se destac\u00f3 que los pacientes consideran cl\u00ednicamente relevante una reducci\u00f3n aproximada del 20% en la velocidad de progresi\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n Se comentaron herramientas como MIS (Minimum Important Slowing) o MYMOP, que permiten capturar expectativas y prioridades m\u00e1s all\u00e1 de las escalas funcionales tradicionales.<\/p>\n\n\n\n Adem\u00e1s, se se\u00f1alaron barreras relevantes para la participaci\u00f3n en ensayos:<\/p>\n\n\n\n \u2022 Criterios de inclusi\u00f3n restrictivos<\/p>\n\n\n\n \u2022 Distancia y log\u00edstica<\/p>\n\n\n\n \u2022 Problemas de comunicaci\u00f3n<\/p>\n\n\n\n \u2022 Carga f\u00edsica del estudio<\/p>\n\n\n\n En este sentido, los pacientes reclamaron una mayor participaci\u00f3n en el dise\u00f1o de estudios y el uso de medidas que mejor reflejen su experiencia real.<\/p>\n\n\n\n Se discutieron factores cl\u00ednicos clave que influyen en la evoluci\u00f3n de la enfermedad, tales como: agresividad\/progresi\u00f3n (slopo de ca\u00edda); estadificaci\u00f3n (King’s staging) y el fenotipo cl\u00ednico (ALS-OPM).<\/p>\n\n\n\n La supervivencia sigue siendo la principal prioridad desde la perspectiva del paciente, aunque se reconoce la necesidad de incorporar mejor determinantes funcionales y sintom\u00e1ticos<\/p>\n\n\n\n Lo que normalmente s\u00ed aceptar\u00edan EMA\/FDA (bien planteado)<\/strong><\/p>\n\n\n\n \u2022 Estratificaci\u00f3n en la aleatorizaci\u00f3n por categor\u00edas de riesgo (p. ej., bajo\/medio\/alto), para equilibrar pron\u00f3stico entre brazos.<\/p>\n\n\n\n \u2022 Ajuste por covariable (usar el score como covariable continua\/categ\u00f3rica) en el an\u00e1lisis primario para ganar potencia y reducir ruido por heterogeneidad.<\/p>\n\n\n\n \u2022 Enriquecimiento pron\u00f3stico si est\u00e1 justificado: por ejemplo, incluir una mayor proporci\u00f3n de pacientes con progresi\u00f3n esperable durante la ventana del ensayo (para detectar se\u00f1al), sin excluir de forma arbitraria.<\/p>\n\n\n\n \u2022 Subgrupos por riesgo como an\u00e1lisis secundario o exploratorio, con control de multiplicidad si pretendes reclamar efecto diferencial.<\/p>\n\n\n\n Aquello que les generar\u00eda fricci\u00f3n (o directamente no aceptar\u00edan para claim)<\/p>\n\n\n\n . Definir el \u00e9xito del ensayo s\u00f3lo en un subgrupo de riesgo si esto no era el plan inicial o parece post-hoc cherry-pickin. (Un ensayo deber\u00eda tener: hip\u00f3tesis definidas, an\u00e1lisis preespecificados, subgrupos planificados.<\/p>\n\n\n\n Si despu\u00e9s de analizar los datos haces algo como: buscar qu\u00e9 subgrupo responde mejor, cambiar endpoints, analizar s\u00f3lo pacientes que muestran efecto\u2026 y despu\u00e9s presentarlo como resultado principal \u2192 esto es post-hoc cherry-picking.)<\/p>\n\n\n\n \u201c\u00bfY si incluyo a todos?\u201d \u2014 pros y contras regulatorios<\/p>\n\n\n\n Pros<\/strong><\/p>\n\n\n\n \u2022 Mejor validez externa (m\u00e1s representativo del mundo real).<\/p>\n\n\n\n \u2022 Puedes moldear heterogeneidad de progresi\u00f3n y mejorar potencia con ajuste.<\/p>\n\n\n\n Contras<\/strong><\/p>\n\n\n\n \u2022 La ELA es muy heterog\u00e9nea: si incluye a todos sin controlar estad\u00edsticamente, sube la varianza y se puede \u201cdiluir\u201d una se\u00f1al real.<\/p>\n\n\n\n \u2022 Si el score no est\u00e1 bien calibrado para su poblaci\u00f3n\/pa\u00edses\/est\u00e1ndar de cuidado, el ajuste puede introducir sesgos.<\/p>\n\n\n\n Si se desea un label\/claim por subgrupo: jerarqu\u00eda de hip\u00f3tesis y control de multiplicidad.<\/p>\nDeterminantes cl\u00ednicos de supervivencia y progresi\u00f3n<\/strong><\/h3>\n\n\n\n
Comparteix aix\u00f2:<\/h3>