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El tratamiento aument\u00f3 los factores neurotr\u00f3ficos del LCR y disminuy\u00f3 los biomarcadores inflamatorios 2 semanas despu\u00e9s del trasplante.Los niveles de MCP-1 del LCR (un marcador de activaci\u00f3n microglial y neuroinflamaci\u00f3n) disminuyeron significativamente despu\u00e9s del trasplante y se correlacionaron con la mejora de la pendiente del ALSFRS-R en todos los puntos temporales.<\/p>\n
Estos datos dieron lugar a un nuevo estudio, fase 3.<\/p>\n
Este nuevo estudio se llev\u00f3 a cabo en seis centros de excelencia: Universidad de California en Irvine (Dra. Namita Goyal); Centro M\u00e9dico Cedars-Sinai (Dr. Matthew Burford); Centro M\u00e9dico de California Pacific (Prof. Robert Miller); Hospital General de Massachusetts (Prof. Merit Cudkowicz, Dr. James Berry); Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts (Prof. Robert Brown) y Mayo Clinic (Prof. Anthony Windebank, Dr. Nathan Staff). 189 pacienets \u00a0fueron evaluados durante un per\u00edodo de preinclusi\u00f3n de 18 semanas y los que progresaron r\u00e1pidamente (definidos como pacientes con una disminuci\u00f3n de al menos 3 puntos en la puntuaci\u00f3n de ALSFRS-R durante el per\u00edodo de preinclusi\u00f3n) se asignaron al azar 1: 1 a recibir tres inyecciones intratecales (8 semanas entre cada inyecci\u00f3n) de NurOwn\u00ae o placebo.<\/p>\n
Los participantes fueron seguidos durante 28 semanas despu\u00e9s del tratamiento.<\/p>\n
El principal criterio de valoraci\u00f3n de la eficacia de la fase 3 del ensayo cl\u00ednico, un an\u00e1lisis de respuesta que eval\u00faa la proporci\u00f3n de participantes que experimentaron una mejora de 1,25 puntos por mes se basa en las tasas de respuesta al tratamiento asumidas del 35% en NurOwn frente al 15% en Placebo. Estas estimaciones se basaron en los datos hist\u00f3ricos de los ensayos cl\u00ednicos disponibles y en los datos de la fase 2 de NurOwn. El criterio de valoraci\u00f3n primario se alcanz\u00f3 en el 34,7% de los participantes de NurOwn frente al 27,7% del Placebo (p=0,453).\u00a0\u00a0 El criterio de valoraci\u00f3n de la eficacia secundaria que mide el cambio medio en la puntuaci\u00f3n total de ALSFRS-R desde la l\u00ednea de base hasta la semana 28, fue de -5,52 con NurOwn frente a -5,88 con Placebo, una diferencia de 0,36 (p=0,693).<\/p>\n
En un importante subgrupo preespecificado con enfermedad temprana, basado en la puntuaci\u00f3n de referencia ALSFRS-R\u00a0 35, NurOwn demostr\u00f3 una respuesta de tratamiento cl\u00ednicamente significativa.\u00a0 En este subgrupo, hubo un 34,6% de encuestados que cumplieron con la definici\u00f3n del criterio de valoraci\u00f3n primario en NurOwn y un 15,6% en Placebo (p=0,288), y el cambio medio de la l\u00ednea de base a la semana 28 en la puntuaci\u00f3n total de ALSFRS-R fue de -1,77 en NurOwn y de -3,78 en Placebo (p=0,198), una mejora de 2,01 puntos de ALSFRS-R a favor de NurOw<\/p>\n
Los criterios secundarios inclu\u00edan entre otros par\u00e1metros el estudio de biomarcadores.<\/p>\n
El an\u00e1lisis global de los pacientes del estudio no ha mostrado una respuesta con significaci\u00f3n estad\u00edstica en el objetivo principal. Aun as\u00ed, La Dra. Merit Cudkowicz, una de las investigadoras principales de este ensayo afirma que encontr\u00f3 una respuesta cl\u00ednicamente significativa en NurOwn en un grupo espec\u00edfico de pacientes, aquellos con puntuaci\u00f3n mayor o igual a 35 ALSFRS-R en la l\u00ednea de base. Dada la heterogeneidad de la ELA, no es sorprendente que la medici\u00f3n del efecto del tratamiento se pueda ver influido por la gravedad de la enfermedad. \u00cbs importante explorar completamente este hallazgo, a\u00f1ade y adem\u00e1s, se observ\u00f3 que NurOwn ten\u00eda sus claros efectos biol\u00f3gicos previstos con importantes cambios en los biomarcadores preespecificados de la enfermedad y relacionados con el tratamiento.<\/p>\n
Los robustos cambios en los biomarcadores, incluyen NFL y el MCP-1. Las biomostres de este estudio ser\u00e1n compartidos a trav\u00e9s de la biorepositorio de Neal para ayudar al conocimiento de la enfermedad. A su vez hay un compromiso a compartir los resultados de forma detallada en las pr\u00f3ximas conferencias cient\u00edficas y en publicaciones posteriores<\/p>\n
A su vez, la FDA revisar\u00e1 los datos para ver si hay un camino a seguir para apoyar la aprobaci\u00f3n, seg\u00fan explic\u00f3 Chaim Lebovits, Director Ejecutivo de Brainstorm.<\/p>\n