![\"\"](\"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2020\/11\/Imagen-07.jpg\")
<\/p>\n
El tractament va augmentar els factors neurotr\u00f2fics de l’LCR i disminuir els biomarcadors inflamatoris 2 setmanes despr\u00e9s del trasplantament. Els nivells de MCP-1 de l’LCR (un marcador d’activaci\u00f3 microglial i neuroinflamaci\u00f3) van disminuir significativament despr\u00e9s del trasplantament i es van correlacionar amb la millora del pendent de l’ALSFRS-R en tots els punts temporals.<\/p>\n
Aquestes dades van donar lloc a un nou estudi, fase 3:<\/p>\n
Aquest nou estudi es va dur a terme en sis centres d’excel\u00b7l\u00e8ncia: Universitat de Calif\u00f2rnia a Irvine (Dra. Namita Goyal); Centre M\u00e8dic Cedars-Sinai (Dr. Matthew Burford); Centre M\u00e8dic de Calif\u00f2rnia Pacific (Prof. Robert Miller); Hospital General de Massachusetts (Prof. Merit Cudkowicz, Dr James Berry); Facultat de Medicina de la Universitat de Massachusetts (Prof. Robert Brown) i Mayo Clinic (Prof. Anthony Windebank, Dr. Nathan Staff). 189 pacients van ser avaluats durant un per\u00edode de preinclusi\u00f3 de 18 setmanes i els que van progressar r\u00e0pidament (definits com a pacients amb una disminuci\u00f3 de al menys 3 punts en la puntuaci\u00f3 de ALSFRS-R durant el per\u00edode de preinclusi\u00f3) es van assignar a l’atzar 1: 1 a de rebre tres injeccions intratecals (8 setmanes entre cada injecci\u00f3) de NurOwn\u00ae o placebo.<\/p>\n
Els participants van ser seguits durant 28 setmanes despr\u00e9s de l’tractament.<\/p>\n
El principal criteri de valoraci\u00f3 de l’efic\u00e0cia de la fase 3 de l’assaig cl\u00ednic, una an\u00e0lisi de resposta que avalua la proporci\u00f3 de participants que van experimentar una millora de 1,25 punts per mes es basa en les taxes de resposta a el tractament assumides del 35% en NurOwn davant el 15% en placebo. Aquestes estimacions es van basar en les dades hist\u00f2riques dels assaigs cl\u00ednics disponibles i en les dades de la fase 2 d’NurOwn. El criteri de valoraci\u00f3 primari es va aconseguir en el 34,7% dels participants de NurOwn davant el 27,7% de l’Placebo (p = 0,453). El criteri de valoraci\u00f3 de l’efic\u00e0cia secund\u00e0ria que mesura el canvi mitj\u00e0 en la puntuaci\u00f3 total d’ALSFRS-R des de la l\u00ednia de base fins a la setmana 28, va ser de -5,52 amb NurOwn enfront de -5,88 amb Placebo, una difer\u00e8ncia de 0,36 (p = 0,693).<\/p>\n
En un important subgrup preespecificat amb malaltia primerenca, basat en la puntuaci\u00f3 de refer\u00e8ncia ALSFRS-R 35, NurOwn va demostrar una resposta de tractament cl\u00ednicament significativa. En aquest subgrup, hi va haver un 34,6% d’enquestats que van complir amb la definici\u00f3 de l’criteri de valoraci\u00f3 primari en NurOwn i un 15,6% en Placebo (p = 0,288), i el canvi mitj\u00e0 de la l\u00ednia de base a la setmana 28 en la puntuaci\u00f3 total de ALSFRS-R va ser de -1,77 en NurOwn i de -3,78 a Placebo (p = 0,198), una millora de 2,01 punts de ALSFRS-R a favor de NurOw.<\/p>\n
Els criteris secundaris inclo\u00efen entre altres par\u00e0metres l’estudi de biomarcadors.<\/p>\n
L’an\u00e0lisi global dels pacients de l’estudi no ha mostrat una resposta amb significaci\u00f3 estad\u00edstica en l’objectiu principal. Aix\u00ed i tot, La Dra. Merit Cudkowicz, una de les investigadores principals d’aquest assaig afirma que va trobar una resposta cl\u00ednicament significativa a NurOwn en un grup espec\u00edfic de pacients, aquells amb puntuaci\u00f3 major o igual a 35 ALSFRS-R a la l\u00ednia de base. Donada l’heterogene\u00eftat de l’ELA, no \u00e9s sorprenent que el mesurament de l’efecte del tractament es pugui veure influ\u00eft per la gravetat de la malaltia. \u00cbs important explorar completament aquesta troballa, afegeix i a m\u00e9s, es va observar que NurOwn tenia els seus clars efectes biol\u00f2gics previstos amb importants canvis en els biomarcadors preespecificados de la malaltia i relacionats amb el tractament.<\/p>\n
Els robustos canvis en els biomarcadors, inclouen NFL i l’MCP-1. Les biomostres d’aquest estudi seran compartides a trav\u00e9s de l’biorepositorio de Neals per ajudar el coneixement de la malaltia. Al seu torn hi ha un comprom\u00eds a compartir els resultats de forma detallada en les properes confer\u00e8ncies cient\u00edfiques i en publicacions posteriors<\/p>\n
Al seu torn, la FDA revisar\u00e0 les dades per veure si hi ha un cam\u00ed a seguir per donar suport a l’aprovaci\u00f3, segons va explicar Chaim Lebovits, Director Executiu de Brainstorm.<\/p>\n