{"id":20089,"date":"2025-02-27T15:26:49","date_gmt":"2025-02-27T14:26:49","guid":{"rendered":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/?p=20089"},"modified":"2025-02-27T15:26:50","modified_gmt":"2025-02-27T14:26:50","slug":"el-hub-presente-en-una-reunion-internacional-de-primer-nivel-sobre-la-ela","status":"publish","type":"post","link":"http:\/\/blogs.bellvitgehospital.cat\/aulaela\/el-hub-presente-en-una-reunion-internacional-de-primer-nivel-sobre-la-ela\/","title":{"rendered":"El HUB presente en una reuni\u00f3n internacional de primer nivel sobre la ELA"},"content":{"rendered":"\n

Entre los d\u00edas 19 y 21 de febrero se ha celebrado en Amsterdam la TRICALS Masterclass<\/a>, una reuni\u00f3n informal que ha reunido a 150 investigadores, pacientes, reguladores y representantes de la industria con el objetivo de reflexionar y debatir sobre los ensayos cl\u00ednicos relacionados con la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n

La Dra. M\u00f2nica Povedano, jefe de la Unidad Funcional de Enfermedad de Motoneurona del Servicio de Neurolog\u00eda del Hospital de Bellvitge e investigadora del IDIBELL, ha presentado una comunicaci\u00f3n en el encuentro, centrada precisamente en los est\u00e1ndares asistenciales y ensayos cl\u00ednicos. La Dra. Povedano es miembro del Executive Board de TRICALS.<\/p>\n\n\n\n

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De forma global, en la masterclass se ha reflexionado sobre las fases precl\u00ednicas que han destinado grandes cantidades de dinero a modelos animales, como el de sod1, que aunque ha ayudado a entender la enfermedad no ha sido especialmente exitoso para testar f\u00e1rmacos. Se ha considerado el modelo de TDP43, que aborda la enfermedad como una proteinopat\u00eda, y c\u00f3mo utilizar TDP 43 como biomarcador. Asimismo, se ha hablado del uso de organoides como modelo de enfermedad. Seg\u00fan la Dra. Povedano, todas estas propuestas \u201caportan beneficios y limitaciones, pero debemos tener en cuenta el fracaso de las fases 3 de ensayos en humanos, quiz\u00e1s por el mecanismo de acci\u00f3n del f\u00e1rmaco que no es el adecuado o la complejidad de lo heterog\u00e9nea que es la enfermedad\u201d.<\/p>\n\n\n\n

A partir de esta heterogeneidad, se ha confirmado la necesidad de realizar ensayos cl\u00ednicos fase 3 y de larga duraci\u00f3n, como m\u00ednimo de un a\u00f1o, para medir cambios en la escala funcional, y de 18 meses si se desea considerar la supervivencia.<\/p>\n\n\n\n

Al mismo tiempo, hay que considerar la importancia del biomarcador, que permitir\u00e1 valorar la respuesta en un fase 2 (en funci\u00f3n de la dosis). Los biomarcadores no s\u00f3lo deben ser los neurofilamentos, o niveles de sonido1, sino que deben buscarse tambi\u00e9n marcadores electrofisiol\u00f3gicos de da\u00f1o axonal, lo que llev\u00f3 a discutir sobre los m\u00e1s adecuados: CMPA, CMAP scan, MUNE, MUNIX, o bien los de conectividad cerebral (EEG) de neuroneamus (RM) .<\/p>\n\n\n\n

Por otra parte, se ha planteado generar resultados centrados en el paciente, en lo que realmente importa al paciente o que pide al f\u00e1rmaco, lo que a veces no es lo mismo que pide el cl\u00ednico o evaluador.<\/p>\n\n\n\n

Se ha discutido el porqu\u00e9 del paso de un fase 2 positivo a una fase 3 con resultados no favorables, aportando algunas posibles respuestas:<\/p>\n\n\n\n